Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​NC-503 ved sekundær (AA) amyloidose

13. februar 2006 opdateret af: Bellus Health Inc

En fase II/III-undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​NC-503 hos patienter, der lider af sekundær (AA) amyloidose

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​NC-503 sammenlignet med placebo hos patienter med sekundær (AA) amyloidose ved hjælp af en sammensat vurdering af klinisk forbedring/forværring af både nyre- og gastrointestinale funktioner.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

AA amyloidose er forbundet med kroniske inflammatoriske tilstande (rheumatoid arthritis, ankyloserende spondylitis, inflammatorisk tarmsygdom), kronisk infektion (tuberkulose, osteomyelitis) og familiær middelhavsfeber. Reumatoid arthritis er den vigtigste årsag til AA amyloidose i Vesteuropa og Nordamerika. Det mest almindelige kliniske træk ved AA-amyloidose er nyreinsufficiens manifesteret som proteinuri i nefrotisk rækkevidde eller nyreinsufficiens på diagnosetidspunktet. Nyresvigt i slutstadiet er dødsårsagen i 40-60 % af tilfældene. Gastrointestinal involvering er også hyppig og viser sig normalt som kronisk diarré, kropsvægttab og malabsorption. Forstørrelse af lever og milt kan også forekomme hos nogle patienter. Den gennemsnitlige overlevelsestid fra diagnose varierer fra 2 til 8 år afhængigt af sygdommens stadium på diagnosetidspunktet. Målet med den nuværende terapi ved AA amyloidose er kontrol af den associerede sygdom. Imidlertid er de nuværende tilgange til behandling af AA-amyloidose uspecifikke, toksiske, invasive og ikke tilstrækkeligt effektive i mange tilfælde. NC-503 blev specifikt designet til at konkurrere med de naturligt forekommende sulfaterede GAG'er om bindingen til amyloidogene precursorproteiner og til at hæmme amyloidaflejring i væv. Den foreslåede behandling med NC-503 er baseret på forebyggelse af amyloid fibrildannelse. Formålet med dette kliniske fase II/III-studie er at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​NC-503 sammenlignet med placebo hos patienter, der lider af sekundær (AA) amyloidose ved vurdering af klinisk forbedring/forværring af både nyre- og mave-tarmfunktioner.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
150

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Den Russiske Føderation, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
  • Finland
      • Heinola, Finland, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Frankrig
      • Le Mans, Frankrig, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Frankrig, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Frankrig, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Kalkun
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Kalkun
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Kalkun, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Kalkun, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polen, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Spanien, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOL INKLUSIONSKRITERIER

  • Patienter skal være 18 år eller ældre.
  • Hanner og hunner. Hvis kvinder i den fødedygtige alder (dvs. ikke er kirurgisk steriliserede eller postmenopausale i mere end et år) skal patienten bruge effektiv prævention.
  • Diagnose af AA-amyloidose påvist ved positiv biopsi (kongorød farvning) og immunhistokemi eller immunelektronmikroskopi ved screeningsbesøg. Væv fra tidligere biopsi kan bruges til bekræftelse af diagnosen, hvis det er tilgængeligt.
  • Vedvarende proteinuri defineret som urinproteinudskillelse ? 1 g/24 timer i to forskellige 24-timers urinopsamlinger med mindst 1 uges mellemrum inden for 3 måneder før studiestart (baseline, måned 0 besøg) uden tegn på urinvejsinfektion eller åbenlyst hjertesvigt (NYHA klasse III eller mere); ELLER kreatininclearance? 60 ml/min i to forskellige mål med mindst 1 uges mellemrum inden for 3 måneder før studiestart (baseline, måned 0 besøg).
  • Kreatinin clearance? 20 mL/min OG serum kreatinin ? 3 mg/dl inden for 3 måneder før studiestart (baseline, måned 0 besøg).
  • Skriftligt informeret samtykke.

PROTOKOLUDSLUTNINGSKRITERIER

  • Bevis eller mistanke om andre nyre- eller renovaskulær sygdomme end renal AA amyloidose.
  • Tilstedeværelse af diabetes mellitus (type I og II).
  • Bevis på en årsag til potentielt reversibel nedsat nyrefunktion, såsom accelereret hypertension eller lægemiddel nefrotoksicitet.
  • AST, ALT eller ALP > 5 gange den øvre grænse for normal, eller total bilirubin 50 % over øvre normalgrænse.
  • Tilstedeværelse af andre klinisk signifikante sygdomme, der kan interferere med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater eller kompromittere patientsikkerheden eller enhver tilstand, der kan reducere den forventede levetid til mindre end to år.
  • Brug af et forsøgslægemiddel inden for tredive dage før screeningsbesøget.
  • Aktivt alkohol- og/eller stofmisbrug.
  • Påbegyndelse af eller ændringer i ACE-hæmmerbehandling inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
  • Påbegyndelse af eller ændringer i cytotoksiske midler/colchicinbehandling inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
  • Manglende evne til at give juridisk samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bellus Health Inc

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
FDA Office of Orphan Products Development

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2001

Studieafslutning

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. maj 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. maj 2002

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. maj 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. februar 2006

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2006

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2006

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CL-503004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger