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듀센근이영양증 환자에서 리툭산의 안전성 및 내약성 평가 연구

2026년 3월 12일 업데이트: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital

보행이 가능한 듀센형 근이영양증(DMD) 환아에서 리툭시맵을 이용한 면역글로불린(Ig) 하향조절 치료의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 단일군, 비맹검, 단일기관 연구

  1. 연구 대상: 유전적으로 확인되고 임상적으로 확인된 듀센형 근이영양증(DMD)을 가진 6세에서 10세 사이의 남성 참가자에게 적용됩니다.
  2. 연구 기간: 이 임상 연구의 주요 연구 기간은 1년입니다. 참가자들은 기준 기간 동안 검사를 받았으며, 0일, 7일, 14일, 21일, 60일, 120일, 200일 및 360일에 추적 관찰되었습니다.
  3. 탐색적 지표: 양쪽 허벅지의 MRI, 엉덩이 및 근위 허벅지의 근육 지방 대체 지표를 정량적으로 계산; 환자 자가 평가 척도, 보호자 자가 평가 척도.
  4. 안전성 평가: 안전성 평가 대상군에는 약물 용량을 받았으며 적어도 한 번의 약물 투여 후 안전성 평가가 있는 모든 참가자가 포함됩니다. 참가자가 서명한 동의서로부터 수집된 이상반응(AE)은 마지막 추적 관찰이 끝날 때까지 주요 연구 기간 내내 수집됩니다. 안전성 실험실 평가, 실험실 안전성 모니터링, 혈액학, 혈액 생화학, 요 분석(트로포닌 I, CK 및 CK-MB 포함) 및 혈액 응고 기능, 그리고 보체를 포함합니다. 모든 일반적인 약물 투여가 기록됩니다. 모든 이상반응, 비정상적인 전체 혈구 수 결과를 포함하여, 해결되거나 안정화될 때까지 지속적으로 추적됩니다. 치료 관련 이상반응(TEAE)만 요약됩니다. AE는 MedDRA를 기준으로 하며 장기 시스템별로 기록 및 보관됩니다. AE와 관련된 분류 및 용어는 CTCAE v6.0 버전에 따라 설명됩니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

5

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 참가자 연령: 6-10세 (10세 포함).
  2. 성별: 남성.
  3. DMD 유전자 유형의 유전자 진단, DMD 표현형 및 임상 증상에 부합함.
  4. 근력 약화, 운동 기능 저하 증상이 있었음.
  5. 환자가 독립적으로 걸을 수 있으며, 10미터 걷기 검사를 완료할 수 있음. 등을 대고 누운 상태에서,
  6. 환자가 독립적으로 완료할 수 있으며 일어나는 시간이 30초 미만임.
  7. 참가자의 인지 평가 및 정신 상태가 운동 협조가 가능함.
  8. 구강 호르몬 치료를 받은 적이 없거나 호르몬 치료 중단 후 6개월 이상 경과함.
  9. 한 번 이상의 근육 생검을 수용하고 협조할 의사와 능력이 있음.

제외 기준:

  1. 참가자가 활성 바이러스 감염 또는 다른 병원체 감염 상태에 있음, 이는 TORCH 바이러스, 엡스타인-바 바이러스, 신종 코로나바이러스, 세균, 곰팡이 등에 국한되지 않음.
  2. 연구용 제품 치료 시작 3개월 이내에 생백신 또는 전신 항바이러스제, 항감염제 및/또는 인터페론 치료를 받은 적이 있음.
  3. 혈청학적 검사에서 HIV, HBV, HCV 및 매독 감염이 발견됨.
  4. 연구용 제품 치료 시작 8주 이내에 중증 감염(예: 폐렴, 신우신염 또는 수막염)이 발생함.
  5. 심근병증의 명확한 증상이 있으며, 심초음파 검사에서 좌심실 박출률이 50% 미만으로 나타남.
  6. 지속적 또는 간헐적 인공호흡기 지원이 필요함.
  7. 실험실 생화학 검사에서 다음 지표 이상이 나타남: 감마 GGTP(감마 글루타밀 전이효소) 상한의 2배 이상(GGT), 총 빌리루빈 상한의 1.5배 이상, 시스타틴 C > 1.27 mg/L, 헤모글로빈(Hgb) < 100 g/L 또는 > 200 g/L; 백혈구(WBC) <4×10⁹/L 또는 >18.5×10⁹/L 또는 혈소판 ≤125×10⁹/L.
  8. 환자가 과거에 어떠한 유형의 유전자 치료(예: AAV 유전자 치료), 세포 치료(예: 줄기세포 이식), 체내 편집 또는 체외 편집 재주입 유전자 편집 치료(예: CRISPR-Cas9, TALEN), 또는 다른 실험적 약물 치료를 받은 적이 있음.
  9. 참가자가 면역억제 치료에 대한 금기 사항이 있음.
  10. 주요 연구자가 임상시험 참여에 부적합하다고 판단하는 다른 동반 질환이나 상태가 있음.
  11. 참가자의 가족이 주치의 및 다른 의료 제공자에게 환자의 연구 참여를 공개적으로 공개하기를 원하지 않음.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: Rituxan 치료를 통한 듀센형 근이영양증 치료

투여 형태: 주사, 정맥 점적;

투여량: 투여량은 체표면적을 기준으로 계산되었습니다. 첫 번째 및 두 번째 투여 시 375mg/m2 BSA가 사용되었습니다. 세 번째 및 네 번째 투여 시 용량은 절반인 187.5mg/m2 BSA로 감소되었습니다;

투여 빈도: 4주 동안 정맥으로 주당 1회 투여, 총 4회 투여;
의약품: 리투산 치료
리툭산 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)의 발생률；
기간: 1년,
부작용(AE)의 발생률은 일반 부작용 용어 표준(CTCAE) 버전 6.0에 따라 분류됩니다;
1년,

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IP 사용 200일 및 360일 후 운동 기능 평가
기간: 등록부터 1년 후 시험 종료까지；
10미터 달리기/걷기 시간 검사(TTRW) 측정 단위: 미터;
등록부터 1년 후 시험 종료까지；
IP 사용 200일 및 360일 후 운동 기능 평가
기간: 등록부터 1년간 시험 종료까지；
6분 보행 거리 검사(6MWT) 미터로 측정;
등록부터 1년간 시험 종료까지；
IP 200일 및 360일 사용 후 운동 기능 평가
기간: 등록부터 1년간의 시험 종료까지;
Time to get up from a supine position measured in second;
등록부터 1년간의 시험 종료까지;
IP 사용 200일 및 360일 후 운동 기능 평가
기간: 등록부터 시험 종료 시점인 1년까지;
4층 계단 오르기 시간 테스트(TTCLIMB) 측정 단위: 초
등록부터 시험 종료 시점인 1년까지;
IP 사용 후 200일 및 360일의 운동 기능 평가
기간: 등록부터 1년 후 시험 종료까지；
손에 들고 사용하는 다이나모미터로 근력을 측정(팔꿈치 신전, 팔꿈치 굴곡, 무릎 신전 및 무릎 굴곡)하며, 측정 단위는 뉴턴입니다;
등록부터 1년 후 시험 종료까지；
IP 사용 후 200일 및 360일의 운동 기능 평가
기간: 등록부터 1년 후 시험 종료까지；
상지 기능 검사 (PUL2.0 척도)는 뉴턴 단위로 측정됩니다;
등록부터 1년 후 시험 종료까지；

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peking Union Medical College Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 3월 23일

기본 완료 (추정된)

2026년 5월 30일

연구 완료 (추정된)

2027년 4월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 12일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CD20-RTX-DMD-IIT

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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