MSA-01:n vaiheen III koe Multipla järjestelmäatrofian hoidossa (MSA-01_P3)
Monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkkeellä kontrolloitu MSA-01:n vaihe III -tutkimus monisysteemiatrofiapotilailla
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, hidastavatko MSA-01-hoito monisysteemiatrofian (MSA) etenemistä ja arvioida sen turvallisuutta.
Pääkysymys on:
• Hidastavatko MSA-01-hoito motorisen toiminnan heikkenemistä, mitattuna UMSARS-osion 2 pisteillä?
Osallistujat arvotaan satunnaisesti saamaan joko MSA-01-hoitoa tai lumelääkettä 12 kuukauden ajan. He osallistuvat säännöllisiin klinikkakäynteihin turvallisuus- ja tehoarviointeja varten ja kirjaavat lääkkeiden käytön sekä mahdolliset sivuvaikutukset päiväkirjaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Multiple system atrophy (MSA) on progressiivinen neurodegeneratiivinen sairaus, jolle ei ole vakiintunutta tautimuokkaavaa hoitoa. Todisteet viittaavat siihen, että koentsyymi Q10:n (CoQ10) puutos voi vaikuttaa MSA:n patofysiologiaan. MSA-01 (ubikvinoli), erittäin biologisesti hyödyntämiskelpoinen CoQ10:n muoto, osoitti hyväksyttävän turvallisuuden ja mahdollisen tehokkuuden aiemmassa vaiheen II kokeessa.
Tämä on monikeskuksinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu vaiheen III tutkimus, joka arvioi MSA-01:n tehoa ja turvallisuutta MSA-potilailla. Noin 140 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan suun kautta annettavaa MSA-01:ä tai lumelääkettä 52 viikon ajan.
Ensisijainen loppupiste on Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -asteikon osan 2 pistemäärän muutos lähtöarvosta viikkoon 52. Toissijaiset loppupisteet sisältävät lisäisiä kliinisiä asteikoita ja turvallisuusarviointeja. Tehoa analysoidaan käyttämällä toistettuja mittausta varten tarkoitettua sekavaikutusmallia. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, hidastaako MSA-01 kliinistä etenemistä verrattuna lumelääkkeeseen samalla kun ylläpidetään hyväksyttävää turvallisuusprofiilia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jun Mitsui
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Ikue Wada
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
Opiskelupaikat
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Nagoya University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Masahisa Katsuno
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Chiba
-
Chiba, Chiba, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Chiba University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Atsuhiko Sugiyama
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Kyushu University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Dai Matsuse
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Hokkaido University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ichiro Yabe
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Kagoshima University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Yujiro Higuchi
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Kyoto
-
Kyoto, Kyoto, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Kyoto University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Hodaka Yamakado
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Okayama University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Hiroyuki Ishiura
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Saitama
-
Hasuda, Saitama, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- NHO Higashisaitama National Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Katsuhisa Ogata
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Tokyo
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japani
- Rekrytointi
- The University of Tokyo Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jun Mitsui
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
Ottaa yhteyttä:
- Ikue Wada
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Kinya Ishikawa
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
Kodaira, Tokyo, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
-
Ottaa yhteyttä:
- Yuji Takahashi
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Tottori University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ritsuko Hanajima
- Puhelinnumero: +81-3-5800-9762
- Sähköposti: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Valvotun suostumuksen antamisen aikaan
- Potilaat, joilla on diagnosoitu 'kliinisesti vahvistettu' tai 'kliinisesti todennäköinen' MSA Liikuntahäiriöseuran (MDS) uudistettujen MSA-diagnoosikriteerien perusteella.
- Potilaat, jotka kykenevät kävelemään itsenäisesti tai avustavien laitteiden avulla.
Potilaat, jotka kykenevät osallistumaan osallistuvan tutkimuspaikan poliklinikkakäynteihin.
Tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen aikaan
- Potilaat, jotka kykenevät lopettamaan CoQ10-valmisteiden käytön.
Poisjättämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vakavia neurologisia sairauksia, muita eteneviä liikuntahäiriöitä tai kognitiivista heikentymistä.
- Potilaat, joilla on vakava maksasairaus.
- Potilaat, joilla on tunnettu yliherkkyyshistoria tutkimuslääkkeen mihin tahansa ainesosaan.
- Raskaana olevat naiset, imettävät naiset tai naiset, jotka saattavat olla raskaana.
- Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet MSA-01:n kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Plasebo
|
|
Kokeellinen: MSA-01
|
Ubikinoli
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta 52. viikkoon Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) osan 2 pisteissä
Aikaikkuna: Alkutasosta viikkoon 52
|
Alkutasosta viikkoon 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta viikolle 52 Barthel-indeksissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52
|
Perustaso viikkoon 52
|
|
Muutos lähtöarvosta 52 viikon kohdalla Ataksian arviointi- ja luokitusasteikon (SARA) pisteissä
Aikaikkuna: Perustilasta viikkoon 52
|
Perustilasta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta viikolle 52 Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) osan 1 pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52
|
Perustaso viikkoon 52
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtöarvosta yksittäisissä UMSARS-osan 2 kohdepistemäärissä
Aikaikkuna: Alkuperäisestä viikosta 52
|
Alkuperäisestä viikosta 52
|
|
Muutos perustasosta yksittäisissä UMSARS-osan 1 kohdepisteytyksissä
Aikaikkuna: Alkuarvosta 52. viikkoon
|
Alkuarvosta 52. viikkoon
|
|
Perusarvon muutos UMSARS-osan 1 neljän ADL:ään liittyvän kohteen pisteissä
Aikaikkuna: Alkutaso viikolle 52
|
Alkutaso viikolle 52
|
|
Muutos lähtötasoon verrattuna UMSARS-osan 1 kahdeksan elämänlaatuun liittyvän kohdan pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52
|
Perustaso viikkoon 52
|
|
Muutos perusarvosta EQ-5D-5L-indeksipisteessä
Aikaikkuna: Alkupisteestä viikkoon 52
|
Alkupisteestä viikkoon 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2025024-11DX
- jRCT2031250696 (Rekisterin tunniste: Japan Registry of Clinical Trials)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .