Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti NC-503 u sekundární (AA) amyloidózy

13. února 2006 aktualizováno: Bellus Health Inc

Fáze II/III studie bezpečnosti a účinnosti NC-503 u pacientů trpících sekundární (AA) amyloidózou

Hlavním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost NC-503 ve srovnání s placebem u pacientů se sekundární (AA) amyloidózou pomocí kombinovaného hodnocení klinického zlepšení/zhoršení renálních a gastrointestinálních funkcí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

AA amyloidóza je spojena s chronickými zánětlivými stavy (revmatoidní artritida, ankylozující spondylitida, zánětlivé onemocnění střev), chronickou infekcí (tuberkulóza, osteomyelitida) a familiární středomořskou horečkou. Revmatoidní artritida je hlavní příčinou AA amyloidózy v západní Evropě a Severní Americe. Nejčastějším klinickým znakem AA amyloidózy je renální dysfunkce projevující se jako proteinurie nefrotického rozsahu nebo renální insuficience v době diagnózy. Konečné selhání ledvin je příčinou smrti ve 40–60 % případů. Časté je také postižení gastrointestinálního traktu, které se obvykle projevuje jako chronický průjem, ztráta tělesné hmotnosti a malabsorpce. U některých pacientů se může objevit i zvětšení jater a sleziny. Střední doba přežití od diagnózy se pohybuje od 2 do 8 let v závislosti na stadiu onemocnění v době diagnózy. Cílem současné terapie u AA amyloidózy je kontrola přidruženého onemocnění. Současné přístupy k léčbě AA amyloidózy jsou však nespecifické, toxické, invazivní a v mnoha případech nejsou dostatečně účinné. NC-503 byl specificky navržen tak, aby soutěžil s přirozeně se vyskytujícími sulfatovanými GAG o vazbu na amyloidogenní prekurzorové proteiny a aby inhiboval ukládání amyloidu do tkání. Navrhovaná terapie s NC-503 je založena na prevenci tvorby amyloidních fibril. Cílem této klinické studie fáze II/III je stanovit účinnost a bezpečnost NC-503 ve srovnání s placebem u pacientů trpících sekundární (AA) amyloidózou hodnocením klinického zlepšení/zhoršení renálních a gastrointestinálních funkcí.

Typ studie

Intervenční

Zápis

150

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Finsko
      • Heinola, Finsko, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Francie
      • Le Mans, Francie, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Francie, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Francie, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Krocan
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Krocan
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Krocan, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Krocan, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Litva
      • Vilnius, Litva, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polsko, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Ruská Federace, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Spojené království, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Španělsko, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PROTOKOLU ZAHRNUTÍ

  • Pacienti musí být starší 18 let.
  • Samci a samice. Pokud jsou ženy ve fertilním věku (tj. nejsou chirurgicky sterilizovány nebo jsou po menopauze delší než jeden rok), musí pacientka používat účinnou antikoncepci.
  • Diagnóza AA amyloidózy prokázána pozitivní biopsií (barvení Kongo červeň) a imunohistochemií nebo imunoelektronovou mikroskopií při screeningové návštěvě. K potvrzení diagnózy lze použít tkáň z předchozí biopsie, pokud je k dispozici.
  • Přetrvávající proteinurie definovaná jako vylučování bílkovin močí ? 1g/24h ve dvou různých 24hodinových sběrech moči s odstupem alespoň 1 týdne během 3 měsíců před vstupem do studie (výchozí stav, návštěva v měsíci 0) bez známek infekce močových cest nebo zjevného srdečního selhání (třída NYHA III nebo více); NEBO clearance kreatininu? 60 ml/min ve dvou různých měřeních s odstupem alespoň 1 týdne během 3 měsíců před vstupem do studie (základní stav, návštěva v měsíci 0).
  • Clearance kreatininu? 20 ml/min A sérový kreatinin? 3 mg/dl během 3 měsíců před vstupem do studie (výchozí stav, návštěva v měsíci 0).
  • Písemný informovaný souhlas.

KRITÉRIA PRO VYLOUČENÍ PROTOKOLU

  • Důkaz nebo podezření na renální nebo renovaskulární onemocnění jiné než renální AA amyloidóza.
  • Přítomnost diabetes mellitus (typu I a II).
  • Důkaz o příčině potenciálně reverzibilní snížené funkce ledvin, jako je akcelerovaná hypertenze nebo nefrotoxicita léků.
  • AST, ALT nebo ALP > 5násobek horní hranice normy nebo celkový bilirubin 50 % nad horní hranicí normy.
  • Přítomnost jakýchkoli jiných klinicky významných onemocnění, která by mohla narušit interpretaci výsledků studie nebo ohrozit bezpečnost pacienta, nebo jakékoli stavy, které by mohly zkrátit očekávanou délku života na méně než dva roky.
  • Použití hodnoceného léku do třiceti dnů před screeningovou návštěvou.
  • Aktivní zneužívání alkoholu a/nebo drog.
  • Zahájení nebo jakékoli změny v léčbě inhibitory ACE během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Zahájení nebo jakékoli změny cytotoxické/kolchicinové terapie během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Neschopnost poskytnout zákonný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bellus Health Inc

Spolupracovníci

FDA Office of Orphan Products Development

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2001

Dokončení studie

1. prosince 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. května 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. května 2002

První zveřejněno (Odhad)

3. května 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

14. února 2006

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2006

Naposledy ověřeno

1. února 2006

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CL-503004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gastrointestinální onemocnění

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit