Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Rituxan bei Duchenne-Muskeldystrophie

Einschlusskriterien:

1. Teilnehmeralter: 6–10 Jahre (einschließlich 10 Jahre).
2. Geschlecht: männlich.
3. Gendiagnose des DMD-Gentyps, der den DMD-Phänotypen und klinischen Manifestationen entspricht.
4. Es liegt eine Muskelschwäche mit Symptomen einer motorischen Funktionsabnahme vor.
5. Patienten können selbstständig gehen und den 10-Meter-Gehtest absolvieren. Liegen Sie auf dem Rücken,
6. Patienten können selbstständig aufstehen, und die Aufstehzeit beträgt weniger als 30 Sekunden.
7. Die kognitive Bewertung und der geistige Zustand der Teilnehmer ermöglichen eine Kooperation bei Bewegungen.
8. Keine orale Hormontherapie erhalten oder Hormontherapie seit mehr als sechs Monaten abgesetzt.
9. Bereitschaft und Fähigkeit, mehr als eine Muskelbiopsie zu akzeptieren und dabei mitzuarbeiten.

Ausschlusskriterien:

1. Die Teilnehmer haben eine aktive Virusinfektion oder andere Erregerinfektion, einschließlich, aber nicht beschränkt auf TORCH-Viren, Epstein-Barr-Virus, das neuartige Coronavirus, Bakterien, Pilze usw.
2. Einnahme eines Lebendimpfstoffs oder systemischer antiviraler, antiinfektiöser und/oder Interferontherapie innerhalb von 3 Monaten vor der Behandlung mit dem Prüfpräparat.
3. Serologische Tests zeigen Infektionen mit HIV, HBV, HCV und Syphilis.
4. Schwere Infektionen (wie Lungenentzündung, Pyelonephritis oder Meningitis) traten innerhalb von 8 Wochen vor Beginn der Behandlung mit dem Prüfpräparat auf.
5. Es liegen klare Symptome einer Kardiomyopathie vor, und die Echokardiographie zeigt, dass die linksventrikuläre Ejektionsfraktion unter 50 % liegt.
6. Kontinuierliche oder intermittierende Beatmungsunterstützung ist erforderlich.
7. Laborchemische Tests zeigen folgende abnorme Werte: Gamma-GGTP (Gamma-Glutamyltranspeptidase) 2-fach über der oberen Grenze (GGT), Gesamtbilirubin über dem 1,5-fachen der oberen Grenze, Cystatin C > 1,27 mg/L, Hämoglobin (Hgb) < 100 g/L oder > 200 g/L; Weiße Blutkörperchen (WBC) < 4×10⁹/L oder > 18,5×10⁹/L oder Thrombozyten ≤ 125×10⁹/L.
8. Der Patient hat in der Vergangenheit jegliche Art von Gentherapie (wie AAV-Gentherapie), Zelltherapie (wie Stammzelltransplantation), in-vivo-Editierung oder in-vitro-Editierungs-Reinfusions-Geneditierungstherapie (wie CRISPR-Cas9, TALEN) oder andere experimentelle Arzneimittelbehandlungen erhalten.
9. Teilnehmer haben Kontraindikationen für eine immunsuppressive Therapie.
10. Andere Begleiterkrankungen oder Zustände, die nach Ansicht der Hauptuntersucher eine Teilnahme an klinischen Studien ungeeignet machen.
11. Die Familien der Teilnehmer wünschen nicht, die Forschungsteilnahme der Patienten dem behandelnden Arzt und anderen medizinischen Anbietern offenzulegen.