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Studio della sicurezza e dell'efficacia dell'NC-503 nell'amiloidosi secondaria (AA).

13 febbraio 2006 aggiornato da: Bellus Health Inc

Uno studio di fase II/III sulla sicurezza e l'efficacia dell'NC-503 in pazienti affetti da amiloidosi secondaria (AA)

L'obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di NC-503 rispetto al placebo in pazienti con amiloidosi secondaria (AA) utilizzando una valutazione composita del miglioramento/peggioramento clinico delle funzioni renali e gastrointestinali.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'amiloidosi AA è associata a condizioni infiammatorie croniche (artrite reumatoide, spondilite anchilosante, malattia infiammatoria intestinale), infezioni croniche (tubercolosi, osteomielite) e febbre mediterranea familiare. L'artrite reumatoide è la principale causa di amiloidosi AA in Europa occidentale e Nord America. La caratteristica clinica più comune dell'amiloidosi AA è la disfunzione renale che si manifesta come proteinuria in range nefrosico o insufficienza renale al momento della diagnosi. L'insufficienza renale terminale è causa di morte nel 40-60% dei casi. Anche il coinvolgimento gastrointestinale è frequente e di solito si manifesta con diarrea cronica, perdita di peso corporeo e malassorbimento. In alcuni pazienti può verificarsi anche un ingrossamento del fegato e della milza. Il tempo mediano di sopravvivenza dalla diagnosi varia da 2 a 8 anni a seconda dello stadio della malattia al momento della diagnosi. L'obiettivo dell'attuale terapia nell'amiloidosi AA è il controllo della malattia associata. Tuttavia, gli attuali approcci per il trattamento dell'amiloidosi AA sono aspecifici, tossici, invasivi e in molti casi non sufficientemente efficaci. NC-503 è stato specificamente progettato per competere con i GAG solfatati presenti in natura per il legame con le proteine ​​precursori dell'amiloidogenico e per inibire la deposizione di amiloide nei tessuti. La terapia proposta con NC-503 si basa sulla prevenzione della formazione di fibrille amiloidi. L'obiettivo di questo studio clinico di fase II/III è determinare l'efficacia e la sicurezza di NC-503 rispetto a un placebo in pazienti affetti da amiloidosi secondaria (AA) mediante la valutazione del miglioramento/peggioramento clinico delle funzioni renali e gastrointestinali.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
150

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 115522
        • Institute Of Rheumatology Rams
      • Yekaterinburg, Federazione Russa, 320102
        • Regional Hospital No. 1
  • Finlandia
      • Heinola, Finlandia, FIN-18120
        • Rheumatism Foundation Hospital
  • Francia
      • Le Mans, Francia, CEDEX 1
        • Centre Hospitalier du Mans, Service de Rhumatologie
      • Lille, Francia, CEDEX 59037
        • Hôpital Claude Huriez, Service de médecine Interne, Clinique Médicale A
      • Paris, Francia, 75679 CEDEX 14
        • Hôpital Cochin, Centre de Recherche et d'Explorations Fonctionnelles
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31048
        • Bnai Zion Medical Center
      • Tel Hashomer, Israele, 52621
        • Heller Institute of Medical Research, Sheba Medical Center
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Italian Group for Systemic Amyloidosis, Biotechnology Research Laboratories, IRCCS Policlinico San Matteo, Internal Medicine and Medical Oncology
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 2001
        • Vilnius University Hospital
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700 RB
        • University Hospital Groningen, Department of Medicine, Division of Rheumatology
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-632
        • Instytut Reumatologiczny
      • Wroclaw, Polonia, 53-137
        • Okregowy Szpital Kolejowy, Zaklad Reumatologii
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
        • Royal Free and University College Medical School, Department of Medicine, National Amyloidosis Centre
      • Scotland, Regno Unito, G12 0YN
        • Gartnavel General Hospital
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias I Pujol, Servicio de Reumatologia
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic I Provincial de Barcelona, Jefe del Departamento de Reumatologia
      • Llobregat, Spagna, 08907
        • Ciutad Sanitària y Universitària de Bellvitge, Servicio de Reumatologia, Hospitalet de Llobregat
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos de Madrid, Servicio de Reumatologia
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine, Department of Pathology and Laboratory Medicine,
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center, Renal Division
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
  • Tacchino
      • Askaray, Istanbul, Turkey, Tacchino
        • Cerrehpasa Tip Fakultesi
      • Istanbul, Tacchino, 34390 CAPA
        • Istanbul Faculty of Medicine, Department of Internal Medicine, Division of Rheumatology
      • Uskudar, Altunizade, Istanbul, Tacchino, 81190
        • Marmara University Medical School Hospital, Department of Rheumatology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI INCLUSIONE DEL PROTOCOLLO

  • I pazienti devono avere almeno 18 anni di età.
  • Maschi e femmine. Se le donne in età fertile (cioè non sterilizzate chirurgicamente o in post-menopausa da più di un anno) la paziente deve utilizzare un controllo delle nascite efficace.
  • Diagnosi di amiloidosi AA dimostrata da biopsia positiva (colorazione rosso Congo) e immunoistochimica o immunomicroscopia elettronica alla visita di screening. Il tessuto della biopsia precedente può essere utilizzato per la conferma della diagnosi, se disponibile.
  • Proteinuria persistente definita come escrezione proteica urinaria? 1 g/24 ore in due distinte raccolte di urine delle 24 ore a distanza di almeno 1 settimana entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio (basale, visita al mese 0) senza evidenza di infezione del tratto urinario o insufficienza cardiaca conclamata (classe NYHA III o superiore); O clearance della creatinina? 60 ml/min in due misure distinte a distanza di almeno 1 settimana entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio (basale, visita del mese 0).
  • Liquidazione della creatinina? 20 ml/min E creatinina sierica ? 3 mg/dl entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio (basale, visita del mese 0).
  • Consenso informato scritto.

CRITERI DI ESCLUSIONE DEL PROTOCOLLO

  • Evidenza o sospetto di malattie renali o nefrovascolari diverse dall'amiloidosi renale AA.
  • Presenza di diabete mellito (tipo I e II).
  • Evidenza di una causa di ridotta funzionalità renale potenzialmente reversibile, come ipertensione accelerata o nefrotossicità da farmaci.
  • AST, ALT o ALP > 5 volte il limite superiore del normale o bilirubina totale superiore del 50% al limite superiore del normale.
  • Presenza di altre malattie clinicamente significative che potrebbero interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio o compromettere la sicurezza del paziente o qualsiasi condizione che potrebbe ridurre l'aspettativa di vita a meno di due anni.
  • Uso di un farmaco sperimentale entro trenta giorni prima della visita di screening.
  • Abuso attivo di alcol e/o droghe.
  • Inizio o qualsiasi modifica della terapia con ACE inibitori entro 3 mesi prima della visita di screening.
  • Inizio o qualsiasi modifica della terapia con agenti citotossici/colchicina nei 3 mesi precedenti la visita di screening.
  • Incapacità di fornire il consenso legale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bellus Health Inc

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
FDA Office of Orphan Products Development

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2001

Completamento dello studio

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2004

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 maggio 2002

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 maggio 2002

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 maggio 2002

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 febbraio 2006

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 febbraio 2006

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2006

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CL-503004

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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