Uno Studio per Valutare la Sicurezza e la Tollerabilità di Rituxan nella Distrofia Muscolare di Duchenne

Criteri di inclusione:

1. Età del partecipante: 6-10 anni (inclusi i 10 anni).
2. Genere: maschio.
3. Diagnosi genetica di tipo gene DMD, conforme ai fenotipi e alle manifestazioni cliniche della DMD.
4. È stata presente debolezza muscolare, sintomi di declino della funzione motoria.
5. I pazienti potevano camminare autonomamente, in grado di completare il test di cammino di 10 metri. Sdraiarsi sulla schiena,
6. i pazienti possono completare autonomamente e il tempo di alzata è inferiore a 30 secondi.
7. La valutazione cognitiva e lo stato mentale dei partecipanti possono cooperare con il movimento.
8. Non aver mai accettato terapia ormonale orale o aver interrotto la terapia ormonale da più di sei mesi.
9. Disponibilità ad accettare e capacità di collaborare con più di una biopsia muscolare.

Criteri di esclusione:

1. I partecipanti sono in fase di infezione virale attiva o altre infezioni patogene, inclusi ma non limitati a, virus TORCH, virus di Epstein-Barr, nuovo coronavirus, batteri, funghi, ecc.
2. Aver ricevuto un vaccino attenuato vivo o terapia antivirale sistemica, anti-infettiva e/o interferone entro 3 mesi prima del trattamento con il prodotto in studio.
3. Test sierologici hanno rivelato infezioni da HIV, HBV, HCV e sifilide.
4. Infezioni gravi (come polmonite, pielonefrite o meningite) si sono verificate entro 8 settimane prima dell'inizio del trattamento con il prodotto in studio.
5. Ci sono chiari sintomi di cardiomiopatia, e l'ecocardiografia mostra che la frazione di eiezione ventricolare sinistra è inferiore al 50%.
6. È richiesto supporto continuo o intermittente da un ventilatore.
7. Test biochimici di laboratorio mostrano i seguenti indici anomali: gamma GGTP (gamma glutamil transpeptidasi) 2 volte superiore al limite superiore (GGT), bilirubina totale è superiore a 1,5 volte il limite superiore dell'elf inibizione C (cistatina C) > 1,27 mg/L, emoglobina (Hgb) < 100 g/L o > 200 g/L; globuli bianchi (WBC) <4×109/L o >18,5×109/L o piastrine ≤125×109/L.
8. Il paziente ha ricevuto qualsiasi tipo di terapia genica (come terapia genica AAV), terapia cellulare (come trapianto di cellule staminali), editing in vivo o reinfusione di editing genico in vitro (come CRISPR-Cas9, TALEN), o altri trattamenti farmacologici sperimentali in passato.
9. I partecipanti hanno qualsiasi controindicazione alla terapia immunosoppressiva.
10. Altre malattie o condizioni comorbidiche che i ricercatori principali considerano inadatte per la partecipazione a studi clinici.
11. Le famiglie dei partecipanti non desiderano divulgare pubblicamente la partecipazione alla ricerca dei pazienti al medico curante e ad altri fornitori di assistenza sanitaria.