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Eficacia y seguridad de bosentan en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) diagnosticados con hipertensión pulmonar (HP) (ASSET-2)

31 de enero de 2025 actualizado por: Actelion

Estudio aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, multicéntrico, de grupos paralelos para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de bosentan en pacientes con hipertensión pulmonar sintomática asociada con la enfermedad de células falciformes

El estudio evaluará el efecto de bosentan sobre la resistencia vascular pulmonar y la capacidad de ejercicio en pacientes con enfermedad de células falciformes (ECF) diagnosticados con hipertensión pulmonar. Consta de 3 fases: cribado, tratamiento y seguimiento. Durante la visita de selección, el médico del estudio decidirá si los pacientes cumplen con los requisitos del estudio. Todos los pacientes potenciales tendrán un diagnóstico de aumento de la presión arterial pulmonar que se muestra mediante un cateterismo del corazón derecho realizado poco antes del inicio del tratamiento del estudio. Se pedirá a los pacientes que realicen una prueba de capacidad de ejercicio (caminar la mayor distancia posible durante 6 minutos). Después de la visita inicial, la fase de tratamiento consta de 4 visitas clínicas adicionales durante las cuales se revisan los efectos buenos y malos del fármaco y se repite la prueba de capacidad de ejercicio. Los pacientes serán tratados durante 16 semanas. Las muestras de sangre se recolectarán cada mes, o con mayor frecuencia, si es necesario. Al final del estudio, se pedirá a algunos de los pacientes que repitan el cateterismo del corazón derecho. Todos los pacientes repetirán una prueba de capacidad de ejercicio. Después de completar el estudio, los pacientes tendrán la opción de inscribirse en un estudio de seguimiento a largo plazo en el que todos los pacientes recibirán el fármaco activo. Los pacientes que opten por no participar en el estudio de extensión serán objeto de seguimiento para evaluaciones de seguridad durante aproximadamente 28 días después del final del tratamiento del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
12

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94705
        • Alta Bates Medical Center
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Harbor -UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80262
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Harper University Hospital/Wayne State University
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • SoLUtions/Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • University Hospitals of Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Temple University Lung Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-5028
        • Virginia Commonwealth University Medical Center
  • Francia
      • Clamart, Francia, 92141
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Francia, 94010
        • CHU Henri Mondor
    • La Martinique
      • Fort de France, La Martinique, Francia, 97200
        • CHU de Fort de France
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Amsterdam Medical Center, Department of Hematology
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Rheumatology Department
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión: Criterios de selección:

  1. Hombres o mujeres > o = 12 años de edad con antecedentes documentados de SCD
  2. Pacientes con HP sintomática asociada con dificultad para respirar
  3. Pacientes con velocidad de chorro de regurgitación tricuspídea (TRJ) de > 2,9 m/s según eco/Doppler realizado dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización y no durante la crisis de SCD
  4. Se obtiene el consentimiento informado por escrito firmado del paciente o del padre/representante legal del paciente antes de iniciar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes con genotipo hemoglobina (Hb) SS o Hb S/β0 y con Hb A < o = 10%
  2. Prueba de caminata de seis minutos (6MWT) distancia > o = 150 m y < o = 450 m

  3. Hipertensión pulmonar confirmada por cateterismo cardíaco derecho (CCD) realizado en el sitio del estudio dentro de los 3 meses posteriores a la visita de aleatorización y definida como:

    • Presión arterial pulmonar media (mPAP) > o - 25 mmHg
    • Presión de enclavamiento capilar pulmonar (PCWP) medida por cateterismo cardíaco derecho o presión diastólica final del ventrículo izquierdo (LVEDP) medida por cateterismo cardíaco izquierdo, si la medición de PCWP no es confiable. Se considerarán dos subgrupos de pacientes para este estudio:
    • PCWP < o = 15 mm Hg, si PVR en reposo < 160 dyn.seg/cm5
    • PCWP de 16-25 mm Hg con cualquier valor de PVR
  4. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en su prueba de embarazo en suero y utilizar métodos anticonceptivos fiables durante el tratamiento del estudio y durante los 3 meses posteriores a la finalización del tratamiento del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40% (eco/Doppler)
  2. Presión arterial sistólica (PAS) < 85 mmHg
  3. Hipertensión no controlada con PAS > 160 mmHg y/o presión arterial diastólica > 100 mmHg
  4. Volumen espiratorio forzado en 1 segundo dividido por la capacidad vital forzada (FEV1/FVC) < 0,5
  5. Capacidad pulmonar total (TLC) < 50 % del valor normal previsto
  6. Enfermedad cardiaca significativa: isquémica, valvular, constrictiva
  7. Concentración de hemoglobina < 6,0 g/dl en el momento de la aleatorización
  8. Enfermedad hepática aguda
  9. cirrosis o hipertensión portal
  10. ALT > o = 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) y/o albúmina < 2,8 g/dL
  11. Deterioro agudo o crónico (aparte de la disnea), que limita la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio (en particular con 6MWT), por ejemplo, angina de pecho, claudicación intermitente, osteonecrosis de cadera sintomática
  12. Crisis vasooclusiva (COV) o síndrome torácico agudo (SCA) en las 2 semanas posteriores a la aleatorización o más de 12 COV y/o SCA en los últimos 12 meses
  13. Transfusión de sangre dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización
  14. Enfermedad con una esperanza de vida inferior a 6 meses
  15. VIH con infección oportunista
  16. Trastorno psicótico, adictivo o de otro tipo que limite la capacidad de proporcionar consentimiento informado o de cumplir con los requisitos del estudio
  17. Mujeres embarazadas o lactantes
  18. Programa de rehabilitación cardiopulmonar basado en ejercicios iniciado recientemente (< 8 semanas antes de la aleatorización) o planificado
  19. Trasplante de médula ósea
  20. Tratamiento o tratamiento planificado con otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores a la aleatorización
  21. Tratamiento para la hipertensión pulmonar con un antagonista del receptor de la endotelina, un inhibidor de la fosfodiesterasa-5, prostanoides (excluyendo la administración aguda durante un procedimiento de cateterismo para evaluar la reactividad vascular) dentro de los 3 meses anteriores a la aleatorización o con L-arginina dentro de la semana anterior a la aleatorización
  22. Tratamiento con inhibidores de la calcineurina (p. ej., ciclosporina A y tacrolimus), sirolimus, fluconazol, amiodarona, miconazol y glibenclamida (gliburida) en la semana anterior a la aleatorización
  23. Hipersensibilidad conocida a bosentan o a alguno de sus excipientes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: 2
Droga: bosentán
Oral Dosis inicial: 62,5 mg b.i.d. durante 4 semanas para todos los pacientes, dosis de mantenimiento: 125 mg
Sin intervención: 1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el final del estudio en la distancia 6MWT. Una diferencia media con respecto al placebo de al menos 35 m se considera clínicamente relevante.
Periodo de tiempo: 16 semanas
16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el empeoramiento clínico desde el inicio hasta el final del estudio.
Periodo de tiempo: 16 semanas
16 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Actelion

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Irina M Kline, MD, Actelion

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de abril de 2006

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2007

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
10 de abril de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de abril de 2006

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
12 de abril de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
31 de enero de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • AC-052-369
  • ASSET-2

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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