Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til vurdering af sikkerhed og tolerabilitet af Rituxan ved Duchennes muskeldystrofi

12. marts 2026 opdateret af: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital

En enkeltarmet, ikke-blind, enkeltcenterstudie til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af Rituximab nedregulerende immunoglobulin (Ig) behandling hos børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der kan gå

  1. Studiepopulation: Det gælder for mandlige deltagere med genetisk bekræftet og klinisk bekræftet Duchenne muskeldystrofi (DMD), i alderen 6 til 10 år.
  2. Forskningsperiode: Hovedforskningsperioden for denne kliniske undersøgelse er et år. Deltagerne blev testet i baselineperioden og blev fulgt op på dag 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 og 360.
  3. Udforskende indikatorer: MR af begge lår, kvantitativ beregning af muskelfedterstatningsindikatorer for baller og proximale lår; Patient Selvvurderingsskala, Plejer Selvvurderingsskala.
  4. Sikkerhedsvurdering: Sikkerhedsvurderingspopulationen vil omfatte alle deltagere, der har modtaget dosis af lægemidlet og har mindst én post-lægemiddelsikkerhedsvurdering. Bivirkninger (AE) indsamlet fra deltagernes underskrevne informeret samtykke, hele vejen gennem hovedundersøgelsesperioden til slutningen af den sidste opfølgning. Sikkerhedslaboratorievurdering, laboratorie sikkerhedsmonitering, inklusive hematologi, blodbiokemi, urinanalyse (inklusive troponin I, CK og CK-MB) og blodkoagulationsfunktion, samt komplement. Al almindelig medicinering vil blive registreret. Alle bivirkninger, inklusive abnorme fuldt blodcelletællingsresultater, vil blive kontinuerligt sporet, indtil de er løst eller stabiliseret. Kun behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE) vil blive opsummeret. AEs vil være baseret på MedDRA og organsystemer er registreret og arkiveret. Klassifikation og terminologi relateret til AEs vil blive beskrevet i henhold til versionen af CTCAE v6.0.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

5

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerens alder: 6-10 år (inklusive 10 år).
  2. Køn: mand.
  3. Genediagnose af DMD-gen-type, der stemmer overens med DMD-fænotyper og kliniske manifestationer.
  4. Der har været muskelsvækkelse, symptomer på nedsat motorisk funktion.
  5. Patienter kunne gå selvstændigt, i stand til at fuldføre 10 meters gangtest. Lig på ryggen,
  6. patienter kan fuldføre selvstændigt og opstigningstiden er mindre end 30 sekunder.
  7. Deltagernes kognitive vurdering og mentale tilstand kan samarbejde om bevægelse.
  8. Har aldrig modtaget oral hormonbehandling eller stoppet med hormonbehandling i mere end seks måneder.
  9. Villig til at acceptere og i stand til at samarbejde om mere end én muskelbiopsi.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagerne er i aktiv virusinfektion eller anden patogeninfektion, herunder men ikke begrænset til, TORCH-virus, Epstein-Barr-virus, coronavirus, bakterier, svampe osv.
  2. Har modtaget levende svækket vaccine eller systemisk antiviral, antiinfektiøs og/eller interferonbehandling inden for 3 måneder før behandling med undersøgelsesproduktet.
  3. Serologiske tests afslørede infektioner af HIV, HBV, HCV og syfilis.
  4. Alvorlige infektioner (såsom lungebetændelse, pyelonefritis eller meningitis) indtraf inden for 8 uger før start af behandling med undersøgelsesproduktet.
  5. Der er klare symptomer på kardiomyopati, og ekokardiografi viser, at venstresidig udstødningsfraktion er mindre end 50%.
  6. Kontinuerlig eller intermitterende respiratorstøtte er nødvendig.
  7. Laboratorie biokemiske tests følgende indeks unormale: gamma GGTP (gamma glutamyl transpeptidase) 2 gange højere end øvre grænse (GGT), totalt bilirubin er højere end 1,5 gange øvre grænse for elf inhibitions C (cystatin C) > 1,27 mg/L, hæmoglobin (Hgb) < 100 g/L eller > 200 g/L; Hvide blodlegemer (WBC) <4×10⁹/L eller >18,5×10⁹/L eller trombocyt ≤125×10⁹/L.
  8. Patienten har modtaget enhver type genterapi (såsom AAV-genterapi), celleterapi (såsom stamcelletransplantation), in vivo-editering eller in vitro-editeringsgeninfusionsgenredigeringsterapi (såsom CRISPR-Cas9, TALEN), eller anden eksperimentel lægemiddelbehandling tidligere.
  9. Deltagere har nogen kontraindikationer over for immunosuppressiv terapi.
  10. Andre komorbide sygdomme eller tilstande, som hovedundersøgerne anså for uegnede til deltagelse i kliniske forsøg.
  11. Deltagernes familier ønsker ikke at offentliggøre patienternes forskningsdeltagelse for den behandlende læge og andre sundhedsudbydere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Rituxan-behandling ved Duchenne muskeldystrofi

Dosage form:injektion, intravenøs dropinfusion；

Dosage:Doseringen blev beregnet baseret på kropsoverfladeareal. For første og anden administration blev der anvendt 375 mg/m² BSA. For tredje og fjerde administration blev dosen halveret til 187,5 mg/m² BSA；

Frequency of administration:administreret intravenøst i 4 uger, én gang om ugen, i alt 4 gange；
Medicin: Rituxan-behandling
Rituxan-behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af bivirkninger (AEs)；
Tidsramme: 1 år,
Forekomsten af bivirkninger (AEs) vil blive klassificeret i henhold til version 6.0 af General Terminology Standard for Adverse Events (CTCAE);
1 år,

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
motorisk funktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter ét år;
10-meter løbe-/gangtidstest (TTRW) målt i meter;
Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter ét år;
motorfunktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter et år;
6-minutters gangafstandstest (6MWT) målt i meter;
Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter et år;
motorisk funktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af forsøget efter et år;
Tid til at rejse sig fra en liggende stilling målt i sekunder;
Fra tilmelding til afslutning af forsøget efter et år;
motorisk funktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af forsøget efter et år;
Tidstest for at gå op ad fire etager (TTCLIMB) målt i sekunder
Fra tilmelding til afslutning af forsøget efter et år;
motorfunktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter et år;
Mål muskelstyrke (albueekstension, albuefleksion, knæekstension og knæfleksion) med en håndholdt dynamometer målt i Newton;
Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter et år;
motorisk funktionsvurdering efter brug af IP 200-dage og 360-dage
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter ét år;
Øvre ekstremitetsfunktionstest (PUL2.0-skala) målt i Newton;
Fra tilmelding til afslutningen af forsøget efter ét år;

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

23. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

23. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CD20-RTX-DMD-IIT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rituxan-behandling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner