Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję preparatu Rituxan w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

12 marca 2026 zaktualizowane przez: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital

Jednoogniskowe, otwarte, jednocentrowe badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję leczenia rytuksymabem obniżającym poziom immunoglobulin (Ig) u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD), które potrafią chodzić

  1. Populacja badana: Dotyczy męskich uczestników z genetycznie i klinicznie potwierdzoną dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), w wieku od 6 do 10 lat.
  2. Okres badań: Główny okres badań tego badania klinicznego wynosi jeden rok. Uczestnicy byli testowani w okresie wyjściowym i obserwowani w dniach 0, 7, 14, 21, 60, 120, 200 i 360.
  3. Wskaźniki eksploracyjne: MR obu ud, ilościowe obliczanie wskaźników zastąpienia tłuszczu mięśniowego pośladków i ud proksymalnych; Skala Samooceny Pacjenta, Skala Samooceny Opiekuna.
  4. Ocena bezpieczeństwa: Populacja oceny bezpieczeństwa będzie obejmować wszystkich uczestników, którzy otrzymali dawkę leku i mają co najmniej jedną ocenę bezpieczeństwa po podaniu leku. Zdarzenia niepożądane (AE) zebrane od uczestników podpisujących świadomą zgodę, aż do głównego okresu badania na koniec ostatniej obserwacji. Laboratoryjna ocena bezpieczeństwa, monitorowanie bezpieczeństwa laboratoryjnego, w tym hematologia, biochemia krwi, analiza moczu (w tym troponina I, CK i CK-MB) oraz funkcja krzepnięcia krwi, a także dopełniacz. Wszystkie powszechne leki będą rejestrowane. Wszystkie zdarzenia niepożądane, w tym nieprawidłowe wyniki pełnej morfologii krwi, będą stale śledzone aż do ich rozwiązania lub ustabilizowania. Podsumowane zostaną tylko zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE). AE będą oparte na MedDRA i systemach narządów, które są rejestrowane i archiwizowane. Klasyfikacja i terminologia związane z AE zostaną opisane zgodnie z wersją CTCAE v6.0.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

5

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek uczestnika: 6-10 lat (włącznie z 10. rokiem życia).
  2. Płeć: męska.
  3. Diagnoza genetyczna typu genu DMD, zgodna z fenotypami i objawami klinicznymi DMD.
  4. Wystąpiło osłabienie mięśni, objawy pogorszenia funkcji motorycznych.
  5. Pacjenci mogli chodzić samodzielnie, byli w stanie wykonać test marszu na 10 metrów. Leżąc na plecach,
  6. pacjenci mogą samodzielnie wykonać i czas wstawania jest krótszy niż 30 sekund.
  7. Ocena poznawcza i stan psychiczny uczestników pozwalają na współpracę w ruchu.
  8. Nigdy nie przyjmowali terapii hormonalnej doustnie lub zaprzestali stosowania terapii hormonalnej ponad sześć miesięcy temu.
  9. Chętni do zaakceptowania i zdolni do współpracy przy więcej niż jednej biopsji mięśni.

Kryteria wykluczenia:

  1. Uczestnicy mają aktywną infekcję wirusową lub inną infekcję patogenem, w tym, ale nie ograniczając się do, wirusa TORCH, wirusa Epsteina-Barr, wirusa nowej korony, bakterii, grzybów itp.
  2. Otrzymali szczepionkę atenuowaną lub ogólnoustrojową terapię przeciwwirusową, przeciwinfekcyjną i/lub interferonową w ciągu 3 miesięcy przed leczeniem produktem badawczym.
  3. Badania serologiczne wykazały infekcje HIV, HBV, HCV i kiły.
  4. Ciężkie infekcje (takie jak zapalenie płuc, odmiedniczkowe zapalenie nerek lub zapalenie opon mózgowych) wystąpiły w ciągu 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia produktem badawczym.
  5. Występują wyraźne objawy kardiomiopatii, a echokardiografia wykazuje, że frakcja wyrzutowa lewej komory jest mniejsza niż 50%.
  6. Wymagane jest ciągłe lub przerywane wsparcie respiratora.
  7. Laboratoryjne badania biochemiczne wykazują następujące nieprawidłowe wskaźniki: gamma GGTP (gamma-glutamylotranspeptydaza) 2 razy wyższa niż górna granica (GGT), całkowita bilirubina jest wyższa niż 1,5 razy górna granica, inhibicja C (cystatyna C) > 1,27 mg/L, hemoglobina (Hgb) < 100 g/L lub > 200 g/L; białe krwinki (WBC) <4×10⁹/L lub >18,5×10⁹/L lub płytki krwi ≤125×10⁹/L.
  8. Pacjent otrzymał w przeszłości jakąkolwiek terapię genową (np. terapię genową AAV), terapię komórkową (np. przeszczep komórek macierzystych), terapię edycji genów in vivo lub reinfuzję edycji ex vivo (np. CRISPR-Cas9, TALEN) lub inne eksperymentalne leczenie farmakologiczne.
  9. Uczestnicy mają jakiekolwiek przeciwwskazania do terapii immunosupresyjnej.
  10. Inne choroby współistniejące lub stany, które główni badacze uznali za nieodpowiednie do udziału w badaniach klinicznych.
  11. Rodziny uczestników nie życzą sobie publicznego ujawniania udziału pacjentów w badaniach lekarzom prowadzącym i innym dostawcom opieki medycznej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Leczenie Rituxanem w dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Postać dawkowania: zastrzyk, wlew dożylny;

Dawkowanie: Dawkę obliczono na podstawie powierzchni ciała. W przypadku pierwszej i drugiej podaży zastosowano 375 mg/m² powierzchni ciała. W przypadku trzeciej i czwartej podaży dawkę zmniejszono o połowę do 187,5 mg/m² powierzchni ciała;

Częstotliwość podawania: podawano dożylnie przez 4 tygodnie, raz w tygodniu, łącznie 4 razy;
Lek: Leczenie Rituxanem
Leczenie Rituxanem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AEs)؛
Ramy czasowe: 1 rok,
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AEs) zostanie sklasyfikowana zgodnie z wersją 6.0 Ogólnego Standardu Terminologii Zdarzeń Niepożądanych (CTCAE);
1 rok,

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ocena funkcji motorycznej po zastosowaniu IP 200-dni i 360-dni
Ramy czasowe: Od momentu rekrutacji do zakończenia badania po roku;
Test czasu biegu/chodu na 10 metrów (TTRW) mierzony w metrach;
Od momentu rekrutacji do zakończenia badania po roku;
ocena funkcji motorycznej po zastosowaniu IP 200-dni i 360-dni
Ramy czasowe: Od rekrutacji do zakończenia badania po roku;
Test 6-minutowego marszu (6MWT) mierzony w metrach;
Od rekrutacji do zakończenia badania po roku;
ocena funkcji motorycznej po zastosowaniu IP 200-dni i 360-dni
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia badania po roku;
Czas potrzebny na wstanie z pozycji leżącej mierzony w sekundach;
Od rejestracji do zakończenia badania po roku;
ocena funkcji motorycznej po zastosowaniu IP 200-dni i 360-dni
Ramy czasowe: Od momentu rekrutacji do zakończenia badania po roku;
Czas testu wejścia po czterech piętrach schodów (TTCLIMB) mierzony w sekundach
Od momentu rekrutacji do zakończenia badania po roku;
ocena funkcji motorycznych po zastosowaniu IP 200-dni i 360-dni
Ramy czasowe: Od rekrutacji do zakończenia badania po roku;
Zmierz siłę mięśni (wyprost łokcia, zgięcie łokcia, wyprost kolana i zgięcie kolana) za pomocą ręcznego dynamometru mierzonego w niutonach;
Od rekrutacji do zakończenia badania po roku;
ocena funkcji motorycznej po zastosowaniu IP 200-dni i 360-dni
Ramy czasowe: Od rekrutacji do zakończenia badania po roku；
Test funkcji kończyny górnej (skala PUL2.0) mierzony w niutonach;
Od rekrutacji do zakończenia badania po roku；

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

23 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CD20-RTX-DMD-IIT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD)

Badania kliniczne na Leczenie Rituxanem

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj