Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af Alphanate hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A

14. januar 2025 opdateret af: Grifols Biologicals, LLC

Fase IV A-undersøgelse af immunologisk sikkerhed for Alphanate hos tidligere behandlede patienter diagnosticeret med svær hæmofili A

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den immunologiske og overordnede sikkerhed forbundet med langvarig brug af Alphanate hos personer diagnosticeret med svær hæmofili A (faktor VIII:C mindre end 0,01 IE/ml), som tidligere er blevet behandlet med plasmaafledt Andre faktor VIII-produkter end Alphanate, og som ikke har udviklet hverken antistofhæmmere mod Faktor VIII eller uspecifikke koagulationshæmmere.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase IV, ikke-randomiseret, multicenterundersøgelse af mindst 50 evaluerbare forsøgspersoner diagnosticeret med svær hæmofili A. Tilmeldte forsøgspersoner vil blive behandlet hjemme og med klinikterapi udelukkende med Alphanate som deres eneste kilde til Faktor VIII-koncentrat til profylakse og behandling af alle blødningsepisoder og kirurgiske indgreb. Forsøgspersoner vil blive behandlet i mindst 2 år og minimum 50 eksponeringsdage, eller hvis 50 eksponeringsdage ikke nås, i maksimalt 30 måneder og i overensstemmelse med forsøgspersonens sædvanlige præ-studie behandlingsregime. Individer vil fortsætte behandlingen som ovenfor, eller indtil de udvikler inhibitorer til faktor VIII ved en titer større end eller lig med 5 Bethesda-enheder (BU/ml); Faktor VIII bliver ineffektiv til at tilvejebringe hæmostase, eller individet udviser alvorlige eller alvorlige uønskede hændelser, der forhindrer fuldførelse af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
51

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Polen
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Han.
  • Mindst 6 år og højst 65 år.
  • Underskrevet og dateret formular til informeret samtykke og patientautorisation til frigivelse af information godkendt af det relevante institutionelle revisionsudvalg (IRB) før screening og tilmelding. Hvis forsøgspersonen er mindreårig (dvs. under 18 år), skal både han og hans forælder eller værge underskrive og datere det informerede samtykke.
  • Diagnose af svær hæmofili A.
  • Niveauer af faktor VIII mindre end 0,01 IE/ml.
  • Behandling med kryopræcipitat, faktor VIII-koncentrater og/eller fuldblod i mindst 150 kumulative eksponeringsdage (CED'er) før tilmelding.
  • Ingen behandling med kryopræcipitat, Faktor VIII-koncentrat eller noget andet blodprodukt i mindst 72 timer før screening.
  • Ingen tidligere diagnose med inhibitorer til faktor VIII ved nogen påviselig titer.
  • Forsøgspersoner må aldrig have været diagnosticeret med uspecifikke koagulationshæmmere.
  • Negativ test for tilstedeværelsen af ​​faktor VIII-hæmmere ved screening og indskrivning.
  • CD4-tal større end eller lig med 400 celler/µL.
  • Vaccination mod hepatitis A og hepatitis B eller tegn på antistoffer mod hepatitis A og hepatitis B. (En forsøgsperson, der ikke har nogen forudgående immunitet mod hepatitis A, vil blive tilbudt et vaccinationsforløb for hepatitis A).
  • Karnofsky Performance Score på mindst 50.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver immunsuppressiv medicin, herunder intravenøse immunglobuliner på tidspunktet for tilmelding.
  • Kliniske tegn eller symptomer på en infektion, såsom feber, kulderystelser eller kvalme under screening eller tilmelding.
  • Anamnese med hyppige reaktioner på faktor VIII-koncentrater (f.eks. kulderystelser eller hovedpine).
  • Forudgående behandling med Alphanate® (opløsningsmiddel-vaskemiddel/ varmebehandlet).
  • Immunkompromitteret (herunder HIV+-status eller har et svækket immunsystem på grund af sygdom eller behandling).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Koagulationsfaktor VIII (menneske)
Antihæmofil koagulationsfaktor VIII (humant) Alphanate SD/HT
Medicin: Alphanate SD/HT
Plasma-afledt præparat af faktor VIII
Andre navne:
  • Antihæmofil (human) koagulationsfaktor VIII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med faktor VIII (FVIII) inhibitorudvikling
Tidsramme: Op til 30. måned
Hyppigheden af ​​udvikling af FVIII-hæmmere blev defineret som ethvert resultat, der blev bestemt positivt på et centralt laboratorium (hæmmertiter på mere end 0,6 modificerede Bethesda-enheder/milliliter [BU/ml]) under anvendelse af Nijmegen-modifikation af Bethesda-assayet.
Op til 30. måned

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE)
Tidsramme: Op til 30. måned
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et lægemiddel eller en undersøgelsesbehandling, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne administration. Her defineres studieafslutning som afslutning/ophørsbesøg.
Op til 30. måned
Ændring fra baseline i alkalisk fosfatase
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i alaninaminotransferase
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i aspartataminotransferase
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Skift fra baseline i bilirubin
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i blodurea-nitrogen
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i kreatinin
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Antal deltagere Humant immundefektvirus type 1 og 2 (HIV-1/HIV-2), hepatitis A-virus (HAV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller parvovirus B19 - negative ved baseline Hvem er seropositive for enhver af disse vira
Tidsramme: Op til 30. måned
Serokonvertering baseret på Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA). Seronegativ defineret som ikke-reaktiv i en ELISA-test for antistof mod det pågældende virus. Seropositiv defineret som reaktiv i en ELISA-test for antistof mod det pågældende virus.
Op til 30. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Grifols Biologicals, LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. april 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. maj 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. maj 2006

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. maj 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. januar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GBI 04-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger