Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie alfanátu u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A

14. ledna 2025 aktualizováno: Grifols Biologicals, LLC

Fáze IV Studie imunologické bezpečnosti alfanátu u dříve léčených pacientů s diagnózou těžké hemofilie A

Účelem této studie je stanovit imunologickou a celkovou bezpečnost spojenou s dlouhodobým užíváním Alphanate u subjektů s diagnózou těžké hemofilie A (faktor VIII:C nižší než 0,01 IU/ml), kteří byli dříve léčeni Produkty faktoru VIII jiné než Alphanate a kteří nemají v anamnéze vývoj buď inhibitorů protilátek proti faktoru VIII nebo nespecifických inhibitorů koagulace.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je nerandomizovaná multicentrická studie fáze IV s nejméně 50 hodnocenými subjekty s diagnózou těžké hemofilie A. Zařazení pacienti budou léčeni doma a pomocí klinické terapie výhradně Alphanatem jako jejich jediným zdrojem koncentrátu faktoru VIII pro profylaxi a léčbu všech krvácivých epizod a chirurgických zákroků. Subjekty budou léčeny po dobu alespoň 2 let a minimálně 50 dnů expozice, nebo pokud nebude dosaženo 50 dnů expozice, po dobu maximálně 30 měsíců a v souladu s obvyklým léčebným režimem subjektu před zahájením studie. Subjekty budou pokračovat v léčbě, jak je uvedeno výše, nebo dokud se u nich nevyvinou inhibitory faktoru VIII v titru větším nebo rovném 5 Bethesda jednotek (BU/ml); Faktor VIII se stává neúčinným při zajišťování hemostázy nebo subjekt vykazuje závažné nebo závažné nežádoucí účinky, které brání dokončení studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
51

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Polsko
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužský.
  • Minimálně 6 let a ne více než 65 let.
  • Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu a povolení pacienta k uvolnění informací schválené příslušným institucionálním kontrolním výborem (IRB) před screeningem a zápisem. Pokud je subjekt nezletilý (tj. mladší 18 let), musí on i jeho rodič nebo zákonný zástupce podepsat a datovat informovaný souhlas.
  • Diagnóza těžké hemofilie A.
  • Hladiny faktoru VIII nižší než 0,01 IU/ml.
  • Léčba kryoprecipitátem, koncentráty faktoru VIII a/nebo plnou krví po dobu nejméně 150 dnů kumulativní expozice (CED) před zařazením.
  • Žádná léčba kryoprecipitátem, koncentrátem faktoru VIII nebo jakýmkoli jiným krevním produktem po dobu nejméně 72 hodin před screeningem.
  • Žádná předchozí diagnóza s inhibitory faktoru VIII v jakémkoli detekovatelném titru.
  • Subjektům nikdy nesměly být diagnostikovány nespecifické inhibitory koagulace.
  • Negativní test na přítomnost inhibitorů faktoru VIII při screeningu a zařazení.
  • Počet CD4 vyšší nebo rovný 400 buňkám/µl.
  • Očkování proti hepatitidě A a hepatitidě B nebo průkaz protilátek proti hepatitidě A a hepatitidě B. (Subjektu, který nemá předchozí imunitu proti hepatitidě A, bude nabídnuta vakcinace proti hepatitidě A).
  • Karnofsky Performance Score alespoň 50.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli imunosupresivní léky včetně intravenózních imunoglobulinů v době zařazení.
  • Klinické příznaky nebo příznaky infekce, jako je horečka, zimnice nebo nevolnost během screeningu nebo zařazování.
  • Anamnéza častých reakcí na koncentráty faktoru VIII (např. zimnice nebo bolesti hlavy).
  • Předchozí ošetření pomocí Alphanate® (rozpouštědlový detergent/ tepelně ošetřený).
  • Imunokompromitovaný (včetně HIV+ stavu nebo má narušený imunitní systém v důsledku nemoci nebo léčby).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Koagulační faktor VIII (lidský)
Antihemofilní koagulační faktor VIII (lidský) Alphanate SD/HT
Lék: Alphanate SD/HT
Příprava faktoru VIII odvozená z plazmy
Ostatní jména:
  • Antihemofilní (lidský) koagulační faktor VIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s vývojem inhibitoru faktoru VIII (FVIII).
Časové okno: Do 30. měsíce
Incidence vývoje inhibitoru FVIII byla definována jako jakýkoli výsledek, který byl v centrální laboratoři stanoven jako pozitivní (titr inhibitoru vyšší než 0,6 modifikovaných jednotek Bethesda/mililitr [BU/ml]) s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda.
Do 30. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Do 30. měsíce
AE je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podáván léčivý přípravek nebo studovaná léčba, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s tímto podáním. Zde je konec studia definován jako návštěva s ukončením/přerušením.
Do 30. měsíce
Změna od základní hodnoty v alkalické fosfatáze
Časové okno: Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Výchozí hodnota byla poslední nechybějící hodnota před užitím studovaného léku a konec studie byl definován jako návštěva dokončení/přerušení. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po infuzi.
Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Změna od výchozí hodnoty v alaninaminotransferáze
Časové okno: Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Výchozí hodnota byla poslední nechybějící hodnota před užitím studovaného léku a konec studie byl definován jako návštěva dokončení/přerušení. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po infuzi.
Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Změna od výchozí hodnoty v aspartátaminotransferáze
Časové okno: Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Výchozí hodnota byla poslední nechybějící hodnota před užitím studovaného léku a konec studie byl definován jako návštěva dokončení/přerušení. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po infuzi.
Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Změna od výchozí hodnoty v laktátdehydrogenáze
Časové okno: Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Výchozí hodnota byla poslední nechybějící hodnota před užitím studovaného léku a konec studie byl definován jako návštěva dokončení/přerušení. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po infuzi.
Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Změna Bilirubinu od základní hodnoty
Časové okno: Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Výchozí hodnota byla poslední nechybějící hodnota před užitím studovaného léku a konec studie byl definován jako návštěva dokončení/přerušení. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po infuzi.
Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Změna od výchozí hodnoty dusíku močoviny v krvi
Časové okno: Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Výchozí hodnota byla poslední nechybějící hodnota před užitím studovaného léku a konec studie byl definován jako návštěva dokončení/přerušení. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po infuzi.
Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Změna kreatininu od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Výchozí hodnota byla poslední nechybějící hodnota před užitím studovaného léku a konec studie byl definován jako návštěva dokončení/přerušení. Změna od základní linie byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po infuzi.
Základní a čtvrtletní návštěva 1 (3. měsíc), 2 (6. měsíc), 3 (9. měsíc), 4 (12. měsíc), 5 (15. měsíc), 6. (18. měsíc), 7 (21. měsíc), 8 (24. měsíc ), 9 (27. měsíc) a 10 (30. měsíc)
Počet účastníků Virus lidské imunodeficience typu 1 a 2 (HIV-1/HIV-2), virus hepatitidy A (HAV), virus hepatitidy B (HBV), virus hepatitidy C (HCV) nebo parvovirus B19 – ve výchozím stavu negativní, kteří jsou séropozitivní pro kterýkoli z těchto virů
Časové okno: Do 30. měsíce
Sérokonverze založená na enzymatickém imunosorbentním testu (ELISA). Séronegativní definováno jako nereaktivní v testu ELISA na protilátky proti příslušnému viru. Séropozitivní definovaný jako reaktivní v testu ELISA na protilátky proti příslušnému viru.
Do 30. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Grifols Biologicals, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. dubna 2003

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
14. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. května 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. května 2006

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. května 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GBI 04-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení