Um Estudo para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade do Rituxan na Distrofia Muscular de Duchenne

Critérios de Inclusão:

1. Idade do participante: 6-10 anos (incluindo 10 anos).
2. Género: masculino.
3. Diagnóstico genético do tipo do gene DMD, conforme os fenótipos e manifestações clínicas da DMD.
4. Existência de fraqueza muscular, sintomas de declínio da função motora.
5. Os pacientes conseguem andar independentemente, capazes de completar o teste de caminhada de 10 metros. Deitado de costas,
6. os pacientes conseguem levantar-se independentemente e o tempo de levantar é inferior a 30 segundos.
7. A avaliação cognitiva e o estado mental dos participantes permitem a cooperação no movimento.
8. Nunca aceitaram terapia hormonal oral ou interromperam a terapia hormonal há mais de seis meses.
9. Disposição para aceitar e capacidade de cooperar com mais de uma biópsia muscular.

Critérios de Exclusão:

1. Os participantes estão com infeção viral ativa ou outra infeção por patógenos, incluindo, mas não limitado a, vírus TORCH, vírus Epstein-Barr, coronavírus, bactérias, fungos, etc.
2. Ter recebido uma vacina atenuada viva ou terapia antiviral sistémica, anti-infeciosa e/ou com interferão nos 3 meses anteriores ao tratamento com o produto em investigação.
3. Testes serológicos revelaram infeções por VIH, VHB, VHC e sífilis.
4. Infeções graves (como pneumonia, pielonefrite ou meningite) ocorridas nas 8 semanas anteriores ao início do tratamento com o produto em investigação.
5. Existem sintomas claros de cardiomiopatia, e a ecocardiografia mostra que a fração de ejeção do ventrículo esquerdo é inferior a 50%.
6. É necessário suporte contínuo ou intermitente de ventilador.
7. Testes bioquímicos laboratoriais apresentam os seguintes índices anormais: GGT (gama-glutamiltransferase) 2 vezes superior ao limite superior, bilirrubina total superior a 1,5 vezes o limite superior, cistatina C > 1,27 mg/L, hemoglobina (Hgb) < 100 g/L ou > 200 g/L; glóbulos brancos (GB) <4×10⁹/L ou >18,5×10⁹/L ou plaquetas ≤125×10⁹/L.
8. O paciente recebeu qualquer tipo de terapia genética (como terapia genética AAV), terapia celular (como transplante de células estaminais), edição in vivo ou terapia de edição genética de reinfusão de edição in vitro (como CRISPR-Cas9, TALEN), ou outros tratamentos experimentais no passado.
9. Os participantes têm quaisquer contraindicações para a terapia imunossupressora.
10. Outras doenças ou condições comórbidas que os investigadores principais considerem inadequadas para participação em ensaios clínicos.
11. As famílias dos participantes não desejam divulgar publicamente a participação do paciente na investigação ao médico assistente e a outros prestadores de cuidados de saúde.