Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III-undersøgelse af MSA-01 ved multipel systematrofi (MSA-01_P3)

2. marts 2026 opdateret af: Jun Mitsui, Tokyo University

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase III-studie med MSA-01 til patienter med multipel systematrofi

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere, om MSA-01 bremser progressionen af multiple system atrofi (MSA) og at vurdere dens sikkerhed.

Det primære spørgsmål er:

• Bremser MSA-01 progressionen af motorisk svækkelse målt ved UMSARS del 2-score?

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage MSA-01 eller placebo i 12 måneder. De vil deltage i regelmæssige klinikbesøg til sikkerheds- og effektvurderinger og registrere deres medicinbrug og eventuelle bivirkninger i en dagbog.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Multisystematrophy (MSA) er en progressiv neurodegenerativ lidelse uden etableret sygdomsmodificerende behandling. Evidens tyder på, at coenzym Q10 (CoQ10)-mangel kan bidrage til MSA-patofysiologi. MSA-01 (ubiquinol), en højt biotilgængelig form for CoQ10, demonstrerede acceptabel sikkerhed og potentiel effekt i et tidligere fase II-forsøg.

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase III-studie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af MSA-01 hos patienter med MSA. Cirka 140 deltagere vil blive randomiseret 1:1 til at modtage oral MSA-01 eller placebo i 52 uger.

Det primære endpoint er ændringen fra baseline til uge 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del 2 score. Sekundære endpoints inkluderer yderligere kliniske skalaer og sikkerhedsvurderinger. Effekt vil blive analyseret ved hjælp af en mixed-effects model for gentagne målinger. Studiet har til formål at afgøre, om MSA-01 bremser den kliniske progression sammenlignet med placebo, samtidig med at det opretholder en acceptabel sikkerhedsprofil.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

140

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nagoya University Hospital
        • Kontakt:
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Chiba University Hospital
        • Kontakt:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kyushu University Hospital
        • Kontakt:
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hokkaido University Hospital
        • Kontakt:
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kagoshima University Hospital
        • Kontakt:
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Kyoto University Hospital
        • Kontakt:
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Okayama University Hospital
        • Kontakt:
    • Saitama
      • Hasuda, Saitama, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • NHO Higashisaitama National Hospital
        • Kontakt:
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Institute of Science Tokyo Hospital
        • Kontakt:
      • Kodaira, Tokyo, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
        • Kontakt:
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japan
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Tottori University Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Ved tidspunktet for informeret samtykke

  1. Patienter diagnosticeret som 'klinisk fastslået' eller 'klinisk sandsynlig' MSA baseret på Movement Disorder Society's (MDS) reviderede diagnostiske kriterier for MSA.
  2. Patienter, der er i stand til at gå selvstændigt eller med brug af hjælpemidler.

  3. Patienter, der er i stand til at deltage i ambulante besøg på den deltagende undersøgelseslokation.

    Ved start af undersøgelseslægemiddeladministration

  4. Patienter, der er i stand til at ophøre med brug af CoQ10-kosttilskud.

Eksklusionskriterier:

  1. Patienter med alvorlige neurologiske lidelser, andre progressive bevægelsesforstyrrelser eller kognitiv svækkelse.
  2. Patienter med alvorlig leversygdom.
  3. Patienter med kendt historie for overfølsomhed over for enhver komponent af undersøgelseslægemidlet.
  4. Gravide kvinder, ammende kvinder eller kvinder, der kan være gravide.
  5. Patienter, der tidligere har deltaget i en klinisk undersøgelse af MSA-01.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Eksperimentel: MSA-01
Medicin: MSA-01
Ubiquinol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del 2 score
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 52 i Barthel-indekset
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i SARA-score (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia)
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline til uge 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Part 1-score
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i individuelle UMSARS del 2-itemscore
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring fra baseline i individuelle UMSARS del 1 item-scorer
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring fra baseline i scoringsværdierne for de fire ADL-relaterede punkter i UMSARS del 1
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52
Ændring fra baseline i scorerne for de otte QOL-relaterede spørgsmål i UMSARS del 1
Tidsramme: Fra baseline til uge 52
Fra baseline til uge 52
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L-indeksscoren
Tidsramme: Baseline til uge 52
Baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tokyo University

Samarbejdspartnere

Nobelpharma

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

3. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2025024-11DX
  • jRCT2031250696 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi (MSA)

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner