Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti NC-503 u sekundární (AA) amyloidózy

13. února 2006 aktualizováno: Bellus Health Inc

Fáze II/III studie bezpečnosti a účinnosti NC-503 u pacientů trpících sekundární (AA) amyloidózou

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost NC-503 ve srovnání s placebem u pacientů se sekundární (AA) amyloidózou pomocí kombinovaného hodnocení klinického zlepšení/zhoršení renálních a gastrointestinálních funkcí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

AA amyloidóza je spojena s chronickými zánětlivými stavy (revmatoidní artritida, ankylozující spondylitida, zánětlivé onemocnění střev), chronickou infekcí (tuberkulóza, osteomyelitida) a familiární středomořskou horečkou. Revmatoidní artritida je hlavní příčinou AA amyloidózy v západní Evropě a Severní Americe. Nejčastějším klinickým znakem AA amyloidózy je renální dysfunkce projevující se jako proteinurie nefrotického rozsahu nebo renální insuficience v době diagnózy. Konečné selhání ledvin je příčinou smrti ve 40–60 % případů. Časté je také postižení gastrointestinálního traktu, které se obvykle projevuje jako chronický průjem, ztráta tělesné hmotnosti a malabsorpce. U některých pacientů se může objevit i zvětšení jater a sleziny. Střední doba přežití od diagnózy se pohybuje od 2 do 8 let v závislosti na stadiu onemocnění v době diagnózy. Cílem současné terapie u AA amyloidózy je kontrola přidruženého onemocnění. Současné přístupy k léčbě AA amyloidózy jsou však nespecifické, toxické, invazivní a v mnoha případech nejsou dostatečně účinné. NC-503 byl specificky navržen tak, aby soutěžil s přirozeně se vyskytujícími sulfatovanými GAG o vazbu na amyloidogenní prekurzorové proteiny a aby inhiboval ukládání amyloidu do tkání. Navrhovaná terapie s NC-503 je založena na prevenci tvorby amyloidních fibril. Cílem této klinické studie fáze II/III je stanovit účinnost a bezpečnost NC-503 ve srovnání s placebem u pacientů trpících sekundární (AA) amyloidózou hodnocením klinického zlepšení/zhoršení renálních a gastrointestinálních funkcí.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
150

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Finsko
      • Heinola, Finsko, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Francie
      • Le Mans, Francie, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Francie, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Francie, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Krocan
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Krocan
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Krocan, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Krocan, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Litva
      • Vilnius, Litva, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polsko, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Ruská Federace, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Spojené království, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Španělsko, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PROTOKOLU ZAHRNUTÍ

  • Pacienti musí být starší 18 let.
  • Samci a samice. Pokud jsou ženy ve fertilním věku (tj. nejsou chirurgicky sterilizovány nebo jsou po menopauze delší než jeden rok), musí pacientka používat účinnou antikoncepci.
  • Diagnóza AA amyloidózy prokázána pozitivní biopsií (barvení Kongo červeň) a imunohistochemií nebo imunoelektronovou mikroskopií při screeningové návštěvě. K potvrzení diagnózy lze použít tkáň z předchozí biopsie, pokud je k dispozici.
  • Přetrvávající proteinurie definovaná jako vylučování bílkovin močí ? 1g/24h ve dvou různých 24hodinových sběrech moči s odstupem alespoň 1 týdne během 3 měsíců před vstupem do studie (výchozí stav, návštěva v měsíci 0) bez známek infekce močových cest nebo zjevného srdečního selhání (třída NYHA III nebo více); NEBO clearance kreatininu? 60 ml/min ve dvou různých měřeních s odstupem alespoň 1 týdne během 3 měsíců před vstupem do studie (základní stav, návštěva v měsíci 0).
  • Clearance kreatininu? 20 ml/min A sérový kreatinin? 3 mg/dl během 3 měsíců před vstupem do studie (výchozí stav, návštěva v měsíci 0).
  • Písemný informovaný souhlas.

KRITÉRIA PRO VYLOUČENÍ PROTOKOLU

  • Důkaz nebo podezření na renální nebo renovaskulární onemocnění jiné než renální AA amyloidóza.
  • Přítomnost diabetes mellitus (typu I a II).
  • Důkaz o příčině potenciálně reverzibilní snížené funkce ledvin, jako je akcelerovaná hypertenze nebo nefrotoxicita léků.
  • AST, ALT nebo ALP > 5násobek horní hranice normy nebo celkový bilirubin 50 % nad horní hranicí normy.
  • Přítomnost jakýchkoli jiných klinicky významných onemocnění, která by mohla narušit interpretaci výsledků studie nebo ohrozit bezpečnost pacienta, nebo jakékoli stavy, které by mohly zkrátit očekávanou délku života na méně než dva roky.
  • Použití hodnoceného léku do třiceti dnů před screeningovou návštěvou.
  • Aktivní zneužívání alkoholu a/nebo drog.
  • Zahájení nebo jakékoli změny v léčbě inhibitory ACE během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Zahájení nebo jakékoli změny cytotoxické/kolchicinové terapie během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Neschopnost poskytnout zákonný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bellus Health Inc

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
FDA Office of Orphan Products Development

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2001

Dokončení studie

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. května 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. května 2002

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. května 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. února 2006

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2006

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2006

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CL-503004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení