Fas III-studie av MSA-01 vid multipel systematrofi (MSA-01_P3)
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas III-studie av MSA-01 hos patienter med multisystematrofi
Syftet med denna studie är att utvärdera om MSA-01 bromsar utvecklingen av multipelt systematrofi (MSA) och att bedöma dess säkerhet.
Den primära frågan är:
• Bromsar MSA-01 utvecklingen av motoriska funktionsnedsättningar som mäts med UMSARS del 2-poäng?
Deltagarna kommer slumpmässigt att tilldelas att få MSA-01 eller placebo i 12 månader. De kommer att delta på regelbundna klinikbesök för säkerhets- och effektutvärderingar och registrera sin läkemedelsanvändning och eventuella biverkningar i en dagbok.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Multipel systematrofi (MSA) är en progressiv neurodegenerativ sjukdom utan etablerad sjukdomsmodifierande behandling. Evidens tyder på att brist på koenzym Q10 (CoQ10) kan bidra till MSA:s patofysiologi. MSA-01 (ubikvinol), en högbiotillgänglig form av CoQ10, visade acceptabel säkerhet och potentiell effektivitet i en tidigare fas II-studie.
Detta är en multicentrisk, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas III-studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten för MSA-01 hos patienter med MSA. Cirka 140 deltagare kommer att randomiseras 1:1 för att få oral MSA-01 eller placebo under 52 veckor.
Den primära slutpunkten är förändringen från baslinjen till vecka 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del 2-poäng. Sekundära slutpunkter inkluderar ytterligare kliniska skalor och säkerhetsutvärderingar. Effektiviteten kommer att analyseras med en mixed-effects-modell för upprepade mätningar. Studien syftar till att avgöra om MSA-01 saktar ner den kliniska progressionen jämfört med placebo samtidigt som en acceptabel säkerhetsprofil upprätthålls.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Jun Mitsui
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
Studera Kontakt Backup
- Namn: Ikue Wada
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
Studieorter
-
-
Aichi-ken
-
Nagoya, Aichi-ken, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Nagoya University Hospital
-
Kontakt:
- Masahisa Katsuno
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Chiba
-
Chiba, Chiba, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Chiba University Hospital
-
Kontakt:
- Atsuhiko Sugiyama
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Kyushu University Hospital
-
Kontakt:
- Dai Matsuse
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Hokkaido University Hospital
-
Kontakt:
- Ichiro Yabe
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Kagoshima-ken
-
Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Kagoshima University Hospital
-
Kontakt:
- Yujiro Higuchi
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Kyoto
-
Kyoto, Kyoto, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Kyoto University Hospital
-
Kontakt:
- Hodaka Yamakado
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Okayama University Hospital
-
Kontakt:
- Hiroyuki Ishiura
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Saitama
-
Hasuda, Saitama, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- NHO Higashisaitama National Hospital
-
Kontakt:
- Katsuhisa Ogata
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Tokyo
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
- Rekrytering
- The University of Tokyo Hospital
-
Kontakt:
- Jun Mitsui
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
Kontakt:
- Ikue Wada
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
Kontakt:
- Kinya Ishikawa
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
Kodaira, Tokyo, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
-
Kontakt:
- Yuji Takahashi
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japan
- Har inte rekryterat ännu
- Tottori University Hospital
-
Kontakt:
- Ritsuko Hanajima
- Telefonnummer: +81-3-5800-9762
- E-post: msa-office@umin.ac.jp
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Vid tidpunkten för informerat samtycke
- Patienter som diagnosticerats som 'kliniskt etablerad' eller 'kliniskt trolig' MSA enligt Movement Disorder Society (MDS) reviderade diagnostiska kriterier för MSA.
- Patienter som kan gå självständigt eller med hjälp av hjälpmedel.
Patienter som kan delta i öppenvårdsbesök på den deltagande studieplatsen.
Vid start av studieläkemedelsadministration
- Patienter som kan avbryta användningen av CoQ10-tillskott.
Exklusionskriterier:
- Patienter med svåra neurologiska sjukdomar, andra progressiva rörelserubbningar eller kognitiv nedsättning.
- Patienter med svår leversjukdom.
- Patienter med känd historia av överkänslighet mot någon komponent i det undersökta läkemedlet.
- Gravida kvinnor, ammande kvinnor eller kvinnor som kan vara gravida.
- Patienter som tidigare har deltagit i en klinisk prövning av MSA-01.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
Placebo
|
|
Experimentell: MSA-01
|
Ubikvinol
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinje till vecka 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Part 2-poäng
Tidsram: Baseline till vecka 52
|
Baseline till vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinjen till vecka 52 i Barthel-indexet
Tidsram: Baseline till vecka 52
|
Baseline till vecka 52
|
|
Förändring från baslinje till vecka 52 i Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA)-poäng
Tidsram: Baseline till vecka 52
|
Baseline till vecka 52
|
|
Förändring från baseline till vecka 52 i Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) del 1-poäng
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från baslinje i individuella UMSARS del 2-pojäng
Tidsram: Baseline till vecka 52
|
Baseline till vecka 52
|
|
Förändring från baseline i individuella UMSARS del 1-pojäng
Tidsram: Baseline till vecka 52
|
Baseline till vecka 52
|
|
Förändring från baseline i poängen för de fyra ADL-relaterade objekten i UMSARS del 1
Tidsram: Baslinje till vecka 52
|
Baslinje till vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i poängen för de åtta livskvalitetsrelaterade posterna i UMSARS del 1
Tidsram: Baseline till vecka 52
|
Baseline till vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i EQ-5D-5L-indexpoängen
Tidsram: Baseline till vecka 52
|
Baseline till vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2025024-11DX
- jRCT2031250696 (Registeridentifierare: Japan Registry of Clinical Trials)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .