Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fázis III vizsgálat az MSA-01 gyógyszerrel a többszörös szisztéma atrófiában (MSA-01_P3)

2026. március 2. frissítette: Jun Mitsui, Tokyo University

Egy többközpontos, randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált, MSA-01 gyógyszerrel végzett fázis III vizsgálat többrendszeres atrófiában szenvedő betegekben

A vizsgálat célja annak értékelése, hogy az MSA-01 lassítja-e a multisystem atrófia (MSA) progresszióját, és annak biztonságosságának felmérése.

A fő kérdés:

• Lassítja-e az MSA-01 a motoros károsodás progresszióját, amelyet az UMSARS 2. része skóron mérnek?

A résztvevőket véletlenszerűen osztják be, hogy 12 hónapon keresztül MSA-01-t vagy placebót kapjanak. Rendszeres klinikai látogatásokra fognak járni a biztonságosság és a hatékonyság értékelése érdekében, és gyógyszerhasználatukat és esetleges mellékhatásaikat naplóban rögzítik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A többrendszeres atrófia (MSA) egy progresszív neurodegeneratív betegség, amelynek esetében nincs megalapozott, a betegség lefolyását módosító kezelés. Bizonyítékok utalnak arra, hogy a koenzim Q10 (CoQ10) hiánya hozzájárulhat az MSA patofiziológiájához. Az MSA-01 (ubikinon), a CoQ10 erősen biológiai rendelkezésre álló formája, elfogadható biztonságot és potenciális hatékonyságot mutatott egy korábbi II. fázisú vizsgálatban.

Ez egy multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált III. fázisú tanulmány, amely az MSA-01 hatékonyságát és biztonságosságát értékeli MSA-s betegekben. Körülbelül 140 résztvevőt randomizálnak 1:1 arányban, hogy 52 héten át szedjenek szájon át szedhető MSA-01-et vagy placebót.

A primer végpont az Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) 2. részének pontszámának változása az alaptól a 52. héten. A szekunder végpontok további klinikai skálákat és biztonsági értékeléseket tartalmaznak. A hatékonyságot ismétlődő mérések kevert hatású modelljével elemezzük. A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy az MSA-01 lelassítja-e a klinikai progressziót a placebóval összehasonlítva, miközben elfogadható biztonsági profilt tart fenn.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

140

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Japán
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Nagoya University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Chiba University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Kyushu University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Hokkaido University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Kagoshima University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Kyoto University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Okayama University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Saitama
      • Hasuda, Saitama, Japán
        • Még nincs toborzás
        • NHO Higashisaitama National Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japán
        • Toborzás
        • The University of Tokyo Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Institute of Science Tokyo Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Kodaira, Tokyo, Japán
        • Még nincs toborzás
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japán
        • Még nincs toborzás
        • Tottori University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

A tájékoztatott beleegyezés időpontjában

  1. A Mozgászavar Társaság (MDS) felülvizsgált MSA diagnosztikai kritériumai alapján 'klinikailag megállapított' vagy 'klinikailag valószínű' MSA-ként diagnosztizált betegek.
  2. Önállóan vagy segédeszközök használatával képesek járni a betegek.

  3. Rész vevő vizsgálati helyszínen képesek jelen lenni a betegek a szakrendelési látogatásokon.

    A vizsgálati szer alkalmazásának kezdetekor

  4. A CoQ10 kiegészítők használatát képesek abbahagyni a betegek.

Kizárási kritériumok:

  1. Súlyos neurológiai rendellenességekkel, más progresszív mozgászavarokkal vagy kognitív károsodással rendelkező betegek.
  2. Súlyos májbetegségben szenvedő betegek.
  3. A vizsgálati szer bármely összetevőjére ismert túlérzékenységi anamnézissel rendelkező betegek.
  4. Terhes nők, szoptató nők vagy terhességre gyanús nők.
  5. Korábban már részt vettek MSA-01 klinikai vizsgálatában a betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Drog: Placebo
Placebo
Kísérleti: MSA-01
Drog: MSA-01
Ubikinon

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az Egyesített Többszörös Rendszer Atrophia Értékelési Skála (UMSARS) 2. részének pontszámának változása a kezdeti értékhez képest a 52. héten
Időkeret: Alapvonal a 52. hétig
Alapvonal a 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A Barthel-index alapvonalról a 52. hétre történő változása
Időkeret: Alapvonaltól a 52. hétig
Alapvonaltól a 52. hétig
Az ataxia megítélésének és értékelésének skálája (SARA) pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 52. héten
Időkeret: Alapértékektől a 52. hétig
Alapértékektől a 52. hétig
Az egyesített multisystem atrophia értékelési skála (UMSARS) 1. rész pontszámának változása a kiindulási állapothoz képest az 52. héten
Időkeret: Alapvonal a 52. hétig
Alapvonal a 52. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az alaptervhez képest változás az egyéni UMSARS 2. rész pontszámokban
Időkeret: Alapvonaltól az 52. hétig
Alapvonaltól az 52. hétig
A baseline-től való eltérés az egyes UMSARS 1. rész pontszámaiban
Időkeret: Alapvonaltól az 52. hézig
Alapvonaltól az 52. hézig
Az alapvonalhoz viszonyított változás az UMSARS 1. részében szereplő négy ADL-hez kapcsolódó pontszámban
Időkeret: Alapvonaltól a 52. hétig
Alapvonaltól a 52. hétig
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a UMSARS 1. rész nyolc életminőséghez kapcsolódó tételének pontszámaiban
Időkeret: Alapvonalaktól az 52. hétig
Alapvonalaktól az 52. hétig
Az EQ-5D-5L indexpontszám változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal a 52. hétig
Alapvonal a 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tokyo University

Együttműködők

Nobelpharma

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. február 9.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 25.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 2.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2025024-11DX
  • jRCT2031250696 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel