Egy vizsgálat a Rituxan biztonságának és jól tolerálhatóságának értékelésére Duchenne izomsorvadásban
2026. március 12. frissítette: Yi Dai, Peking Union Medical College Hospital
Egy egykarú, nem vak, egyetlen központban végzett vizsgálat a rituximab immunoglobulinszint-csökkentő kezelés biztonságosságának és jól tolerálhatóságának értékelésére Duchenne izomsorvadásban (DMD) szenvedő, járni képes gyermekeknél
- Tanulmányi populáció: Genetikailag és klinikailag megerősített Duchenne izomsorvadás (DMD) diagnózissal rendelkező, 6 és 10 év közötti fiú résztvevőkre vonatkozik.
- Kutatási időszak: A klinikai vizsgálat fő kutatási időszaka egy év. A résztvevőket a kiindulási időszakban tesztelték, majd 0., 7., 14., 21., 60., 120., 200. és 360. napon követték nyomon.
- Feltáró mutatók: Mindkét comb MR-je, a fenék és a proximális combok izomzsír-helyettesítési mutatóinak mennyiségi kiszámítása; Beteg Önértékelő Skála, Gondozó Önértékelő Skála.
- Biztonságossági értékelés: A biztonságossági értékelési populáció magában foglalja az összes olyan résztvevőt, akik megkapták a gyógyszeradagot és legalább egy posztgyógyszeres biztonságossági értékelésen részesültek. A résztvevők által aláírt tájékoztatott beleegyezésüktől gyűjtött káros események (AE) a fő vizsgálati időszak végéig, az utolsó nyomon követésig. Biztonságossági laboratóriumi értékelés, laboratóriumi biztonságfigyelés, beleértve a hematológiát, vérbiokémiát, vizeletelemzést (beleértve a troponin I-t, CK-t és CK-MB-t) és a véralvadási funkciót, valamint a komplementet. Minden gyakori gyógyszer feljegyzésre kerül. Minden káros esemény, beleértve a teljes vérképlelet abnormális eredményeit, folyamatosan nyomon követésre kerül, amíg megoldódnak vagy stabilizálódnak. Csak a kezeléssel összefüggő káros események (TEAE) összegzése történik meg. Az AE-k a MedDRA alapján kerülnek rögzítésre és archiválásra szervrendszerek szerint. Az AE-kkel kapcsolatos osztályozás és terminológia a CTCAE v6.0 verziója szerint lesz leírva.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
5
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Yi Dai, Doctor
- Telefonszám: 010-69151360
- E-mail: pumchdy@sina.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Résztvevő életkora: 6-10 év (beleértve a 10 éveseket is).
- Nem: férfi.
- DMD gén típusú gén diagnózis, amely megfelel a DMD fenotípusoknak és klinikai megnyilvánulásoknak.
- Izomgyengeség és motoros funkció csökkenésének tünetei már előfordultak.
- A betegek képesek önállóan járni, és el tudják végezni a 10 méteres gyaloglási tesztet. Hanyatt fekve,
- a betegek önállóan fel tudnak kelni, és a felkelési idő kevesebb, mint 30 másodperc.
- A résztvevők kognitív értékelése és mentális állapota lehetővé teszi a mozgással való együttműködést.
- Soha nem részesültek szteroid hormon kezelésben, vagy a hormon kezelést több mint hat hónapja abbahagyták.
- Hajlandók elfogadni és képesek együttműködni több izombiopszia elvégzésében.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevők aktív vírusfertőzésben vagy más kórokozó fertőzésben vannak, beleértve, de nem kizárólagosan, a TORCH vírust, Epstein-Barr vírust, a koronavírust, baktériumokat, gombákat stb.
- Élő, gyengített vakcinát vagy szisztémás antivirális, fertőzés ellenes és/vagy interferon kezelést kaptak a vizsgálati termék kezelését megelőző 3 hónapon belül.
- Szerológiai tesztek HIV, HBV, HCV és szifilisz fertőzést mutattak ki.
- Súlyos fertőzések (mint például tüdőgyulladás, vesemedence-gyulladás vagy agyhártyagyulladás) fordultak elő a vizsgálati termék kezelésének megkezdését megelőző 8 héten belül.
- Világos szívelégtelenség tünetei vannak, és az echokardiográfia szerint a bal kamrai ejekciós frakció kevesebb, mint 50%.
- Folyamatos vagy időszakos lélegeztetőgép támogatásra van szükség.
- Laboratóriumi biokémiai tesztek a következő mutatók rendellenességét mutatják: gamma-GGTP (gamma-glutamil transzpeptidáz) 2-szerese a felső határértéknek (GGT), a teljes bilirubin magasabb, mint a felső határérték 1,5-szerese, a cisztain C > 1,27 mg/L, hemoglobin (Hgb) < 100 g/L vagy > 200 g/L; fehérvérsejt (WBC) <4×10⁹/L vagy >18,5×10⁹/L vagy thrombocyta ≤125×10⁹/L.
- A beteg bármilyen típusú génteápiát (például AAV génteápiát), sejtterápiát (például őssejt-transzplantációt), in vivo szerkesztést vagy in vitro szerkesztés utáni reinfúziós génszerkesztő terápiát (például CRISPR-Cas9, TALEN), vagy más kísérleti gyógyszeres kezelést kapott a múltban.
- A résztvevőknek bármilyen ellenjavallatuk van az immun szupresszív terápiára.
- Egyéb együttálló betegségek vagy állapotok, amelyeket a fővizsgálók nem megfelelőnek tartanak a klinikai vizsgálatokban való részvételhez.
- A résztvevők családjai nem kívánják nyilvánosságra hozni a betegek vizsgálati részvételét a kezelőorvos és más egészségügyi szolgáltatók számára.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Rituxan kezelés Duchenne izomsorvadásban
Adagolási forma:injekció, intravénás csepegtetés； Adagolás:Az adagot a testfelület alapján számították ki. Az első és második alkalmazásnál 375mg/m2 BSA-t használtak. A harmadik és negyedik alkalmazásnál az adagot felére csökkentették 187,5mg/m2 BSA-ra； Adagolás gyakorisága:intravénásan alkalmazva 4 héten keresztül, hetente egyszer, összesen 4 alkalommal； |
Rituxan kezelés
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A mellékhatások (AE) előfordulási gyakorisága；
Időkeret: 1 év,
|
A mellékhatások (AE-k) előfordulását az Általános Mellékhatás-terminológiai Szabvány (CTCAE) 6.0-as verziója szerint osztályozzuk;
|
1 év,
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
motoros funkció felmérése az IP 200 napos és 360 napos használata után
Időkeret: A beléptetéstől a vizsgálat egyéves befejezéséig;
|
10 méteres Futás/Sétálás Időmérés (TTRW) méterben mérve;
|
A beléptetéstől a vizsgálat egyéves befejezéséig;
|
|
motoros funkció értékelése az IP 200 napos és 360 napos használata után
Időkeret: A beléptetéstől a vizsgálat egy éves befejezéséig；
|
6 perces sétateszt (6MWT) méterben mért táv;
|
A beléptetéstől a vizsgálat egy éves befejezéséig；
|
|
motoros funkció felmérése az IP 200 napos és 360 napos használata után
Időkeret: A regisztrációtól a vizsgálat egyéves lezárásáig;
|
Az eltelt idő a fekvő helyzetből való felkelésig másodpercben mérve;
|
A regisztrációtól a vizsgálat egyéves lezárásáig;
|
|
motoros funkció értékelés az IP 200 napos és 360 napos használata után
Időkeret: A regisztrációtól a kísérlet egyéves lezárásáig;
|
Négy emelet lépcsőzésének időpróbája (TTCLIMB) másodpercben mérve
|
A regisztrációtól a kísérlet egyéves lezárásáig;
|
|
motoros funkció értékelése az IP 200 napos és 360 napos használata után
Időkeret: A regisztrációtól a vizsgálat végéig egy év alatt;
|
Az izomerő mérése (könnyítés, könyök hajlítás, térd kinyújtás és térd hajlítás) kézi dinamométerrel, Newtonban mérve;
|
A regisztrációtól a vizsgálat végéig egy év alatt;
|
|
motoros funkció értékelés az IP 200 napos és 360 napos használata után
Időkeret: A felvételtől a vizsgálat végéig egy évig;
|
Felső végtag-funkciós teszt (PUL2.0 skála) Newtonban mérve;
|
A felvételtől a vizsgálat végéig egy évig;
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. március 23.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. május 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. április 23.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 12.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 12.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófia, Duchenne
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CD20-RTX-DMD-IIT
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .