Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase III-onderzoek van MSA-01 bij multipele systeematrofie (MSA-01_P3)

2 maart 2026 bijgewerkt door: Jun Mitsui, Tokyo University

Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd fase III-onderzoek van MSA-01 bij patiënten met multiple systeem atrofie

Het doel van deze studie is om te evalueren of MSA-01 de progressie van multipele systeematrofie (MSA) vertraagt en om de veiligheid ervan te beoordelen.

De primaire vraag is:

• Vertraagt MSA-01 de progressie van motorische beperkingen zoals gemeten door de UMSARS Deel 2-score?

Deelnemers worden willekeurig toegewezen om gedurende 12 maanden MSA-01 of placebo te ontvangen. Zij zullen regelmatig kliniekbezoeken bijwonen voor veiligheids- en effectiviteitsbeoordelingen en zullen hun medicatiegebruik en eventuele bijwerkingen in een dagboek noteren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Multiple systeem atrofie (MSA) is een progressieve neurodegeneratieve aandoening zonder vastgestelde ziekte-modificerende behandeling. Er zijn aanwijzingen dat een tekort aan co-enzym Q10 (CoQ10) kan bijdragen aan de pathofysiologie van MSA. MSA-01 (ubiquinol), een zeer goed opneembare vorm van CoQ10, toonde acceptabele veiligheid en potentiële werkzaamheid in een eerdere fase II-studie.

Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde fase III-studie die de werkzaamheid en veiligheid van MSA-01 bij patiënten met MSA evalueert. Ongeveer 140 deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd om gedurende 52 weken orale MSA-01 of placebo te ontvangen.

Het primaire eindpunt is de verandering van baseline tot week 52 in de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Deel 2-score. Secundaire eindpunten omvatten aanvullende klinische schalen en veiligheidsbeoordelingen. De werkzaamheid wordt geanalyseerd met een gemengd-effectenmodel voor herhaalde metingen. De studie heeft als doel te bepalen of MSA-01 de klinische progressie vertraagt in vergelijking met placebo, terwijl een acceptabel veiligheidsprofiel wordt gehandhaafd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

140

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Japan
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Nagoya University Hospital
        • Contact:
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Chiba University Hospital
        • Contact:
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Kyushu University Hospital
        • Contact:
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Hokkaido University Hospital
        • Contact:
    • Kagoshima-ken
      • Kagoshima, Kagoshima-ken, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Kagoshima University Hospital
        • Contact:
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Kyoto University Hospital
        • Contact:
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Okayama University Hospital
        • Contact:
    • Saitama
      • Hasuda, Saitama, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • NHO Higashisaitama National Hospital
        • Contact:
    • Tokyo
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
      • Bunkyō-Ku, Tokyo, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Institute of Science Tokyo Hospital
        • Contact:
      • Kodaira, Tokyo, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
        • Contact:
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japan
        • Nog niet aan het werven
        • Tottori University Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Op het moment van geïnformeerde toestemming

  1. Patiënten bij wie 'klinisch vastgesteld' of 'klinisch waarschijnlijk' MSA is vastgesteld op basis van de herziene MSA-diagnosecriteria van de Movement Disorder Society (MDS).
  2. Patiënten die zelfstandig of met behulp van hulpmiddelen kunnen lopen.

  3. Patiënten die poliklinische bezoeken aan de deelnemende studieplaats kunnen bijwonen.

    Bij aanvang van de toediening van het studiegeneesmiddel

  4. Patiënten die het gebruik van CoQ10-supplementen kunnen staken.

Exclusiecriteria:

  1. Patiënten met ernstige neurologische aandoeningen, andere progressieve bewegingsstoornissen of cognitieve stoornissen.
  2. Patiënten met ernstige leverziekte.
  3. Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een bestanddeel van het onderzoeksgeneesmiddel.
  4. Zwangere vrouwen, vrouwen die borstvoeding geven, of vrouwen die mogelijk zwanger zijn.
  5. Patiënten die eerder hebben deelgenomen aan een klinische studie van MSA-01.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Experimenteel: MSA-01
Geneesmiddel: MSA-01
Ubiquinol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline tot week 52 in de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Part 2-score
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Baseline tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot week 52 in de Barthel-index
Tijdsspanne: Baseline tot Week 52
Baseline tot Week 52
Verandering van baseline naar week 52 in de Score voor Beoordeling en Classificatie van Ataxie (SARA)
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Baseline tot week 52
Verandering van baseline tot week 52 in de Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Deel 1 score
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Baseline tot week 52

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de baseline in individuele UMSARS Deel 2 itemscores
Tijdsspanne: Baseline tot Week 52
Baseline tot Week 52
Verandering ten opzichte van baseline in individuele UMSARS Deel 1 itemscores
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Baseline tot week 52
Verandering ten opzichte van de baseline in de scores van de vier ADL-gerelateerde items van UMSARS Deel 1
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Baseline tot week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de scores van de acht QOL-gerelateerde items van UMSARS Deel 1
Tijdsspanne: Baseline tot week 52
Baseline tot week 52
Verandering ten opzichte van baseline in de EQ-5D-5L-indexscore
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
Van baseline tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tokyo University

Medewerkers

Nobelpharma

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2025024-11DX
  • jRCT2031250696 (Register-ID: Japan Registry of Clinical Trials)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren