Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Samotná transplantace buněk ostrůvků a infuze buněk kostní dřeně dárce CD34+ u diabetes mellitus 1. typu

29. března 2017 aktualizováno: Rodolfo Alejandro, University of Miami

Samotná transplantace buněk ostrůvků a infuze buněk kostní dřeně dárce obohaceného CD34+ u pacientů s diabetes mellitus 1. typu; Režim bez steroidů

KONKRÉTNÍ CÍLE:

  • Zvrátit hyperglykémii a závislost na inzulínu u pacientů s diabetes mellitus 1. typu transplantací buněk ostrůvků.
  • Navodit stav dárcovské specifické tolerance a eliminovat potřebu kontinuální imunosupresivní terapie současnou transplantací dárcovských buněk kostní dřeně s ostrůvky a využitím monoklonální protilátky Campath-1H k indukci imunosuprese.
  • Zhodnotit dlouhodobou funkci úspěšných transplantací buněk ostrůvků u pacientů s diabetes mellitus 1. typu.
  • Zjistit, zda se přirozená historie mikrovaskulárních, makrovaskulárních a neuropatických komplikací po úspěšné transplantaci ostrůvků změnila

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V našem současném protokolu (IRB #2000/0024) byl imunosupresivní režim, skládající se z indukce daklizumabem a udržovací terapie sirolimem a takrolimem, kombinován s infuzí dárcovských kmenových buněk kostní dřeně obohacených CD34+ ve snaze vytvořit chimérický stav a tím vyvolat toleranci dárce. Tato strategie byla testována hodnocením přežití štěpu po odstranění veškeré imunosupresivní medikace po jednom roce.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Diabetes Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku od 18 do 65 let
  2. Pacienti s diabetes mellitus 1. typu po dobu delší než 5 let

  3. Jedna nebo více z následujících:

    • Neuvědomění si hypoglykémie – posuzováno podle anamnézy krevních cukrů < 54 na glukometru bez příznaků a/nebo hypoglykemických epizod vyžadujících pomoc rodiny, podávání glukagonu nebo pohotovostní služby
    • Špatná kontrola diabetu (HbA1c > 8 % nebo > 2 návštěvy/rok v nemocnici kvůli léčbě ketoacidózy) navzdory intenzivní inzulínové terapii
    • Progresivní komplikace diabetes mellitus 1. typu
  4. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤26

Kritéria vyloučení:

  1. Neléčená proliferativní diabetická retinopatie;
  2. HbA1C > 12 %;
  3. Potřeba inzulínu > 1,0 u/kg/d
  4. Stimulovaný nebo bazální C-peptid > 0,3 ng/ml
  5. Clearance kreatininu < 60 a/nebo sérový kreatinin trvale > 1,5 mg/dl;
  6. Makroalbuminurie > 300 mg albuminu za 24 hodin
  7. Přítomnost panelových reaktivních protilátek > 20 %;
  8. Předchozí/souběžná transplantace orgánů (kromě neúspěšné transplantace buněk ostrůvků);
  9. Jakýkoli zdravotní stav vyžadující chronické užívání steroidů;
  10. Malignita nebo předchozí malignita (kromě nemelanomatózní rakoviny kůže);
  11. rentgenový průkaz plicní infekce;
  12. Aktivní infekce;
  13. Pozitivní tuberkulinový test (pokud nelze poskytnout důkaz o adekvátní léčbě latentní tuberkulózy)
  14. aktivní peptický vřed,
  15. Žlučové kameny a/nebo portální hypertenze a/nebo hemangiom na ultrazvuku jater;
  16. Sérologický průkaz HIV, HBV (HBsAg+ a/nebo HBcAb+ a/nebo HBsAb+ bez průkazu očkování), HTLV-1 nebo HCV;
  17. Negativní sérologie na virus Epstein-Barrové (EBV) nebo průkaz akutní infekce (IgM>IgG);
  18. Abnormální jaterní test;
  19. Anémie (hemoglobin <12,0 g/dl);
  20. Hyperlipidémie (celkový cholesterol nalačno > 240 mg/dl a/nebo triglyceridy nalačno > 200 mg/dl a/nebo LDL cholesterol nalačno > 140 mg/dl);
  21. Index tělesné hmotnosti nad 26 a/nebo hmotnost > 80 kg;
  22. Prostatický specifický antigen (PSA) > 4 ng/ml;
  23. Nestabilní kardiovaskulární stav (včetně pozitivní zátěžové echokardiografie, pokud je >35 let);
  24. Aktivní zneužívání alkoholu nebo návykových látek;
  25. Sexuálně aktivní ženy, které nejsou: a) po menopauze, b) chirurgicky sterilní nebo c) nepoužívají přijatelnou metodu antikoncepce (perorální antikoncepce, Norplant, Depo-Provera a bariérová zařízení jsou přijatelné; kondomy používané samostatně nejsou přijatelné );
  26. Pozitivní těhotenský test nebo záměr budoucího těhotenství nebo záměr mužského subjektu plodit.
  27. Jakýkoli stav nebo jakékoli okolnosti, kvůli kterým není bezpečné podstoupit transplantaci buněk ostrůvků.
  28. Předchozí transplantace nebo předchozí infuze kostní dřeně v anamnéze.
  29. Přetrvávající leukopenie (počet bílých krvinek < 3 000/mm3

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Transplantace ostrůvků a kostní dřeně
Podání ostrůvků a infuze buněk kostní dřeně obohacené CD34 u subjektů s diabetem 1. typu, zhoršeným povědomím o hypoglykémii a těžkou hypoglykémií.
Biologický: Transplantace ostrůvků a kostní dřeně
Transplantace ostrůvků a infuze kostní dřeně CD34 u subjektů s diabetem 1. typu.
Ostatní jména:
  • Ostrůvek
  • typ 1 DM
  • Kostní dřeň

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dosažení trvalé funkce ostrůvků po ukončení imunosuprese.
Časové okno: po dobu trvání funkce štěpu ostrůvků
Imunosuprese nebyla nikdy přerušena. Pacienti se rozhodli přejít do jiných studií, aby dostali další infuze ostrůvků. Protože imunosuprese nebyla nikdy přerušena, nebyli jsme schopni vyhodnotit primární cílový ukazatel.
po dobu trvání funkce štěpu ostrůvků
Snížení nebo absence epizod odmítnutí
Časové okno: po dobu trvání funkce štěpu ostrůvků
Počet epizod rejekce po transplantaci. Imunosuprese nebyla nikdy přerušena. Pacienti se rozhodli přejít do jiných studií, aby dostali další infuze ostrůvků. Protože imunosuprese nebyla nikdy přerušena, nebyli jsme schopni vyhodnotit primární cílový ukazatel.
po dobu trvání funkce štěpu ostrůvků

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů s bazálním C-peptidem vyšším než 0,5 ng/ml
Časové okno: po dobu trvání funkce štěpu ostrůvků
Počet subjektů s bazálním C-peptidem vyšším než 0,5 ng/ml před odstavením imunosuprese;
po dobu trvání funkce štěpu ostrůvků
Počet subjektů se snížením těžké hypoglykémie a zlepšením povědomí o hypoglykémii
Časové okno: po dobu trvání funkce štěpu ostrůvků
Počet subjektů se snížením epizod těžké hypoglykémie a přítomností povědomí o hypoglykémii
po dobu trvání funkce štěpu ostrůvků

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Miami

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Diabetes Research Institute Foundation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Rodolfo Alejandro, MD, Diabetes Research Institute University of Miami

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2000

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2010

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. dubna 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. dubna 2006

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. dubna 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. dubna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. března 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2000/0024
  • R01DK056953 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Jednoruční několik předmětů.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení