Fáze III klinického hodnocení MSA-01 u multisystémové atrofie (MSA-01_P3)
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze III léku MSA-01 u pacientů s multisystémovou atrofií
Cílem této studie je vyhodnotit, zda MSA-01 zpomaluje progresi multisystémové atrofie (MSA), a posoudit jeho bezpečnost.
Primární otázka zní:
• Zpomaluje MSA-01 progresi motorického postižení měřeného skóre UMSARS část 2?
Účastníci budou náhodně rozděleni do skupin, které budou po dobu 12 měsíců dostávat MSA-01 nebo placebo. Budou docházet na pravidelné klinické kontroly k posouzení bezpečnosti a účinnosti a zaznamenávat užívání léků a případné vedlejší účinky do deníku.
Přehled studie
Detailní popis
Multiplesystematrophie (MSA) je progresivní neurodegenerativní onemocnění bez zavedené léčby modifikující průběh onemocnění. Důkazy naznačují, že nedostatek koenzymu Q10 (CoQ10) může přispívat k patofyziologii MSA. MSA-01 (ubichinol), vysoce biologicky dostupná forma CoQ10, prokázala přijatelnou bezpečnost a potenciální účinnost v předchozí klinické studii fáze II.
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost MSA-01 u pacientů s MSA. Přibližně 140 účastníků bude randomizováno v poměru 1:1 k perorálnímu podávání MSA-01 nebo placeba po dobu 52 týdnů.
Primárním cílovým ukazatelem je změna od výchozí hodnoty do 52. týdne v hodnocení části 2 škály Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS). Sekundární cílové ukazatele zahrnují další klinické škály a hodnocení bezpečnosti. Účinnost bude analyzována pomocí modelu smíšených účinků pro opakovaná měření. Cílem studie je zjistit, zda MSA-01 ve srovnání s placebem zpomaluje klinickou progresi při zachování přijatelného bezpečnostního profilu.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Jun Mitsui
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Ikue Wada
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
Studijní místa
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Nagoya University Hospital
-
Kontakt:
- Masahisa Katsuno
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Chiba
-
Chiba, Chiba, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Chiba University Hospital
-
Kontakt:
- Atsuhiko Sugiyama
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Kyushu University Hospital
-
Kontakt:
- Dai Matsuse
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Hokkaido University Hospital
-
Kontakt:
- Ichiro Yabe
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Kagoshima University Hospital
-
Kontakt:
- Yujiro Higuchi
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Kyoto
-
Kyoto, Kyoto, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Kyoto University Hospital
-
Kontakt:
- Hodaka Yamakado
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Okayama University Hospital
-
Kontakt:
- Hiroyuki Ishiura
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Saitama
-
Hasuda, Saitama, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- NHO Higashisaitama National Hospital
-
Kontakt:
- Katsuhisa Ogata
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Tokyo
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonsko
- Nábor
- The University of Tokyo Hospital
-
Kontakt:
- Jun Mitsui
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
Kontakt:
- Ikue Wada
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
Kontakt:
- Kinya Ishikawa
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
Kodaira, Tokyo, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
-
Kontakt:
- Yuji Takahashi
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japonsko
- Zatím nenabíráme
- Tottori University Hospital
-
Kontakt:
- Ritsuko Hanajima
- Telefonní číslo: +81-3-5800-9762
- E-mail: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zařazení:
V době informovaného souhlasu
- Pacienti diagnostikováni jako 'klinicky prokázaná' nebo 'klinicky pravděpodobná' MSA podle revidovaných diagnostických kritérií MSA Společnosti pro pohybové poruchy (MDS).
- Pacienti, kteří jsou schopni chodit samostatně nebo s použitím pomůcek.
Pacienti, kteří jsou schopni navštěvovat ambulantní kontroly na zúčastněném místě studie.
Na začátku podávání studijního léku
- Pacienti, kteří jsou schopni přerušit užívání doplňků stravy s CoQ10.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s těžkými neurologickými poruchami, jinými progresivními pohybovými poruchami nebo kognitivní poruchou.
- Pacienti s těžkým onemocněním jater.
- Pacienti se známou anamnézou přecitlivělosti na kteroukoli složku zkoumaného léku.
- Těhotné ženy, kojící ženy nebo ženy, které mohou být těhotné.
- Pacienti, kteří se dříve účastnili klinického hodnocení MSA-01.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimentální: MSA-01
|
Ubichinol
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne ve skóre části 2 Sjednocené škály hodnocení multisystémové atrofie (UMSARS)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne v Barthelově indexu
Časové okno: Výchozí hodnota do 52. týdne
|
Výchozí hodnota do 52. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne ve skóre Škály pro hodnocení a klasifikaci ataxie (SARA)
Časové okno: Baseline to Week 52
|
Baseline to Week 52
|
|
Změna od výchozí hodnoty do 52. týdne ve skóre části 1 Škály pro hodnocení unifikované multisystémové atrofie (UMSARS)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna oproti výchozí hodnotě u jednotlivých položek UMSARS část 2
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre jednotlivých položek části 1 UMSARS
Časové okno: Od výchozího stavu do 52. týdne
|
Od výchozího stavu do 52. týdne
|
|
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre čtyř položek souvisejících s ADL v části UMSARS 1
Časové okno: Baseline to Week 52
|
Baseline to Week 52
|
|
Změna oproti výchozímu stavu u skóre osmi položek týkajících se kvality života v části 1 škály UMSARS
Časové okno: Základní hodnoty do 52. týdne
|
Základní hodnoty do 52. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty v indexovém skóre EQ-5D-5L
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2025024-11DX
- jRCT2031250696 (Identifikátor registru: Japan Registry of Clinical Trials)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .