Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Rituxanin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiassa

torstai 12. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital

Yksihaarainen, avoin, yksikeskuksinen tutkimus, jossa arvioidaan rituksimabin immunoglobuliinin (Ig) lääkehoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD) ja jotka pystyvät kävelemään

  1. Tutkimuspopulaatio: Se koskee 6–10-vuotiaita miesosallistujia, joilla on geneettisesti ja kliinisesti vahvistettu Duchennen lihasdystrofia (DMD).
  2. Tutkimusaika: Tämän kliinisen tutkimuksen pääjakso on yksi vuosi. Osallistujia testattiin perusjakson aikana ja heitä seurattiin päivinä 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 ja 360.
  3. Selvittelyindikaattorit: MR molemmista reisistä, laskien määrällisesti pakaroiden ja lantion lihasten rasvakorvautumisindikaattorit; potilaan itsearviointiasteikko, huoltajan itsearviointiasteikko.
  4. Turvallisuuden arviointi: Turvallisuuden arviointipopulaatioon kuuluvat kaikki osallistujat, jotka ovat saaneet lääkeannoksen ja joilla on vähintään yksi lääkityksen jälkeinen turvallisuusarviointi. Haittatapahtumat (AE) kerättiin osallistujien allekirjoitetusta tietoiseen suostumuksesta lähtien aina viimeiseen seurantaan asti pääjakson lopussa. Turvallisuuslaboratorioarviointi, laboratorion turvallisuusvalvonta, mukaan lukien hematologia, veren biokemia, virtsan analyysi (mukaan lukien troponiini I, CK ja CK-MB) ja veren hyytyminen, sekä komplementti. Kaikki yleiset lääkitykset tullaan tallentamaan. Kaikkia haittatapahtumia, mukaan lukien poikkeavia täydellisen verisolulaskennan tuloksia, seurataan jatkuvasti, kunnes ne on ratkaistu tai vakiintunut. Vain hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TEAE) tiivistetään. AEs perustuvat MedDRA:han ja elinjärjestelmiin, jotka tallennetaan ja arkistoidaan. AE:ihin liittyvät luokitukset ja terminologia kuvataan CTCAE v6.0 -version mukaisesti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Yi Dai, Doctor
  • Puhelinnumero: 010-69151360
  • Sähköposti: pumchdy@sina.com

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan ikä: 6–10-vuotias (mukaan lukien 10-vuotiaat).
  2. Sukupuoli: mies.
  3. DMD-geenityypin geenidiagnoosi, joka vastaa DMD-fenotyyppejä ja kliinisiä ilmenemismuotoja.
  4. On esiintynyt lihasheikkoutta ja motoristen toimintojen heikkenemisen oireita.
  5. Potilaat pystyivät kävelemään itsenäisesti ja suorittamaan 10 metrin kävelytestin.
  6. Potilaat pystyivät suorittamaan itsenäisesti selällään nousemisen ja nousuaika oli alle 30 sekuntia.
  7. Osallistujien kognitiivinen arviointi ja mielentila sallivat yhteistyön liikkeiden suorittamisessa.
  8. Eivät ole koskaan saaneet suun kautta annettua hormoniterapiaa tai ovat lopettaneet hormoniterapian yli kuusi kuukautta sitten.
  9. Ovat halukkaita hyväksymään ja pystyvät yhteistyöhön useamman kuin yhden lihasbiopsian suorittamisessa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujilla on aktiivinen virustartunta tai muu patogeenitartunta, mukaan lukien mutta ei rajoittuen TORCH-virus, Epstein-Barr-virus, koronavirus, bakteerit, sienet jne.
  2. Ovat saaneet elävää heikennettyä rokketta tai systemaattista antiviraalista, anti-infektiivista ja/tai interferoniterapiaa kolmen kuukauden kuluessa ennen koeaineen käyttöä.
  3. Serologiset testit paljastivat HIV-, HBV-, HCV- ja syfilistartunnat.
  4. Vakavia infektioita (kuten keuhkokuume, munuaistulehdus tai aivokalvontulehdus) on esiintynyt kahdeksan viikon kuluessa ennen koeaineen käytön aloittamista.
  5. On selviä kardiomyopatian oireita, ja sydänkaikuluotaus osoittaa, että vasemman kammion ejektiofraktio on alle 50 %.
  6. Vaatii jatkuvaa tai ajoittaista hengityskoneen tukea.
  7. Laboratoriobiokemiallisissa testeissä seuraavat indeksit ovat poikkeavia: gamma-GGTP (gamma-glutamyylitranspeptidaasi) yli 2-kertainen ylärajaan (GGT) verrattuna, kokonaisbilirubiini yli 1,5-kertainen ylärajaan, kystatiini C > 1,27 mg/L, hemoglobiini (Hgb) < 100 g/L tai > 200 g/L; valkosolut (WBC) < 4 × 10⁹/L tai > 18,5 × 10⁹/L tai verihiutaleet ≤ 125 × 10⁹/L.
  8. Potilas on saanut minkä tahansa tyyppistä geeniterapiaa (kuten AAV-geeniterapiaa), soluterapiaa (kuten kantasolusiirtoa), in vivo -muokkaus- tai in vitro -muokkauspaluusuonituksella tehtyä geenimuokkaushoitoa (kuten CRISPR-Cas9, TALEN) tai muita koeainelääkityksiä menneisyydessä.
  9. Osallistujilla on mitään immunosuppressiivisen hoidon vasta-aiheita.
  10. Muut samanaikaiset sairaudet tai tilat, jotka pääasiantutkijat pitävät sopimattomina kliinisiin kokeisiin osallistumiseen.
  11. Osallistujien perheet eivät halua julkistaa potilaiden tutkimusosallistumista hoitavalle lääkärille ja muille terveydenhuollon tarjoajille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Rituxan-hoidot Duchennen lihasdystrofiassa

Annostusmuoto: injektio, laskimotiputus;

Annos: Annos laskettiin kehon pinta-alan perusteella. Ensimmäisessä ja toisessa annostelussa käytettiin 375 mg/m2 BSA. Kolmannessa ja neljännessä annostelussa annosta puolitettiin 187,5 mg/m2 BSA;

Annostelutiheys: annosteltiin laskimoon 4 viikon ajan, kerran viikossa, yhteensä 4 kertaa;
Lääke: Rituxan-hoito
Rituxan-hoito

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AEs) esiintymistiheys;
Aikaikkuna: 1 vuosi,
Haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus luokitellaan Haittatapahtumien yleisen terminologian standardin (CTCAE) version 6.0 mukaisesti；
1 vuosi,

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
motorisen toiminnan arviointi IP:n käytön jälkeen 200 päivän ja 360 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Rekrytoinnista tutkimuksen päättymiseen vuodessa；
10 metrin juoksu/kävely aikatesti (TTRW) mitattuna metreinä;
Rekrytoinnista tutkimuksen päättymiseen vuodessa；
motorisen toiminnan arviointi IP:n 200 päivän ja 360 päivän käytön jälkeen
Aikaikkuna: Rekrytoinnista kokeen loppumiseen vuoden kuluttua；
6 minuutin kävelymatkan testi (6MWT) mitattuna metreinä;
Rekrytoinnista kokeen loppumiseen vuoden kuluttua；
motorisen toiminnan arviointi IP:n käytön jälkeen 200 päivän ja 360 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Osallistujavalinnasta koekauden päättymiseen vuoden kuluessa；
Aika nousta makuuasennosta sekunneissa mitattuna;
Osallistujavalinnasta koekauden päättymiseen vuoden kuluessa；
motor function assessment after using IP 200-day and 360-day
Aikaikkuna: Rekrytoinnista tutkimuksen päättymiseen vuoden kohdalla；
Aika testi neljän kerroksen portaita kiipeämiselle (TTCLIMB) mitattuna sekunneissa
Rekrytoinnista tutkimuksen päättymiseen vuoden kohdalla；
motorisen toiminnan arviointi IP:n käytön jälkeen 200 päivän ja 360 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Rekrytoinnista tutkimuksen päättymiseen vuoden kuluttua；
Mittaa lihasvoimaa (kyynärpään ojennus, kyynärpään koukistus, polven ojennus ja polven koukistus) käsikäyttöisellä dynamometrillä Newton-yksiköissä mitattuna;
Rekrytoinnista tutkimuksen päättymiseen vuoden kuluttua；
motor function assessment after using IP 200-day and 360-day
Aikaikkuna: Rekrytoinnista koekauden päättymiseen vuoden kuluttua；
Yläraajan toimintatestaus (PUL2.0 -asteikko) mitattuna newtonina;
Rekrytoinnista koekauden päättymiseen vuoden kuluttua；

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking Union Medical College Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 30. toukokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 23. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CD20-RTX-DMD-IIT

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia (DMD)

  • Rigshospitalet, Denmark
    Odense University Hospital; Aarhus University Hospital
    Rekrytointi
    Invasiivinen kotihengitys Tanskassa (HOMEVENT DK)
    Trakeostomia | ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) | Duchennen lihasdystrofia (DMD) | MSA - Multiple System Atrophy | Selkäydinvammat (SCI) | SMA - Spinal Muscular Atrophy | Trakeostomaiset potilaat | Neuromuskulaariset sairaudet (NMD)
    Tanska

Kliiniset tutkimukset Rituxan-hoito

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa