Un estudio para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de Rituxan en la distrofia muscular de Duchenne

Criterios de inclusión:

1. Edad del participante: 6-10 años (incluidos los 10 años).
2. Género: masculino.
3. Diagnóstico genético de tipo gen DMD, que se ajuste a los fenotipos y manifestaciones clínicas de DMD.
4. Ha existido una debilidad muscular, síntomas de deterioro de la función motora.
5. Los pacientes podían caminar de forma independiente, capaces de completar la prueba de caminata de 10 metros. Acostarse de espaldas,
6. los pacientes pueden completar de forma independiente y el tiempo para levantarse es inferior a 30 segundos.
7. La evaluación cognitiva y el estado mental de los participantes pueden cooperar con el movimiento.
8. Nunca haber recibido terapia hormonal oral o haber dejado de usar terapia hormonal durante más de seis meses.
9. Dispuesto a aceptar y capaz de cooperar con más de una biopsia muscular.

Criterios de exclusión:

1. Los participantes están en una infección viral activa u otra infección por patógenos, incluyendo pero no limitado a, el virus TORCH, el virus de Epstein-Barr, el nuevo coronavirus, bacterias, hongos, etc.
2. Haber recibido una vacuna viva atenuada o terapia antiviral sistémica, antiinfecciosa y/o con interferón dentro de los 3 meses previos al tratamiento con el producto en investigación.
3. Las pruebas serológicas revelaron infecciones de VIH, VHB, VHC y sífilis.
4. Infecciones graves (como neumonía, pielonefritis o meningitis) ocurridas dentro de las 8 semanas antes del inicio del tratamiento con el producto en investigación.
5. Hay síntomas claros de miocardiopatía, y la ecocardiografía muestra que la fracción de eyección del ventrículo izquierdo es inferior al 50%.
6. Se requiere asistencia continua o intermitente de un ventilador.
7. Las pruebas bioquímicas de laboratorio muestran los siguientes índices anormales: gamma GGTP (gamma glutamil transpeptidasa) 2 veces por encima del límite superior (GGT), bilirrubina total es superior a 1.5 veces el límite superior de la inhibición C de elfo (cistatina C) > 1.27 mg/L, hemoglobina (Hgb) < 100 g/L o > 200 g/L; glóbulos blancos (WBC) <4×10^9/L o >18.5×10^9/L o plaquetas ≤125×10^9/L.
8. El paciente ha recibido cualquier tipo de terapia génica (como terapia génica con AAV), terapia celular (como trasplante de células madre), edición in vivo o terapia de edición génica de reinfusión de edición in vitro (como CRISPR-Cas9, TALEN), u otros tratamientos con fármacos experimentales en el pasado.
9. Los participantes tienen cualquier contraindicación para la terapia inmunosupresora.
10. Otras enfermedades o condiciones comórbidas que los investigadores principales consideraron inadecuadas para la participación en ensayos clínicos.
11. Las familias de los participantes no desean divulgar públicamente la participación en la investigación del paciente al médico tratante y otros proveedores médicos.