Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ø-celletransplantation alene og CD34+-donor-knoglemarvscelle-infusion ved type 1-diabetes mellitus

29. marts 2017 opdateret af: Rodolfo Alejandro, University of Miami

Ø-celletransplantation alene og CD34+-beriget donorknoglemarvscelleinfusion hos patienter med type 1-diabetes mellitus; Steroidfrit regime

SPECIFIKKE MÅL:

  • At vende hyperglykæmi og insulinafhængighed hos patienter med type 1 diabetes mellitus ved øcelletransplantation.
  • At inducere en tilstand af donorspecifik tolerance og eliminere behovet for kontinuerlig immunsuppressiv terapi ved samtidig transplantation af donorknoglemarvsceller med øer og udnyttelse af det monoklonale antistof Campath-1H til induktion af immunsuppression.
  • At vurdere langsigtet funktion af vellykkede øcelletransplantationer hos patienter med type 1 diabetes mellitus.
  • For at bestemme, om den naturlige historie af de mikrovaskulære, makrovaskulære og neuropatiske komplikationer er ændret efter vellykket transplantation af øen

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I vores nuværende protokol (IRB #2000/0024) er det immunsuppressive regime, bestående af induktion med daclizumab og vedligeholdelsesterapi med sirolimus og tacrolimus, blevet kombineret med infusion af CD34+ berigede donorknoglemarvsstamceller i et forsøg på at skabe en kimærisk tilstand og dermed fremkalde donortolerance. Denne strategi blev testet ved at evaluere transplantatoverlevelse efter fjernelse af al immunsuppressiv medicin efter et år.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Diabetes Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter mellem 18 og 65 år
  2. Patienter med type 1 diabetes mellitus i mere end 5 års varighed

  3. En eller flere af følgende:

    • Hypoglykæmi-ubevidsthed - bedømt ud fra historie med blodsukker <54 på glukometer uden symptomer og/eller hypoglykæmiske episoder, der kræver hjælp fra enten familie, glukagonadministration eller akuttjenester
    • Dårlig diabeteskontrol (HbA1c>8 % eller >2 besøg/år på hospitalet til behandling af ketoacidose) på trods af intensiv insulinbehandling
    • Progressive komplikationer af type 1 diabetes mellitus
  4. Body Mass Index (BMI) ≤26

Ekskluderingskriterier:

  1. Ubehandlet proliferativ diabetisk retinopati;
  2. HbA1C > 12%;
  3. Insulinbehov > 1,0 u/kg/d
  4. Stimuleret eller basalt C-peptid > 0,3 ng/ml
  5. Kreatininclearance < 60 og/eller serumkreatinin konsekvent > 1,5 mg/dl;
  6. Makroalbuminuri > 300mg albumin på 24 timer
  7. Tilstedeværelse af panelreaktive antistoffer > 20 %;
  8. Tidligere/samtidig organtransplantation (undtagen mislykket øcelletransplantation);
  9. Enhver medicinsk tilstand, der kræver kronisk brug af steroider;
  10. Malignitet eller tidligere malignitet (undtagen ikke-melanomatøs hudkræft);
  11. røntgenbevis for lungeinfektion;
  12. Aktive infektioner;
  13. Positiv tuberkulintest (medmindre bevis for tilstrækkelig behandling for latent tuberkulose kan fremlægges)
  14. Aktiv mavesår,
  15. Galdesten og/eller portalhypertension og/eller hæmangiom på leverultralyd;
  16. Serologiske tegn på HIV, HBV (HBsAg+ og/eller HBcAb+ og/eller HBsAb+ uden bevis for vaccination), HTLV-1 eller HCV;
  17. Negativ serologi for Epstein Barr-virus (EBV) eller tegn på akut infektion (IgM>IgG);
  18. unormal leverfunktionstest;
  19. Anæmi (hæmoglobin <12,0 g/dl);
  20. Hyperlipidæmi (fastende totalkolesterol >240mg/dl og/eller fastende triglycerider >200mg/dl og/eller fastende LDL-kolesterol>140mg/dl);
  21. Body Mass Index over 26 og/eller vægt >80 kg;
  22. Prostataspecifikt antigen (PSA) > 4 ng/ml;
  23. Ustabil kardiovaskulær status (herunder positiv stressekkokardiografi, hvis > 35 år);
  24. Aktivt alkohol- eller stofmisbrug;
  25. Seksuelt aktive kvinder, som ikke er: a) postmenopausale, b) kirurgisk sterile eller c) ikke bruger en acceptabel præventionsmetode (orale præventionsmidler, Norplant, Depo-Provera og barriereudstyr er acceptable; kondomer, der bruges alene er ikke acceptable. );
  26. Positiv graviditetstest eller hensigt om fremtidig graviditet, eller mandlige forsøgspersoners hensigt om at formere sig.
  27. Enhver tilstand eller omstændigheder, der gør det usikkert at gennemgå en øcelletransplantation.
  28. Anamnese med tidligere transplantation eller tidligere knoglemarvsinfusion.
  29. Vedvarende leukopeni (antal hvide blodlegemer <3.000/mm3

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ø-transplantation og knoglemarv
Administration af øer og infusion af CD34-berigede knoglemarvsceller hos personer med type 1-diabetes, nedsat bevidsthed om hypoglykæmi og svær hypoglykæmi.
Biologisk: Ø-transplantation og knoglemarv
Ø-transplantation og CD34-knoglemarvsinfusion hos personer med type 1-diabetes.
Andre navne:
  • Ø
  • type 1 DM
  • Knoglemarv

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opnåelsen af ​​vedvarende ø-funktion efter ophør af immunsuppression.
Tidsramme: for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Immunsuppression blev aldrig afbrudt. Patienter valgt til at flytte til andre forsøg for at modtage yderligere ø-infusioner. Da immunsuppression aldrig blev afbrudt, var vi ikke i stand til at evaluere det primære endepunkt.
for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
En reduktion eller fravær af afvisningsepisoder
Tidsramme: for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Antal afstødelsesepisoder efter transplantation. Immunsuppression blev aldrig afbrudt. Patienter valgt til at flytte til andre forsøg for at modtage yderligere ø-infusioner. Da immunsuppression aldrig blev afbrudt, var vi ikke i stand til at evaluere det primære endepunkt.
for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med basalt C-peptid større end 0,5 ng/ml
Tidsramme: for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Antal forsøgspersoner med basalt C-peptid større end 0,5 ng/ml før fravænning af immunsuppression;
for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Antal forsøgspersoner med reduktion af alvorlig hypoglykæmi og forbedring af hypoglykæmibevidsthed
Tidsramme: for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen
Antal forsøgspersoner med reduktion af episoder med alvorlig hypoglykæmi og tilstedeværelse af bevidsthed om hypoglykæmi
for varigheden af ​​ø-transplantatfunktionen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Miami

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Diabetes Research Institute Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rodolfo Alejandro, MD, Diabetes Research Institute University of Miami

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2000

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2010

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. april 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. april 2006

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. april 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. april 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. marts 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2000/0024
  • R01DK056953 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Enkeltarmede få emner.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger