评估利妥昔单抗在杜氏肌营养不良症中的安全性和耐受性研究

纳入标准：

1. 参与者年龄：6-10岁（含10岁）。
2. 性别：男性。
3. 基因诊断为DMD基因型，符合DMD表型和临床表现。
4. 存在肌无力、运动功能下降的症状。
5. 患者可独立行走，能够完成10米步行测试。仰卧起坐，
6. 患者可独立完成且起身时间少于30秒。
7. 参与者的认知评估和精神状态能够配合运动。
8. 从未接受口服激素治疗或停止使用激素治疗超过六个月。
9. 愿意接受并能够配合多次肌肉活检。

排除标准：

1. 参与者处于活动性病毒感染或其他病原体感染状态，包括但不限于TORCH病毒、EB病毒、新冠病毒、细菌、真菌等。
2. 在研究产品治疗前3个月内接种过减毒活疫苗或接受过全身性抗病毒、抗感染和/或干扰素治疗。
3. 血清学检测显示HIV、HBV、HCV和梅毒感染。
4. 在研究产品治疗开始前8周内发生严重感染（如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎）。
5. 存在明确的心肌病症状，且超声心动图显示左心室射血分数低于50%。
6. 需要持续或间歇性呼吸机辅助支持。
7. 实验室生化检测以下指标异常：γ-谷氨酰转移酶（GGT）高于上限2倍，总胆红素高于上限1.5倍，胱抑素C>1.27 mg/L，血红蛋白<100 g/L或>200 g/L；白细胞<4×10^9/L或>18.5×10^9/L或血小板≤125×10^9/L。
8. 患者过去接受过任何类型的基因治疗（如AAV基因治疗）、细胞治疗（如干细胞移植）、体内编辑或体外编辑回输基因编辑治疗（如CRISPR-Cas9、TALEN），或其他实验性药物治疗。
9. 参与者对免疫抑制治疗有任何禁忌。
10. 主要研究者认为存在其他合并疾病或状况不适合参与临床试验。
11. 参与者家属不希望向主治医生和其他医疗提供者公开患者的研究参与情况。