Estudo de Fase III do MSA-01 na Atrofia de Múltiplos Sistemas (MSA-01_P3)
Um Estudo Multicêntrico, Randomizado, Duplo-cego, Controlado por Placebo de Fase III do MSA-01 em Doentes com Atrofia de Múltiplos Sistemas
O objetivo deste estudo é avaliar se o MSA-01 retarda a progressão da atrofia de múltiplos sistemas (AMS) e avaliar a sua segurança.
A questão principal é:
• O MSA-01 retarda a progressão da deficiência motora, medida pela pontuação UMSARS Parte 2?
Os participantes serão aleatoriamente designados para receber MSA-01 ou placebo durante 12 meses. Eles realizarão visitas regulares à clínica para avaliações de segurança e eficácia e registarão o uso de medicação e quaisquer efeitos secundários num diário.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A atrofia de múltiplos sistemas (AMS) é uma doença neurodegenerativa progressiva sem tratamento modificador da doença estabelecido. As evidências sugerem que a deficiência de coenzima Q10 (CoQ10) pode contribuir para a fisiopatologia da AMS. O MSA-01 (ubiquinol), uma forma altamente biodisponível de CoQ10, demonstrou segurança aceitável e eficácia potencial num ensaio de fase II anterior.
Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de fase III que avalia a eficácia e segurança do MSA-01 em doentes com AMS. Aproximadamente 140 participantes serão randomizados 1:1 para receber MSA-01 oral ou placebo durante 52 semanas.
O endpoint primário é a alteração desde a linha de base até à semana 52 na pontuação da Parte 2 da Escala Unificada de Avaliação da Atrofia de Múltiplos Sistemas (UMSARS). Os endpoints secundários incluem escalas clínicas adicionais e avaliações de segurança. A eficácia será analisada utilizando um modelo de efeitos mistos para medidas repetidas. O estudo visa determinar se o MSA-01 retarda a progressão clínica em comparação com o placebo, mantendo um perfil de segurança aceitável.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jun Mitsui
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
Estude backup de contato
- Nome: Ikue Wada
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
Locais de estudo
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, Japão
- Ainda não está recrutando
- Nagoya University Hospital
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Contato:
- Masahisa Katsuno
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Chiba
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Chiba, Chiba, Japão
- Ainda não está recrutando
- Chiba University Hospital
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Contato:
- Atsuhiko Sugiyama
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japão
- Ainda não está recrutando
- Kyushu University Hospital
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Contato:
- Dai Matsuse
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
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Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japão
- Ainda não está recrutando
- Hokkaido University Hospital
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Contato:
- Ichiro Yabe
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japão
- Ainda não está recrutando
- Kagoshima University Hospital
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Contato:
- Yujiro Higuchi
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Kyoto
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Kyoto, Kyoto, Japão
- Ainda não está recrutando
- Kyoto University Hospital
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Contato:
- Hodaka Yamakado
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japão
- Ainda não está recrutando
- Okayama University Hospital
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Contato:
- Hiroyuki Ishiura
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Saitama
-
Hasuda, Saitama, Japão
- Ainda não está recrutando
- NHO Higashisaitama National Hospital
-
Contato:
- Katsuhisa Ogata
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Tokyo
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Bunkyō-Ku, Tokyo, Japão
- Recrutamento
- The University of Tokyo Hospital
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Contato:
- Jun Mitsui
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Contato:
- Ikue Wada
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japão
- Ainda não está recrutando
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Contato:
- Kinya Ishikawa
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
Kodaira, Tokyo, Japão
- Ainda não está recrutando
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
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Contato:
- Yuji Takahashi
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Tottori
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Yonago, Tottori, Japão
- Ainda não está recrutando
- Tottori University Hospital
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Contato:
- Ritsuko Hanajima
- Número de telefone: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
No momento do consentimento informado
- Doentes diagnosticados como 'clinicamente estabelecidos' ou 'clinicamente prováveis' de MSA com base nos critérios de diagnóstico revistos da MSA da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS).
- Doentes que conseguem caminhar de forma independente ou com o uso de dispositivos de assistência.
Doentes que conseguem comparecer às consultas de ambulatório no local do estudo participante.
No início da administração do medicamento do estudo
- Doentes que conseguem interromper o uso de suplementos de CoQ10.
Critérios de Exclusão:
- Doentes com distúrbios neurológicos graves, outros distúrbios do movimento progressivos ou comprometimento cognitivo.
- Doentes com doença hepática grave.
- Doentes com histórico conhecido de hipersensibilidade a qualquer componente do medicamento em investigação.
- Mulheres grávidas, mulheres a amamentar ou mulheres que possam estar grávidas.
- Doentes que já participaram anteriormente num ensaio clínico de MSA-01.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
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Placebo
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Experimental: MSA-01
|
Ubiquinol
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração desde a linha de base até à Semana 52 na pontuação da Escala Unificada de Avaliação da Atrofia de Múltiplos Sistemas (UMSARS) Parte 2
Prazo: Linha de Base até à Semana 52
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Linha de Base até à Semana 52
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração do valor basal para a Semana 52 no Índice de Barthel
Prazo: Da linha de base à semana 52
|
Da linha de base à semana 52
|
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Alteração da linha de base para a Semana 52 na pontuação da Escala para a Avaliação e Classificação da Ataxia (SARA)
Prazo: Linha de base até à Semana 52
|
Linha de base até à Semana 52
|
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Alteração desde a linha de base até à Semana 52 na pontuação da Parte 1 da Escala Unificada de Avaliação da Atrofia de Múltiplos Sistemas (UMSARS)
Prazo: Linha de Base à Semana 52
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Linha de Base à Semana 52
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alteração em relação à linha de base nas pontuações dos itens individuais da Parte 2 da UMSARS
Prazo: Baseline até à Semana 52
|
Baseline até à Semana 52
|
|
Alteração em relação à linha de base nas pontuações de itens individuais da UMSARS Parte 1
Prazo: Baseline a Semana 52
|
Baseline a Semana 52
|
|
Alteração em relação ao valor basal nas pontuações dos quatro itens relacionados com as AVD da Parte 1 da UMSARS
Prazo: Baseline até à Semana 52
|
Baseline até à Semana 52
|
|
Alteração em relação à linha de base nas pontuações dos oito itens relacionados com a QOL da UMSARS Parte 1
Prazo: Baseline até Semana 52
|
Baseline até Semana 52
|
|
Alteração em relação ao valor basal no índice EQ-5D-5L
Prazo: Baseline a Semana 52
|
Baseline a Semana 52
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2025024-11DX
- jRCT2031250696 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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