Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase III-studie av MSA-01 for multippel systematrofi (MSA-01_P3)

2. mars 2026 oppdatert av: Jun Mitsui, Tokyo University

En multicenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase III-studie av MSA-01 hos pasienter med multisystematrofi

Formålet med denne studien er å evaluere om MSA-01 bremser progresjonen av multippel systematrofi (MSA) og å vurdere sikkerheten.

Hovedspørsmålet er:

• Bremser MSA-01 progresjonen av motorisk nedsatt funksjon, målt ved UMSARS del 2 score?

Deltakere vil bli tilfeldig tildelt enten MSA-01 eller placebo i 12 måneder. De vil delta på regelmessige klinikkbesøk for sikkerhets- og effektvurderinger og registrere medisinbruk og eventuelle bivirkninger i en dagbok.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Multippel systematrofi (MSA) er en progressiv nevrodegenerativ lidelse uten etablert sykdomsmodifiserende behandling. Evidens tyder på at koenzym Q10 (CoQ10)-mangel kan bidra til MSA-patofysiologi. MSA-01 (ubikvinol), en høyt biotilgjengelig form for CoQ10, viste akseptabel sikkerhet og potensiell effekt i en tidligere fase II-studie.

Dette er en multikenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase III-studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til MSA-01 hos pasienter med MSA. Omtrent 140 deltakere vil bli randomisert 1:1 til å motta oral MSA-01 eller placebo i 52 uker.

Primærendepunktet er endringen fra baseline til uke 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del 2 poengsum. Sekundære endepunkter inkluderer ytterligere kliniske skalaer og sikkerhetsvurderinger. Effektivitet vil bli analysert ved bruk av en mixed-effects-modell for gjentatte mål. Studien har som mål å fastslå om MSA-01 bremser klinisk progresjon sammenlignet med placebo samtidig som den opprettholder en akseptabel sikkerhetsprofil.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

140

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nagoya University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Chiba University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Kyushu University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hokkaido University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Kagoshima University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Kyoto University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Okayama University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Saitama
      • Hasuda, Saitama, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • NHO Higashisaitama National Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • The University of Tokyo Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Institute of Science Tokyo Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Kodaira, Tokyo, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
        • Ta kontakt med:
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Tottori University Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Ved informert samtykke

  1. Pasienter diagnostisert som 'klinisk etablert' eller 'klinisk sannsynlig' MSA basert på de reviderte MSA-diagnosekriteriene fra Movement Disorder Society (MDS).
  2. Pasienter som er i stand til å gå selvstendig eller med bruk av hjelpemidler.

  3. Pasienter som er i stand til å delta på polikliniske besøk på deltakende studieområde.

    Ved start av studiemedisinadministrasjon

  4. Pasienter som er i stand til å slutte med bruk av CoQ10-tilskudd.

Eksklusjonskriterier:

  1. Pasienter med alvorlige nevrologiske lidelser, andre progressive bevegelsesforstyrrelser eller kognitiv svikt.
  2. Pasienter med alvorlig leversykdom.
  3. Pasienter med kjent historie for overfølsomhet mot noen komponent i undersøkelsesmedisinen.
  4. Gravide kvinner, ammende kvinner eller kvinner som kan være gravide.
  5. Pasienter som tidligere har deltatt i en klinisk studie av MSA-01.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo
Eksperimentell: MSA-01
Legemiddel: MSA-01
Ubikinol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del 2 score
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 52 på Barthel-indeksen
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Endring fra baseline til uke 52 i skalaen for vurdering og gradering av ataksi (SARA) score
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Endring fra baseline til uke 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del 1 poengsum
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i individuelle UMSARS del 2 itemscores
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Endring fra utgangspunkt i individuelle UMSARS del 1-punktpoeng
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Fra baseline til uke 52
Endring fra baseline i poengsummene for de fire ADL-relaterte punktene i UMSARS del 1
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Endring fra utgangspunkt i skårene for de åtte livskvalitetsrelaterte punktene i UMSARS del 1
Tidsramme: Baseline til uke 52
Baseline til uke 52
Endring fra baseline i EQ-5D-5L indeksskåren
Tidsramme: Utgangspunkt til uke 52
Utgangspunkt til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tokyo University

Samarbeidspartnere

Nobelpharma

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

3. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2025024-11DX
  • jRCT2031250696 (Registeridentifikator: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere