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デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるリツキサンの安全性と忍容性を評価する研究

2026年3月12日 更新者：Yi Dai、Peking Union Medical College Hospital

歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の小児におけるリツキシマブによる免疫グロブリン（Ig）治療の安全性と忍容性を評価する単群、非盲検、単一施設での研究

  1. 研究対象集団：遺伝学的および臨床的に確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を有する6歳から10歳までの男性参加者に適用されます。
  2. 研究期間：この臨床研究の主な研究期間は1年間です。参加者はベースライン期間中に検査を受け、0日目、7日目、14日目、21日目、60日目、120日目、200日目、360日目に追跡調査が行われました。
  3. 探索的指標：両大腿部のMR、殿部および近位大腿部の筋脂肪置換指標を定量的に計算；患者自己評価尺度、介護者自己評価尺度。
  4. 安全性評価：安全性評価集団には、薬剤投与を受け、少なくとも1回の投薬後安全性評価があるすべての参加者が含まれます。参加者がインフォームドコンセントに署名した時点から、最終追跡調査終了時の主研究期間終了までに収集された有害事象（AE）。安全性検査評価、検査室安全性モニタリングには、血液学、血液生化学、尿分析（トロポニンI、CKおよびCK-MBを含む）および血液凝固機能、ならびに補体が含まれます。すべての常用薬が記録されます。異常な全血球算定結果を含むすべての有害事象は、解決または安定化されるまで継続的に追跡されます。治療関連有害事象（TEAE）のみが要約されます。AEはMedDRAに基づき、臓器系ごとに記録および保管されます。AEに関連する分類および用語は、CTCAE v6.0のバージョンに従って記載されます。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

5

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Yi Dai, Doctor
  • 電話番号：010-69151360
  • メール：pumchdy@sina.com

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 参加者年齢：6～10歳（10歳を含む）。
  2. 性別：男性。
  3. DMD遺伝子型の遺伝子診断があり、DMDの表現型および臨床症状に適合していること。
  4. 筋力低下、運動機能低下の症状があること。
  5. 患者は自力で歩行可能であり、10メートル歩行試験を完了できること。 仰向けになり、
  6. 患者は自力で起き上がることができ、起き上がり時間が30秒未満であること。
  7. 参加者の認知評価および精神状態が運動に協力できること。
  8. 経口ホルモン療法をこれまで受けていない、またはホルモン療法の使用を6か月以上中止していること。
  9. 複数回の筋生検を受け入れ、協力できる意思があること。

除外基準：

  1. 参加者が活動性ウイルス感染またはその他の病原体感染（TORCHウイルス、エプスタイン・バーウイルス、新型コロナウイルス、細菌、真菌などに限定されない）にあること。
  2. 治験薬投与の3か月前に生ワクチンまたは全身性抗ウイルス薬、抗感染薬および/またはインターフェロン療法を受けたこと。
  3. 血清学的検査でHIV、HBV、HCVおよび梅毒の感染が認められること。
  4. 治験薬投与開始の8週間以内に重篤な感染症（肺炎、腎盂腎炎、髄膜炎など）が発生したこと。
  5. 明らかな心筋症の症状があり、心エコー検査で左室駆出率が50%未満であること。
  6. 持続的または間欠的な人工呼吸器の補助を必要とすること。
  7. 臨床検査（生化学）で以下の指標に異常があること：ガンマGGTP（ガンマグルタミルトランスペプチダーゼ）が上限の2倍以上（GGT）、総ビリルビンが上限の1.5倍以上、シスタチンC（Cystatin C）> 1.27 mg/L、ヘモグロビン（Hgb）< 100 g/L または > 200 g/L；白血球（WBC）<4×10^9/L または >18.5×10^9/L、または血小板 ≤125×10^9/L。
  8. 患者が過去にいかなる種類の遺伝子療法（AAV遺伝子療法など）、細胞療法（幹細胞移植など）、in vivo編集またはin vitro編集再注入遺伝子編集療法（CRISPR-Cas9、TALENなど）、またはその他の実験的薬物治療を受けたことがあること。
  9. 参加者が免疫抑制療法に禁忌があること。
  10. 主要研究者が臨床試験への参加に不適切と判断するその他の併存疾患または状態があること。
  11. 参加者の家族が主治医および他の医療提供者に患者の研究参加を公に開示することを望まないこと。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるリツキサン治療

剤形：注射、静脈内点滴；

投与量：投与量は体表面積に基づいて計算されました。 最初と2回目の投与では、375mg/m2 BSAが使用されました。 3回目と4回目の投与では、投与量は187.5mg/m2 BSAに半減されました；

投与頻度：4週間、週1回、合計4回静脈内投与されました；
薬：リツキサン治療
リツキサン治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）の発生率；
時間枠：1年、
有害事象（AE）の発生率は、有害事象共通用語規格（CTCAE）バージョン6.0に従って分類される；
1年、

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
IP使用後の運動機能評価（200日および360日）
時間枠：登録から1年後の試験終了まで；
10メートル走行／歩行時間テスト（TTRW）はメートル単位で測定されます；
登録から1年後の試験終了まで；
IP使用後200日および360日の運動機能評価
時間枠：登録から1年後の試験終了まで；
6分間歩行距離テスト（6MWT）をメートル単位で測定;
登録から1年後の試験終了まで；
IP使用後200日および360日の運動機能評価
時間枠：登録から1年後の試験終了まで；
仰臥位から起き上がるまでの時間（秒）
登録から1年後の試験終了まで；
IP使用後200日および360日の運動機能評価
時間枠：登録から1年後の試験終了まで；
4階分の階段を上る時間テスト（TTCLIMB）、測定単位：秒
登録から1年後の試験終了まで；
IP使用後200日および360日における運動機能評価
時間枠：登録から試験終了（1年後）まで；
手持ち式ダイナモメーターを用いて筋力（肘伸展、肘屈曲、膝伸展、膝屈曲）をニュートン単位で測定する；
登録から試験終了（1年後）まで；
IP使用後200日目および360日目の運動機能評価
時間枠：登録から1年後の試験終了まで；
上肢機能検査（PUL2.0 スケール）ニュートン単位で測定;
登録から1年後の試験終了まで；

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Peking Union Medical College Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年3月23日

一次修了 (推定)

2026年5月30日

研究の完了 (推定)

2027年4月23日

試験登録日

最初に提出

2026年3月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月12日

最初の投稿 (実際)

2026年3月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月12日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CD20-RTX-DMD-IIT

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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