Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost Bosentanu u pacientů se srpkovitou anémií (SCD) s diagnostikovanou plicní hypertenzí (PH) (ASSET-2)

31. ledna 2025 aktualizováno: Actelion

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, multicentrická, paralelní skupinová studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti bosentanu u pacientů se symptomatickou plicní hypertenzí spojenou se srpkovitou anémií

Studie bude hodnotit účinek bosentanu na plicní vaskulární rezistenci a zátěžovou kapacitu u pacientů se srpkovitou anémií (SCD) s diagnózou plicní hypertenze. Skládá se ze 3 fází: screening, léčba a sledování. Během screeningové návštěvy lékař studie rozhodne, zda pacienti splňují požadavky studie. Všichni potenciální pacienti budou mít diagnózu zvýšeného tlaku v plicnici, což se projeví katetrizací pravého srdce provedenou krátce před zahájením studijní léčby. Pacienti budou požádáni, aby provedli test zátěžové kapacity (chůze co nejdále po dobu 6 minut). Po základní návštěvě se léčebná fáze skládá ze 4 dodatečných klinických návštěv, během kterých se zhodnotí dobré a špatné účinky léku a bude se opakovat test zátěžové kapacity. Pacienti budou léčeni po dobu 16 týdnů. Vzorky krve budou odebírány každý měsíc, v případě potřeby i častěji. Na konci studie budou někteří pacienti požádáni, aby opakovali katetrizaci pravého srdce. Všichni pacienti budou opakovat test zátěžové kapacity. Po dokončení studie budou mít pacienti možnost zapsat se do dlouhodobé následné studie, kde všichni pacienti dostanou aktivní lék. Pacienti, kteří se rozhodnou neúčastnit se prodloužené studie, budou sledováni pro hodnocení bezpečnosti po dobu přibližně 28 dnů po ukončení studijní léčby.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Clamart, Francie, 92141
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Francie, 94010
        • CHU Henri Mondor
    • La Martinique
      • Fort de France, La Martinique, Francie, 97200
        • CHU de Fort de France
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam Medical Center, Department of Hematology
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Rheumatology Department
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Berkeley, California, Spojené státy, 94705
        • Alta Bates Medical Center
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Harbor -UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80262
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Harper University Hospital/Wayne State University
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • SoLUtions/Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals of Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Temple University Lung Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-5028
        • Virginia Commonwealth University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí: Kritéria screeningu:

  1. Muži nebo ženy ve věku > nebo = 12 let s dokumentovanou anamnézou SCD
  2. Pacienti se symptomatickou PH spojenou s dušností
  3. Pacienti s rychlostí trikuspidální regurgitace (TRJ) > 2,9 m/s na základě echo/Dopplera provedené během 6 měsíců před randomizací a ne během krize SCD
  4. Podepsaný písemný informovaný souhlas se získá od pacienta nebo jeho rodiče/zákonného zástupce před zahájením jakéhokoli postupu souvisejícího se studií

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s genotypem hemoglobinu (Hb) SS nebo Hb S/β0 as Hb A < nebo = 10 %
  2. Šestiminutový test chůze (6MWT) vzdálenost > nebo = 150 ma < nebo = 450 m

  3. Plicní hypertenze potvrzená pravostrannou srdeční katetrizací (RHC) provedenou v místě studie do 3 měsíců od randomizační návštěvy a definovaná jako:

    • Střední plicní arteriální tlak (mPAP) > nebo - 25 mmHg
    • Plicní kapilární tlak v zaklínění (PCWP) měřený katetrizací pravého srdce nebo koncový diastolický tlak levé komory (LVEDP) měřený katetrizací levého srdce, pokud není měření PCWP spolehlivé. Pro tuto studii budou zvažovány dvě podskupiny pacientů:
    • PCWP < nebo = 15 mm Hg, pokud PVR v klidu < 160 dyn.s/cm5
    • PCWP 16-25 mm Hg s jakoukoli hodnotou PVR
  4. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek sérového těhotenského testu a používat spolehlivé metody antikoncepce během studijní léčby a po dobu 3 měsíců po ukončení studie

Kritéria vyloučení:

  1. Ejekční frakce levé komory < 40 % (echo/Doppler)
  2. Systolický krevní tlak (SBP) < 85 mmHg
  3. Nekontrolovaná hypertenze s SBP > 160 mmHg a/nebo diastolickým krevním tlakem > 100 mmHg
  4. Objem usilovného výdechu za 1 sekundu dělený usilovnou vitální kapacitou (FEV1/FVC) < 0,5
  5. Celková kapacita plic (TLC) < 50 % normální předpokládané hodnoty
  6. Významné onemocnění srdce: ischemické, chlopenní, konstrikční
  7. Koncentrace hemoglobinu < 6,0 g/dl v době randomizace
  8. Akutní onemocnění jater
  9. cirhóza nebo portální hypertenze
  10. ALT > nebo = 2násobek horní hranice normálu (ULN) a/nebo albumin < 2,8 g/dl
  11. Akutní nebo chronické poškození (jiné než dušnost), omezující schopnost vyhovět požadavkům studie (zejména u 6MWT), např. angina pectoris, intermitentní klaudikace, symptomatická osteonekróza kyčelního kloubu
  12. Vazookluzivní krize (VOC) nebo akutní hrudní syndrom (ACS) během 2 týdnů od randomizace nebo více než 12 VOC a/nebo ACS během posledních 12 měsíců
  13. Krevní transfuze do 4 týdnů před randomizací
  14. Nemoc s předpokládanou délkou života kratší než 6 měsíců
  15. HIV s oportunní infekcí
  16. Psychotická, návyková nebo jiná porucha omezující schopnost poskytnout informovaný souhlas nebo splnit studijní požadavky
  17. Těhotné nebo kojící ženy
  18. Nedávno zahájený (< 8 týdnů před randomizací) nebo plánovaný kardio-pulmonální rehabilitační program založený na cvičení
  19. Transplantace kostní dřeně
  20. Léčba nebo plánovaná léčba jiným hodnoceným lékem během 3 měsíců před randomizací
  21. Léčba plicní hypertenze antagonistou endotelinového receptoru, inhibitorem fosfodiesterázy-5, prostanoidy (s výjimkou akutního podání během katetrizační procedury k testování vaskulární reaktivity) během 3 měsíců před randomizací nebo L-argininem během 1 týdne před randomizací
  22. Léčba inhibitory kalcineurinu (např. cyklosporin A a takrolimus), sirolimus, flukonazol, amiodaron, mikonazol a glibenklamid (glyburid) během 1 týdne před randomizací
  23. Známá přecitlivělost na bosentan nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 2
Lék: bosentan
Orální Počáteční dávka: 62,5 mg b.i.d. po dobu 4 týdnů pro všechny pacienty, udržovací dávka: 125 mg
Žádný zásah: 1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna ze základní linie na konec studie ve vzdálenosti 6MWT. Za klinicky významný je považován průměrný rozdíl od placeba alespoň 35 m.
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Doba do klinického zhoršení od výchozího stavu do konce studie.
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Actelion

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Irina M Kline, MD, Actelion

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2006

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2007

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2006

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
12. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AC-052-369
  • ASSET-2

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení