En studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av Rituxan vid Duchennes muskeldystrofi
12 mars 2026 uppdaterad av: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital
En enarms-, icke-blindad, encenterstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av rituximabbehandling för att nedreglera immunoglobulin (Ig) hos barn med Duchennes muskeldystrofi (DMD) som kan gå
- Studiepopulation: Det gäller manliga deltagare med genetiskt bekräftad och kliniskt bekräftad Duchennes muskel dystrofi (DMD), i åldern mellan 6 och 10 år.
- Forskningsperiod: Den huvudsakliga forskningsperioden för denna kliniska studie är ett år. Deltagarna testades under baslinjeperioden och följdes upp på dag 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 och 360.
- Utforskande indikatorer: MR av båda låren, kvantitativ beräkning av muskel-fett-ersättningsindikatorer för skinkor och proximala lår; Patientens självskattningsskala, Vårdgivarens självskattningsskala.
- Säkerhetsbedömning: Säkerhetsbedömningspopulationen kommer att inkludera alla deltagare som har fått läkemedelsdosen och har minst en post-läkemedels säkerhetsbedömning. Biverkningar (AE) som samlats in från deltagarna undertecknade informerat samtycke, hela vägen till huvudstudieperioden vid slutet av den sista uppföljningen. Säkerhetslaboratorieutvärdering, laboratoriesäkerhetsövervakning, inklusive hematologi, blodbiokemi, urinanalys (inklusive troponin I, CK och CK - MB) och blodkoagulationsfunktion, samt komplement. All vanlig medicinering kommer att registreras. Alla biverkningar, inklusive onormala resultat från komplett blodcellräkning, kommer att kontinuerligt spåras tills de är lösta eller stabiliserade. Endast behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE) kommer att sammanfattas. AEs kommer att baseras på MedDRA och organsystem registreras och arkiveras. Klassificeringen och terminologin relaterad till AEs kommer att beskrivas enligt versionen av CTCAE v6.0.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
5
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Yi Dai, Doctor
- Telefonnummer: 010-69151360
- E-post: pumchdy@sina.com
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagarens ålder: 6–10 år (inklusive 10 år).
- Kön: manligt.
- Gendiagnos av DMD-genotyp, överensstämmer med DMD-fenotyper och kliniska manifestationer.
- Det har funnits muskelsvaghet, symptom på motorisk funktionsnedsättning.
- Patienterna kunde gå självständigt, kunde genomföra 10-metersgångtestet. Liggande på rygg,
- patienterna kan självständigt genomföra och resa sig upp på mindre än 30 sekunder.
- Deltagarnas kognitiva bedömning och mentala tillstånd kan samarbeta med rörelse.
- Har aldrig accepterat oral hormonterapi eller slutat använda hormonterapi för mer än sex månader sedan.
- Villig att acceptera och kunna samarbeta med mer än en muskelbiopsi.
Exklusionskriterier:
- Deltagarna har aktiv virusinfektion eller annan patogeninfektion, inklusive men inte begränsat till TORCH-virus, Epstein-Barr-virus, coronavirus, bakterier, svampar etc.
- Har fått levande försvagat vaccin eller systemisk antiviral, antiinfektiös och/eller interferonbehandling inom 3 månader före behandling med undersökningsprodukten.
- Serologiska tester visade infektioner av HIV, HBV, HCV och syfilis.
- Allvarliga infektioner (som pneumoni, pyelonefrit eller meningit) inträffade inom 8 veckor före behandlingsstart med undersökningsprodukten.
- Det finns tydliga symptom på kardiomyopati, och ekokardiografi visar att vänsterkammarens ejektionsfraktion är mindre än 50%.
- Kontinuerligt eller intermitterande andningsstöd från ventilator krävs.
- Laboratoriebiokemiska tester visar följande index avvikande: gamma-GGTP (gamma-glutamyltranspeptidas) 2 gånger högre än övre gräns (GGT), totalt bilirubin är högre än 1,5 gånger övre gräns för elf-inhibition C (cystatin C) > 1,27 mg/L, hemoglobin (Hgb) < 100 g/L eller > 200 g/L; Vita blodkroppar (WBC) <4×10⁹/L eller >18,5×10⁹/L eller trombocyter ≤125×10⁹/L.
- Patienten har fått någon typ av genterapi (som AAV-genterapi), cellterapi (som stamcellstransplantation), in vivo-redigering eller in vitro-redigeringsåterinfusionsgenterapi (som CRISPR-Cas9, TALEN), eller andra experimentella läkemedelsbehandlingar tidigare.
- Deltagarna har några kontraindikationer mot immunosuppressiv terapi.
- Andra samtidiga sjukdomar eller tillstånd som huvudforskarna bedömde olämpliga för deltagande i kliniska prövningar.
- Deltagarnas familjer önskar inte offentligt avslöja patienternas forskningsdeltagande för den behandlande läkaren och andra vårdgivare.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Rituxan-behandling vid Duchennes muskeldystrofi
Dosage form:injektion, intravenös dropp; Dosage:Doseringen beräknades baserat på kroppsyta. För första och andra administrationen användes 375 mg/m2 KYA. För tredje och fjärde administrationen halverades dosen till 187,5 mg/m2 KYA; Frequency of administration:administrerades intravenöst under 4 veckor, en gång per vecka, totalt 4 gånger; |
Rituxan-behandling
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomsten av biverkningar (AEs)；
Tidsram: 1 år,
|
Förekomsten av biverkningar (AEs) kommer att klassificeras enligt version 6.0 av General Terminology Standard for Adverse Events (CTCAE);
|
1 år,
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
motorisk funktionsbedömning efter användning av IP 200-dagars och 360-dagars
Tidsram: Från inkludering till slutet av studien efter ett år;
|
10-meters Löp-/Gångtidstest (TTRW) mätt i meter;
|
Från inkludering till slutet av studien efter ett år;
|
|
motorisk funktionsbedömning efter användning av IP 200-dagars och 360-dagars
Tidsram: Från rekrytering till slutet av försöket efter ett år;
|
6-minuters gångtest (6MWT) mätt i meter;
|
Från rekrytering till slutet av försöket efter ett år;
|
|
motorisk funktionsbedömning efter användning av IP 200-dagar och 360-dagar
Tidsram: Från rekrytering till slutet av studien efter ett år;
|
Tid att resa sig från liggande position mätt i sekunder;
|
Från rekrytering till slutet av studien efter ett år;
|
|
motorisk funktionsbedömning efter användning av IP 200-dagars och 360-dagars
Tidsram: Från inkludering till studiens slut efter ett år；
|
Tidstest för att gå upp fyra trappor (TTCLIMB) mätt i sekunder
|
Från inkludering till studiens slut efter ett år；
|
|
motorfunktionsbedömning efter användning av IP 200-dagars och 360-dagars
Tidsram: Från inkludering till studiens slut efter ett år；
|
Mät muskelstyrka (armbågsstreckning, armbågsböjning, knästreckning och knäböjning) med en handhållen dynamometer mätt i Newton;
|
Från inkludering till studiens slut efter ett år；
|
|
motorfunktionsbedömning efter användning av IP 200-dagars och 360-dagars
Tidsram: Från inkludering till slutet av studien efter ett år;
|
Funktionstest för övre extremiteten (PUL2.0-skala) mätt i Newton;
|
Från inkludering till slutet av studien efter ett år;
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
23 mars 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
30 maj 2026
Avslutad studie (Beräknad)
23 april 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 mars 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 mars 2026
Första postat (Faktisk)
16 mars 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
16 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 mars 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CD20-RTX-DMD-IIT
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .