Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van Rituxan bij de ziekte van Duchenne te evalueren
12 maart 2026 bijgewerkt door: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital
Een single-arm, niet-verblind, single-center studie om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren van Rituximab downregulerende immunoglobuline (Ig) behandeling bij kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD) die kunnen lopen
- Studiepopulatie: Het is van toepassing op mannelijke deelnemers met genetisch bevestigde en klinisch bevestigde ziekte van Duchenne (DMD), in de leeftijd van 6 tot 10 jaar.
- Onderzoeksperiode: De hoofdonderzoeksperiode van deze klinische studie is één jaar. Deelnemers werden getest tijdens de baselineperiode en werden opgevolgd op dag 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 en 360.
- Exploratieve indicatoren: MRI van beide dijen, kwantitatieve berekening van de spier-vetvervangingsindicatoren van de billen en proximale dijen; Patiënt Zelfbeoordelingsschaal, Zorgverlener Zelfbeoordelingsschaal.
- Veiligheidsbeoordeling: De veiligheidsbeoordelingspopulatie omvat alle deelnemers die de medicatiedosis hebben ontvangen en ten minste één post-medicatie veiligheidsbeoordeling hebben ondergaan. Bijwerkingen (AE) verzameld vanaf het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming door de deelnemers, tot het einde van de hoofdstudieperiode bij de laatste follow-up. Veiligheidslaboratoriumevaluatie, laboratoriumveiligheidsmonitoring, inclusief hematologie, bloed biochemie, urineanalyse (inclusief troponine I, CK en CK-MB) en bloedstollingsfunctie, evenals complement. Alle gebruikelijke medicatie wordt geregistreerd. Alle bijwerkingen, inclusief afwijkende volledige bloedcel telling resultaten, worden continu gevolgd totdat ze zijn opgelost of gestabiliseerd. Alleen behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE) worden samengevat. AE's worden gebaseerd op MedDRA en orgaansystemen worden geregistreerd en gearchiveerd. De classificatie en terminologie met betrekking tot AE's worden beschreven volgens de versie van CTCAE v6.0.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
5
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Yi Dai, Doctor
- Telefoonnummer: 010-69151360
- E-mail: pumchdy@sina.com
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd deelnemer: 6-10 jaar (inclusief 10 jaar).
- Geslacht: mannelijk.
- Gendiagnose van DMD-gen type, in overeenstemming met de DMD-fenotypes en klinische manifestaties.
- Er is sprake van spierzwakte, symptomen van motorische functieafname.
- Patiënten konden zelfstandig lopen, in staat om de 10 meter looptest te voltooien. Ga op je rug liggen,
- patiënten kunnen zelfstandig opstaan en de opsta tijd is minder dan 30 seconden.
- Deelnemers cognitieve beoordeling en mentale toestand kunnen meewerken aan beweging.
- Nooit orale hormoontherapie geaccepteerd of gestopt met hormoontherapie langer dan zes maanden geleden.
- Bereid om meer dan één spierbiopsie te accepteren en ermee samen te werken.
Uitsluitingscriteria:
- De deelnemers hebben een actieve virusinfectie of andere ziekteverwekkersinfectie, waaronder maar niet beperkt tot, het TORCH-virus, Epstein-Barr-virus, het coronavirus, bacteriën, schimmels, enz.
- Binnen 3 maanden voor de behandeling met het onderzoeksproduct een levend verzwakt vaccin of systemische antivirale, anti-infectieuze en/of interferon therapie hebben ontvangen.
- Serologische tests toonden infecties van HIV, HBV, HCV en syfilis aan.
- Ernstige infecties (zoals longontsteking, nierbekkenontsteking of hersenvliesontsteking) deden zich voor binnen 8 weken voor de start van de behandeling met het onderzoeksproduct.
- Er zijn duidelijke symptomen van cardiomyopathie, en echocardiografie toont aan dat de linker ventrikel ejectiefractie minder is dan 50%.
- Continue of intermitterende ondersteuning van een beademingsapparaat is vereist.
- Laboratorium biochemische tests tonen de volgende indices abnormaal: gamma GGTP (gamma glutamyl transpeptidase) 2 keer hoger dan bovengrens (GGT), totaal bilirubine is hoger dan 1,5 keer de bovengrens van de elf remming C (cystatine C) > 1,27 mg/L, hemoglobine (Hgb) < 100 g/L of > 200 g/L; Witte bloedcel (WBC) <4×10⁹/L of >18,5×10⁹/L of trombocyt ≤125×10⁹/L.
- De patiënt heeft in het verleden enig type gentherapie (zoals AAV-gentherapie), celtherapie (zoals stamceltransplantatie), in vivo editing of in vitro editing teruginfusie gene editing therapie (zoals CRISPR-Cas9, TALEN), of andere experimentele medicatiebehandelingen ontvangen.
- Deelnemers hebben enige contra-indicaties voor immunosuppressieve therapie.
- Andere comorbiditeiten of aandoeningen die de hoofdonderzoekers ongeschikt achten voor deelname aan klinische onderzoeken.
- De families van de deelnemers wensen niet om de onderzoeksdeelname van de patiënten openbaar te maken aan de behandelend arts en andere zorgverleners.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Rituxan-behandeling bij Duchenne Spierdystrofie
Toedieningsvorm: injectie, intraveneuze infusie; Dosering: De dosering werd berekend op basis van het lichaamsoppervlak. Voor de eerste en tweede toediening werd 375 mg/m2 BSA gebruikt. Voor de derde en vierde toediening werd de dosis gehalveerd tot 187,5 mg/m2 BSA; Toedieningsfrequentie: intraveneus toegediend gedurende 4 weken, eenmaal per week, in totaal 4 keer; |
Rituxan-behandeling
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De incidentie van bijwerkingen (AEs)；
Tijdsspanne: 1 jaar,
|
De incidentie van bijwerkingen (AEs) wordt geclassificeerd volgens versie 6.0 van de algemene terminologiestandaard voor bijwerkingen (CTCAE);
|
1 jaar,
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
beoordeling van de motorische functie na gebruik van IP 200 dagen en 360 dagen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de proef na één jaar;
|
10-meter Loop/Wandel Tijd Test (TTRW) gemeten in meter;
|
Van inschrijving tot het einde van de proef na één jaar;
|
|
motorische functiebeoordeling na gebruik van IP 200-dagen en 360-dagen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de studie na één jaar;
|
6-minuten wandeltest (6MWT) gemeten in meter;
|
Van inschrijving tot het einde van de studie na één jaar;
|
|
motorische functiebeoordeling na gebruik van IP 200-dagen en 360-dagen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de proef na één jaar;
|
Tijd om op te staan vanuit een liggende positie gemeten in seconden;
|
Van inschrijving tot het einde van de proef na één jaar;
|
|
motorische functiebeoordeling na gebruik van IP 200 dagen en 360 dagen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de studie na één jaar;
|
Tijdtest voor het beklimmen van vier trappen (TTCLIMB) gemeten in seconden
|
Van inschrijving tot het einde van de studie na één jaar;
|
|
beoordeling van de motorische functie na gebruik van IP 200 dagen en 360 dagen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de proef na één jaar;
|
Meet spierkracht (elleboogstrekking, elleboogbuiging, kniestrekking en kniebuiging) met een handdynamometer gemeten in Newton;
|
Van inschrijving tot het einde van de proef na één jaar;
|
|
motorische functiebeoordeling na gebruik van IP 200-dagen en 360-dagen
Tijdsspanne: Van inschrijving tot het einde van de studie na één jaar;
|
Bovenste ledemaat Functietest (PUL2.0
Schaal) gemeten in Newton;
|
Van inschrijving tot het einde van de studie na één jaar;
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
23 maart 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
30 mei 2026
Studie voltooiing (Geschat)
23 april 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 maart 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 maart 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CD20-RTX-DMD-IIT
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .