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Une étude pour évaluer la sécurité et la tolérabilité du Rituxan dans la dystrophie musculaire de Duchenne

12 mars 2026 mis à jour par: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital

Étude monobras, non aveugle, monocentrique pour évaluer la sécurité et la tolérabilité du traitement par rituximab pour la régulation à la baisse des immunoglobulines (Ig) chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui peuvent marcher

  1. Population étudiée : Elle s'applique aux participants de sexe masculin avec une dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) génétiquement confirmée et cliniquement confirmée, âgés entre 6 et 10 ans.
  2. Période de recherche : La période de recherche principale de cette étude clinique est d'un an. Les participants ont été testés pendant la période de base et ont été suivis aux jours 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 et 360.
  3. Indicateurs exploratoires : IRM des deux cuisses, calcul quantitatif des indicateurs de remplacement graisseux musculaire des fesses et des cuisses proximales ; Échelle d'auto-évaluation du patient, Échelle d'auto-évaluation de l'aidant.
  4. Évaluation de la sécurité : La population d'évaluation de la sécurité inclura tous les participants qui ont reçu la dose du médicament et ont au moins une évaluation de sécurité post-médicamenteuse. Les événements indésirables (EI) collectés depuis que les participants ont signé le consentement éclairé, jusqu'à la fin de la dernière visite de suivi de la période d'étude principale. Évaluation de laboratoire de sécurité, surveillance de sécurité en laboratoire, incluant l'hématologie, la biochimie sanguine, l'analyse d'urine (incluant la troponine I, la CK et la CK-MB) et la fonction de coagulation sanguine, ainsi que le complément. Toute médication courante sera enregistrée. Tous les événements indésirables, incluant les résultats anormaux de la numération globulaire complète, seront suivis de manière continue jusqu'à leur résolution ou stabilisation. Seuls les événements indésirables liés au traitement (EILT) seront résumés. Les EI seront basés sur MedDRA et les systèmes d'organes sont enregistrés et archivés. La classification et la terminologie liées aux EI seront décrites selon la version CTCAE v6.0.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

5

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Yi Dai, Doctor
  • Numéro de téléphone: 010-69151360
  • E-mail: pumchdy@sina.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Âge du participant : 6-10 ans (10 ans inclus).
  2. Sexe : masculin.
  3. Diagnostic génétique du type de gène DMD, conforme aux phénotypes et manifestations cliniques de la DMD.
  4. Présence d'une faiblesse musculaire, symptômes de déclin des fonctions motrices.
  5. Les patients peuvent marcher indépendamment, capables de réaliser le test de marche de 10 mètres. Allongé sur le dos,
  6. les patients peuvent se relever indépendamment et le temps de lever est inférieur à 30 secondes.
  7. L'évaluation cognitive et l'état mental des participants leur permettent de coopérer aux mouvements.
  8. N'ont jamais reçu de traitement hormonal oral ou ont cessé l'hormonothérapie depuis plus de six mois.
  9. Disposés à accepter et capables de coopérer à plus d'une biopsie musculaire.

Critères d'exclusion :

  1. Les participants présentent une infection virale active ou une autre infection pathogène, incluant mais non limitée aux virus TORCH, au virus d'Epstein-Barr, au nouveau coronavirus, aux bactéries, aux champignons, etc.
  2. Ont reçu un vaccin vivant atténué ou un traitement antiviral systémique, anti-infectieux et/ou à l'interféron dans les 3 mois précédant le traitement avec le produit à l'étude.
  3. Les tests sérologiques révèlent des infections par le VIH, le VHB, le VHC et la syphilis.
  4. Des infections sévères (telles que pneumonie, pyélonéphrite ou méningite) sont survenues dans les 8 semaines précédant le début du traitement avec le produit à l'étude.
  5. Présence de symptômes clairs de cardiomyopathie, et l'échocardiographie montre que la fraction d'éjection ventriculaire gauche est inférieure à 50 %.
  6. Une assistance continue ou intermittente par ventilateur est nécessaire.
  7. Les tests biochimiques de laboratoire révèlent les anomalies suivantes : gamma GGTP (gamma glutamyl transpeptidase) 2 fois supérieure à la limite supérieure (GGT), bilirubine totale supérieure à 1,5 fois la limite supérieure de l'elf inhibition C (cystatine C) > 1,27 mg/L, hémoglobine (Hgb) < 100 g/L ou > 200 g/L ; globules blancs (WBC) <4×10⁹/L ou >18,5×10⁹/L ou plaquettes ≤125×10⁹/L.
  8. Le patient a reçu tout type de thérapie génique (comme la thérapie génique AAV), thérapie cellulaire (comme la transplantation de cellules souches), édition in vivo ou réinfusion d'édition génique ex vivo (comme CRISPR-Cas9, TALEN), ou d'autres traitements médicamenteux expérimentaux par le passé.
  9. Les participants présentent des contre-indications à l'immunosuppression.
  10. Autres maladies ou affections comorbides que les investigateurs principaux jugent inappropriées pour la participation aux essais cliniques.
  11. Les familles des participants ne souhaitent pas divulguer la participation du patient à l'étude au médecin traitant et aux autres prestataires de soins.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Traitement par Rituxan dans la dystrophie musculaire de Duchenne

Forme posologique : injection, perfusion intraveineuse ;

Posologie : La posologie a été calculée sur la base de la surface corporelle. Pour les première et deuxième administrations, 375 mg/m² de surface corporelle ont été utilisés. Pour les troisième et quatrième administrations, la dose a été réduite de moitié à 187,5 mg/m² de surface corporelle ;

Fréquence d'administration : administré par voie intraveineuse pendant 4 semaines, une fois par semaine, pour un total de 4 fois ;
Médicament: Traitement par Rituxan
Traitement par Rituxan

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'incidence d'événements indésirables (EI) ;
Délai: 1 an,
L'incidence des événements indésirables (EI) sera classée selon la version 6.0 de la terminologie générale standard pour les événements indésirables (CTCAE) ;
1 an,

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
évaluation de la fonction motrice après utilisation de l'IP à 200 jours et 360 jours
Délai: De l'inclusion à la fin de l'essai à un an；
Test de Course/Marche sur 10 mètres (TTRW) mesuré en mètres ;
De l'inclusion à la fin de l'essai à un an；
évaluation de la fonction motrice après utilisation de l'IP à 200 jours et 360 jours
Délai: De l'inclusion à la fin de l'essai à un an ;
Test de marche de 6 minutes (6MWT) mesuré en mètres ;
De l'inclusion à la fin de l'essai à un an ;
évaluation de la fonction motrice après utilisation de l'IP à 200 jours et 360 jours
Délai: De l'inscription jusqu'à la fin de l'essai à un an；
Temps nécessaire pour se lever d'une position couchée mesuré en secondes ;
De l'inscription jusqu'à la fin de l'essai à un an；
évaluation de la fonction motrice après utilisation de l'IP à 200 jours et 360 jours
Délai: De l'inclusion à la fin de l'essai à un an；
Temps d'essai pour monter quatre étages (TTCLIMB) mesuré en secondes
De l'inclusion à la fin de l'essai à un an；
évaluation de la fonction motrice après utilisation de l'IP à 200 jours et 360 jours
Délai: De l'inclusion à la fin de l'essai à un an；
Mesurer la force musculaire (extension du coude, flexion du coude, extension du genou et flexion du genou) avec un dynamomètre portatif mesuré en Newton ;
De l'inclusion à la fin de l'essai à un an；
évaluation de la fonction motrice après utilisation de l'IP à 200 jours et 360 jours
Délai: De l'inclusion à la fin de l'essai à un an ;
Test de Fonction du Membre Supérieur (PUL2.0 Échelle) mesuré en Newton ;
De l'inclusion à la fin de l'essai à un an ;

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking Union Medical College Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

23 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 mai 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

23 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Première publication (Réel)

16 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CD20-RTX-DMD-IIT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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