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Studio di Fase III di MSA-01 nell'Atrofia Multisistemica (MSA-01_P3)

2 marzo 2026 aggiornato da: Jun Mitsui, Tokyo University

Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase III su MSA-01 in pazienti con atrofia multisistemica

Lo scopo di questo studio è valutare se MSA-01 rallenta la progressione dell'atrofia multisistemica (MSA) e valutarne la sicurezza.

La domanda principale è:

• MSA-01 rallenta la progressione del deterioramento motorio misurato dal punteggio UMSARS Parte 2?

I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere MSA-01 o placebo per 12 mesi. Parteciperanno a visite cliniche regolari per valutazioni di sicurezza ed efficacia e registreranno l'uso dei farmaci e qualsiasi effetto collaterale in un diario.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'atrofia multisistemica (MSA) è un disturbo neurodegenerativo progressivo senza un trattamento modificante la malattia stabilito. Le evidenze suggeriscono che la carenza di coenzima Q10 (CoQ10) possa contribuire alla fisiopatologia della MSA. MSA-01 (ubiquinolo), una forma altamente biodisponibile di CoQ10, ha dimostrato sicurezza accettabile ed efficacia potenziale in uno studio di fase II precedente.

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase III che valuta l'efficacia e la sicurezza di MSA-01 in pazienti con MSA. Circa 140 partecipanti saranno randomizzati 1:1 per ricevere MSA-01 orale o placebo per 52 settimane.

L'endpoint primario è la variazione dal basale alla settimana 52 nel punteggio della Scala di Valutazione dell'Atrofia Multisistemica Unificata (UMSARS) Parte 2. Gli endpoint secondari includono scale cliniche aggiuntive e valutazioni di sicurezza. L'efficacia sarà analizzata utilizzando un modello a effetti misti per misure ripetute. Lo studio mira a determinare se MSA-01 rallenti la progressione clinica rispetto al placebo mantenendo un profilo di sicurezza accettabile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

140

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Nagoya University Hospital
        • Contatto:
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Chiba University Hospital
        • Contatto:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Kyushu University Hospital
        • Contatto:
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Hokkaido University Hospital
        • Contatto:
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Kagoshima University Hospital
        • Contatto:
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Kyoto University Hospital
        • Contatto:
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Okayama University Hospital
        • Contatto:
    • Saitama
      • Hasuda, Saitama, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • NHO Higashisaitama National Hospital
        • Contatto:
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • The University of Tokyo Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Institute of Science Tokyo Hospital
        • Contatto:
      • Kodaira, Tokyo, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contatto:
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Giappone
        • Non ancora reclutamento
        • Tottori University Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Al momento del consenso informato

  1. Pazienti diagnosticati come MSA 'clinicamente accertata' o 'clinicamente probabile' in base ai criteri diagnostici rivisti della MSA della Società dei Disturbi del Movimento (MDS).
  2. Pazienti in grado di camminare in modo indipendente o con l'uso di dispositivi di assistenza.

  3. Pazienti in grado di partecipare alle visite ambulatoriali presso il sito di studio partecipante.

    All'inizio della somministrazione del farmaco dello studio

  4. Pazienti in grado di interrompere l'uso di integratori di CoQ10.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con gravi disturbi neurologici, altri disturbi progressivi del movimento o compromissione cognitiva.
  2. Pazienti con grave malattia epatica.
  3. Pazienti con una storia nota di ipersensibilità a qualsiasi componente del farmaco in studio.
  4. Donne in gravidanza, donne che allattano o donne che potrebbero essere incinte.
  5. Pazienti che hanno precedentemente partecipato a una sperimentazione clinica di MSA-01.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Sperimentale: MSA-01
Droga: MSA-01
Ubichinolo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla Settimana 52 nel punggio della Scala di Valutazione Unificata dell'Atrofia Multisistemica (UMSARS) Parte 2
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 52
Baseline a Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla Settimana 52 nell'Indice di Barthel
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 52
Da baseline a settimana 52
Cambiamento rispetto al basale alla Settimana 52 nel punteggio della Scala per la Valutazione e la Classificazione dell'Atassia (SARA)
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 52
Dalla baseline alla settimana 52
Variazione dal basale alla settimana 52 del punteggio della Parte 1 della Scala di valutazione unificata dell'atassia multisistemica (UMSARS)
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 52
Baseline alla Settimana 52

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi dei singoli item della parte 2 dell'UMSARS
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 52
Dalla baseline alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nei punteggi degli item individuali della parte 1 dell'UMSARS
Lasso di tempo: Da Baseline a Settimana 52
Da Baseline a Settimana 52
Variazione rispetto al basale nei punteggi dei quattro elementi relativi alle ADL della Parte 1 dell'UMSARS
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 52
Da baseline alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nei punteggi degli otto item relativi alla QOL della Parte 1 dell'UMSARS
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 52
Da baseline a settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'indice EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 52
Baseline a Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tokyo University

Collaboratori

Nobelpharma

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

3 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2025024-11DX
  • jRCT2031250696 (Identificatore di registro: Japan Registry of Clinical Trials)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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