Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności NC-503 w amyloidozie wtórnej (AA).

13 lutego 2006 zaktualizowane przez: Bellus Health Inc

Badanie fazy II/III dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności NC-503 u pacjentów cierpiących na amyloidozę wtórną (AA)

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności NC-503 w porównaniu z placebo u pacjentów z amyloidozą wtórną (AA) przy użyciu złożonej oceny klinicznej poprawy/pogorszenia zarówno funkcji nerek, jak i przewodu pokarmowego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Amyloidoza AA jest związana z przewlekłymi stanami zapalnymi (reumatoidalne zapalenie stawów, zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa, nieswoiste zapalenie jelit), przewlekłymi infekcjami (gruźlica, zapalenie kości i szpiku) oraz rodzinną gorączką śródziemnomorską. Reumatoidalne zapalenie stawów jest główną przyczyną amyloidozy AA w Europie Zachodniej i Ameryce Północnej. Najczęstszą cechą kliniczną amyloidozy AA jest dysfunkcja nerek objawiająca się białkomoczem w zakresie nerczycowym lub niewydolnością nerek w momencie rozpoznania. Schyłkowa niewydolność nerek jest przyczyną śmierci w 40-60% przypadków. Częste jest również zajęcie przewodu pokarmowego, które zwykle objawia się przewlekłą biegunką, utratą masy ciała i złym wchłanianiem. U niektórych pacjentów może również wystąpić powiększenie wątroby i śledziony. Mediana czasu przeżycia od diagnozy waha się od 2 do 8 lat, w zależności od stadium choroby w momencie rozpoznania. Celem aktualnej terapii amyloidozy AA jest opanowanie choroby towarzyszącej. Jednak obecne metody leczenia amyloidozy AA są niespecyficzne, toksyczne, inwazyjne iw wielu przypadkach niewystarczająco skuteczne. NC-503 został specjalnie zaprojektowany, aby konkurować z naturalnie występującymi siarczanowanymi GAG o wiązanie z białkami prekursorowymi amyloidogenu i hamować odkładanie się amyloidu w tkankach. Proponowana terapia NC-503 opiera się na zapobieganiu powstawaniu włókienek amyloidowych. Celem tego badania klinicznego fazy II/III jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa NC-503 w porównaniu z placebo u pacjentów cierpiących na amyloidozę wtórną (AA) poprzez ocenę klinicznej poprawy/pogorszenia zarówno funkcji nerek, jak i przewodu pokarmowego.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
150

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Federacja Rosyjska, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Finlandia
      • Heinola, Finlandia, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Francja
      • Le Mans, Francja, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Francja, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Francja, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Hiszpania, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Indyk
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Indyk
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Indyk, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Indyk, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polska, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Zjednoczone Królestwo, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WŁĄCZENIA PROTOKOŁU

  • Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat.
  • Mężczyźni i kobiety. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym (tj. niesterylizowanych chirurgicznie lub po menopauzie dłużej niż rok) pacjentka musi stosować skuteczną antykoncepcję.
  • Rozpoznanie amyloidozy AA potwierdzone przez pozytywną biopsję (barwienie czerwienią Kongo) i immunohistochemię lub mikroskopię immunoelektronową podczas wizyty przesiewowej. Tkanka z poprzedniej biopsji może być wykorzystana do potwierdzenia diagnozy, jeśli jest dostępna.
  • Uporczywy białkomocz definiowany jako wydalanie białka z moczem? 1 g/24h w dwóch odrębnych 24-godzinnych zbiórkach moczu w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania (poziom wyjściowy, wizyta w miesiącu 0) bez objawów zakażenia dróg moczowych lub jawnej niewydolności serca (klasa NYHA III lub wyższa); LUB klirens kreatyniny? 60 ml/min w dwóch różnych pomiarach w odstępie co najmniej 1 tygodnia w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania (poziom wyjściowy, wizyta w miesiącu 0).
  • Klirens kreatyniny? 20 ml/min ORAZ kreatynina w surowicy ? 3 mg/dl w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania (poziom wyjściowy, wizyta w miesiącu 0).
  • Pisemna świadoma zgoda.

KRYTERIA WYKLUCZENIA Z PROTOKOŁU

  • Dowody lub podejrzenie chorób nerek lub naczyń nerkowych innych niż amyloidoza nerek AA.
  • Obecność cukrzycy (typu I i II).
  • Dowody na przyczynę potencjalnie odwracalnego upośledzenia czynności nerek, takie jak przyspieszone nadciśnienie lub nefrotoksyczność leku.
  • AST, ALT lub ALP > 5-krotność górnej granicy normy lub bilirubina całkowita 50% powyżej górnej granicy normy.
  • Obecność jakichkolwiek innych istotnych klinicznie chorób, które mogłyby zakłócać interpretację wyników badań lub zagrażać bezpieczeństwu pacjentów lub jakichkolwiek stanów, które mogłyby skrócić oczekiwaną długość życia do mniej niż dwóch lat.
  • Stosowanie badanego leku w ciągu trzydziestu dni przed wizytą przesiewową.
  • Aktywne nadużywanie alkoholu i/lub narkotyków.
  • Rozpoczęcie lub zmiana terapii inhibitorem ACE w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Rozpoczęcie lub zmiana leków cytotoksycznych/kolchicyny w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Brak możliwości wyrażenia zgody prawnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Bellus Health Inc

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
FDA Office of Orphan Products Development

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2001

Ukończenie studiów

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2004

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
2 maja 2002

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 maja 2002

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 maja 2002

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 lutego 2006

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 lutego 2006

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2006

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CL-503004

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami