Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo bozentanu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) ze zdiagnozowanym nadciśnieniem płucnym (PH) (ASSET-2)

31 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Actelion

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, równoległe badanie grupowe w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji bozentanu u pacjentów z objawowym nadciśnieniem płucnym związanym z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

W badaniu zostanie oceniony wpływ bozentanu na płucny opór naczyniowy i wydolność wysiłkową u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), u których zdiagnozowano nadciśnienie płucne. Składa się z 3 faz: badania przesiewowego, leczenia i obserwacji. Podczas wizyty przesiewowej lekarz prowadzący badanie zdecyduje, czy pacjenci spełniają wymagania badania. Wszyscy potencjalni pacjenci będą mieli zdiagnozowane zwiększone ciśnienie w tętnicy płucnej, co zostanie potwierdzone przez cewnikowanie prawego serca przeprowadzone na krótko przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania. Pacjenci zostaną poproszeni o wykonanie testu wydolności wysiłkowej (przejście jak największej odległości przez 6 minut). Po wizycie wyjściowej faza leczenia składa się z 4 dodatkowych wizyt w klinice, podczas których dokonuje się przeglądu dobrych i złych skutków działania leku oraz powtórzony zostanie test wydolności. Pacjenci będą leczeni przez 16 tygodni. Próbki krwi będą pobierane co miesiąc lub częściej, jeśli zajdzie taka potrzeba. Pod koniec badania część pacjentów zostanie poproszona o powtórzenie cewnikowania prawego serca. Wszyscy pacjenci powtórzą test wydolności wysiłkowej. Po zakończeniu badania pacjenci będą mieli możliwość zapisania się do długoterminowego badania kontrolnego, w którym wszyscy pacjenci otrzymają aktywny lek. Pacjenci, którzy zdecydują się nie uczestniczyć w rozszerzonym badaniu, będą obserwowani w celu oceny bezpieczeństwa przez około 28 dni po zakończeniu leczenia w ramach badania.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Clamart, Francja, 92141
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Francja, 94010
        • CHU Henri Mondor
    • La Martinique
      • Fort de France, La Martinique, Francja, 97200
        • CHU de Fort de France
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Amsterdam Medical Center, Department of Hematology
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Berkeley, California, Stany Zjednoczone, 94705
        • Alta Bates Medical Center
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Harbor -UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80262
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Harper University Hospital/Wayne State University
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • SoLUtions/Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals of Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Temple University Lung Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-5028
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Rheumatology Department
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia: Kryteria przesiewowe:

  1. Mężczyźni lub kobiety > lub = 12 lat z udokumentowaną historią SCD
  2. Pacjenci z objawowym PH związanym z dusznością
  3. Pacjenci z prędkością strumienia niedomykalności zastawki trójdzielnej (TRJ) > 2,9 m/s na podstawie badania echo/Doppler przeprowadzonego w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją, a nie podczas przełomu SCD
  4. Podpisana świadoma zgoda na piśmie jest uzyskiwana od pacjenta lub rodzica/przedstawiciela prawnego pacjenta przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci z genotypem hemoglobiny (Hb) SS lub Hb S/β0 i Hb A < lub = 10%
  2. Sześciominutowy test marszu (6MWT) odległość > lub = 150 m i < lub = 450 m

  3. Nadciśnienie płucne potwierdzone przez cewnikowanie prawego serca (RHC) wykonane w ośrodku badawczym w ciągu 3 miesięcy od wizyty randomizacyjnej i zdefiniowane jako:

    • Średnie ciśnienie tętnicze płucne (mPAP) > lub -25 mmHg
    • Ciśnienie zaklinowania w naczyniach włosowatych płuc (PCWP) mierzone przez cewnikowanie prawego serca lub ciśnienie końcoworozkurczowe lewej komory (LVEDP) mierzone przez cewnikowanie lewego serca, jeśli pomiar PCWP nie jest wiarygodny. Do badania zostaną wzięte pod uwagę dwie podgrupy pacjentów:
    • PCWP < lub = 15 mm Hg, jeśli PVR w spoczynku < 160 dyn.s/cm5
    • PCWP 16-25 mm Hg przy dowolnej wartości PVR
  4. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy i stosować skuteczne metody antykoncepcji podczas leczenia w ramach badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia w ramach badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Frakcja wyrzutowa lewej komory < 40% (echo/Doppler)
  2. Skurczowe ciśnienie krwi (SBP) < 85 mmHg
  3. Niekontrolowane nadciśnienie z SBP > 160 mmHg i/lub rozkurczowym ciśnieniem krwi > 100 mmHg
  4. Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy podzielona przez natężoną pojemność życiową (FEV1/FVC) < 0,5
  5. Całkowita pojemność płuc (TLC) < 50% normalnej wartości przewidywanej
  6. Istotna choroba serca: niedokrwienna, zastawkowa, zwężająca
  7. Stężenie hemoglobiny < 6,0 g/dl w momencie randomizacji
  8. Ostra choroba wątroby
  9. marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne
  10. ALT > lub = 2-krotność górnej granicy normy (GGN) i/lub albumina < 2,8 g/dl
  11. Ostre lub przewlekłe upośledzenie (inne niż duszność), ograniczające zdolność do przestrzegania wymagań badania (w szczególności 6MWT), np. dusznica bolesna, chromanie przestankowe, objawowa martwica kości biodrowej
  12. Przełom naczyniowo-okluzyjny (VOC) lub zespół ostrej klatki piersiowej (ACS) w ciągu 2 tygodni od randomizacji lub więcej niż 12 VOC i/lub ACS w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  13. Transfuzja krwi w ciągu 4 tygodni przed randomizacją
  14. Choroba, której oczekiwana długość życia jest krótsza niż 6 miesięcy
  15. HIV z zakażeniem oportunistycznym
  16. Zaburzenie psychotyczne, uzależniające lub inne ograniczające możliwość wyrażenia świadomej zgody lub spełnienia wymogów badania
  17. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  18. Niedawno rozpoczęty (< 8 tygodni przed randomizacją) lub planowany, oparty na ćwiczeniach program rehabilitacji krążeniowo-oddechowej
  19. Przeszczep szpiku kostnego
  20. Leczenie lub planowane leczenie innym badanym lekiem w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją
  21. Leczenie nadciśnienia płucnego antagonistą receptora endoteliny, inhibitorem fosfodiesterazy-5, prostanoidami (z wyłączeniem ostrego podawania podczas procedury cewnikowania w celu zbadania reaktywności naczyń) w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją lub L-argininą w ciągu 1 tygodnia przed randomizacją
  22. Leczenie inhibitorami kalcyneuryny (np. cyklosporyną A i takrolimusem), syrolimusem, flukonazolem, amiodaronem, mikonazolem i glibenklamidem (gliburydem) w ciągu 1 tygodnia przed randomizacją
  23. Znana nadwrażliwość na bozentan lub którąkolwiek substancję pomocniczą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: 2
Lek: bozentan
Doustnie Dawka początkowa: 62,5 mg dwa razy na dobę przez 4 tygodnie dla wszystkich pacjentów, dawka podtrzymująca: 125 mg
Brak interwencji: 1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej do końca badania na dystansie 6MWT. Średnia różnica w stosunku do placebo wynosząca co najmniej 35 m jest uważana za istotną klinicznie.
Ramy czasowe: 16 tygodni
16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas do pogorszenia stanu klinicznego od punktu początkowego do końca badania.
Ramy czasowe: 16 tygodni
16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Actelion

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Irina M Kline, MD, Actelion

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 kwietnia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 kwietnia 2006

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 kwietnia 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AC-052-369
  • ASSET-2

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami