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Eficácia e Segurança de Bosentana em Pacientes com Doença Falciforme (DF) Diagnosticados com Hipertensão Pulmonar (HP) (ASSET-2)

31 de janeiro de 2025 atualizado por: Actelion

Estudo randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, multicêntrico, de grupos paralelos para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de bosentana em pacientes com hipertensão pulmonar sintomática associada à doença falciforme

O estudo avaliará o efeito da bosentana na resistência vascular pulmonar e na capacidade de exercício em pacientes com Doença Falciforme (DF) diagnosticados com Hipertensão Pulmonar. Consiste em 3 fases: triagem, tratamento e acompanhamento. Durante a visita de triagem, o médico do estudo decidirá se os pacientes atendem aos requisitos do estudo. Todos os pacientes em potencial terão um diagnóstico de aumento das pressões da artéria pulmonar que é demonstrado pelo cateterismo cardíaco direito realizado pouco antes do início do tratamento do estudo. Os pacientes serão solicitados a realizar teste de capacidade de exercício (caminhar a maior distância possível por 6 minutos). Após a visita inicial, a fase de tratamento consiste em 4 visitas clínicas adicionais durante as quais os efeitos bons e ruins da droga são revisados ​​e o teste de capacidade de exercício será repetido. Os pacientes serão tratados por 16 semanas. Amostras de sangue serão coletadas mensalmente, ou com mais frequência, se necessário. No final do estudo, alguns dos pacientes serão solicitados a repetir o cateterismo cardíaco direito. Todos os pacientes repetirão um teste de capacidade de exercício. Após a conclusão do estudo, os pacientes terão a opção de se inscrever em um estudo de acompanhamento de longo prazo, no qual todos os pacientes receberão o medicamento ativo. Os pacientes que optarem por não participar do estudo de extensão serão acompanhados para avaliações de segurança por cerca de 28 dias após o término do tratamento do estudo.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
12

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94705
        • Alta Bates Medical Center
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Harbor -UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Harper University Hospital/Wayne State University
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • SoLUtions/Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals of Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Lung Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-5028
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
  • França
      • Clamart, França, 92141
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, França, 94010
        • CHU Henri Mondor
    • La Martinique
      • Fort de France, La Martinique, França, 97200
        • CHU de Fort de France
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam Medical Center, Department of Hematology
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Rheumatology Department
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão: Critérios de triagem:

  1. Homens ou mulheres > ou = 12 anos de idade com história documentada de MSC
  2. Pacientes com HP sintomática associada a falta de ar
  3. Pacientes com velocidade do jato de regurgitação tricúspide (TRJ) de > 2,9 m/s com base no eco/Doppler realizado dentro de 6 meses antes da randomização e não durante a crise de MSC
  4. O consentimento informado assinado por escrito é obtido do paciente ou dos pais/representante legal do paciente antes do início de qualquer procedimento relacionado ao estudo

Critério de inclusão:

  1. Pacientes com hemoglobina (Hb) SS ou genótipo Hb S/β0 e com Hb A < ou = 10%
  2. Teste de caminhada de seis minutos (TC6M) distância > ou = 150 m e < ou = 450 m

  3. Hipertensão pulmonar confirmada por cateterismo cardíaco direito (RHC) realizado no local do estudo dentro de 3 meses da visita de randomização e definida como:

    • Pressão arterial pulmonar média (PAPm) > ou - 25 mmHg
    • Pressão capilar pulmonar (PCWP) medida por cateterismo cardíaco direito ou pressão diastólica final do ventrículo esquerdo (LVEDP) medida por cateterismo cardíaco esquerdo, se a medição PCWP não for confiável. Dois subconjuntos de pacientes serão considerados para este estudo:
    • PCWP < ou = 15 mm Hg, se PVR em repouso < 160 dyn.sec/cm5
    • PCWP de 16-25 mm Hg com qualquer valor PVR
  4. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo em seu teste de gravidez sérico e usar métodos confiáveis ​​de contracepção durante o tratamento do estudo e por 3 meses após o término do tratamento do estudo

Critério de exclusão:

  1. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40% (eco/Doppler)
  2. Pressão arterial sistólica (PAS) < 85 mmHg
  3. Hipertensão não controlada com PAS > 160 mmHg e/ou pressão arterial diastólica > 100 mmHg
  4. Volume expiratório forçado em 1 segundo dividido pela capacidade vital forçada (VEF1/CVF) < 0,5
  5. Capacidade pulmonar total (CPT) < 50% do valor normal previsto
  6. Doença cardíaca significativa: isquêmica, valvular, constritiva
  7. Concentração de hemoglobina < 6,0 g/dL no momento da randomização
  8. doença hepática aguda
  9. cirrose ou hipertensão portal
  10. ALT > ou = 2 vezes o limite superior do normal (LSN) e/ou albumina < 2,8 g/dL
  11. Insuficiência aguda ou crônica (exceto dispnéia), limitando a capacidade de cumprir os requisitos do estudo (em particular com 6MWT), por exemplo, angina pectoris, claudicação intermitente, osteonecrose sintomática do quadril
  12. Crise vaso-oclusiva (VOC) ou síndrome torácica aguda (SCA) dentro de 2 semanas após a randomização ou mais de 12 VOC e/ou SCA nos últimos 12 meses
  13. Transfusão de sangue dentro de 4 semanas antes da randomização
  14. Doença com esperança de vida inferior a 6 meses
  15. HIV com infecção oportunista
  16. Transtorno psicótico, viciante ou outro que limita a capacidade de fornecer consentimento informado ou de cumprir os requisitos do estudo
  17. Mulheres grávidas ou lactantes
  18. Recentemente iniciado (< 8 semanas antes da randomização) ou planejado, programa de reabilitação cardiopulmonar baseado em exercícios
  19. Transplante de medula óssea
  20. Tratamento ou tratamento planejado com outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da randomização
  21. Tratamento para hipertensão pulmonar com um antagonista do receptor de endotelina, um inibidor da fosfodiesterase-5, prostanóides (excluindo administração aguda durante um procedimento de cateterismo para testar a reatividade vascular) dentro de 3 meses antes da randomização ou com L-arginina dentro de 1 semana antes da randomização
  22. Tratamento com inibidores de calcineurina (por exemplo, ciclosporina A e tacrolimus), sirolimus, fluconazol, amiodarona, miconazol e glibenclamida (gliburida) dentro de 1 semana antes da randomização
  23. Hipersensibilidade conhecida ao bosentano ou a qualquer um dos seus excipientes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: 2
Medicamento: bosentana
Oral Dose inicial: 62,5 mg b.i.d. por 4 semanas para todos os pacientes, dose de manutenção: 125 mg
Sem intervenção: 1

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base para o final do estudo na distância 6MWT. Uma diferença média em relação ao placebo de pelo menos 35 m é considerada clinicamente relevante.
Prazo: 16 semanas
16 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Tempo até a piora clínica desde a linha de base até o final do estudo.
Prazo: 16 semanas
16 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Actelion

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Irina M Kline, MD, Actelion

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2006

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2007

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de agosto de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de abril de 2006

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de abril de 2006

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
12 de abril de 2006

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de janeiro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AC-052-369
  • ASSET-2

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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