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Studio sulla sicurezza dell'alfanato in pazienti precedentemente trattati con grave emofilia A

14 gennaio 2025 aggiornato da: Grifols Biologicals, LLC

Studio di fase IV sulla sicurezza immunologica dell'alfanato in pazienti trattati in precedenza con diagnosi di emofilia A grave

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza immunologica e complessiva associata all'uso a lungo termine di Alphanate in soggetti con diagnosi di emofilia A grave (Fattore VIII:C inferiore a 0,01 UI/ml), che sono stati precedentemente trattati con derivati ​​del plasma Prodotti a base di fattore VIII diversi da Alphanate e che non hanno precedenti di sviluppo di inibitori anticorpali contro il fattore VIII o inibitori non specifici della coagulazione.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase IV, non randomizzato, multicentrico di almeno 50 soggetti valutabili con diagnosi di emofilia A grave. I soggetti arruolati saranno trattati a casa e con terapia in clinica esclusivamente con Alphanate come unica fonte di concentrato di fattore VIII per la profilassi e il trattamento di tutti gli episodi emorragici e le procedure chirurgiche. I soggetti saranno trattati per almeno 2 anni e un minimo di 50 giorni di esposizione, o se non vengono raggiunti 50 giorni di esposizione, per un massimo di 30 mesi e in conformità con il normale regime di trattamento pre-studio del soggetto. I soggetti continueranno il trattamento come sopra o fino a quando non svilupperanno inibitori del Fattore VIII a un titolo maggiore o uguale a 5 unità Bethesda (BU/ml); Il fattore VIII diventa inefficace nel fornire l'emostasi o il soggetto presenta eventi avversi gravi o gravi che impediscono il completamento dello studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
51

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Polonia
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio.
  • Almeno 6 anni e non più di 65 anni.
  • Modulo di consenso informato firmato e datato e Autorizzazione del paziente per il rilascio di informazioni approvato dal Comitato di revisione istituzionale (IRB) appropriato prima dello screening e dell'arruolamento. Se il soggetto è minorenne (cioè, di età inferiore a 18 anni) sia lui che il suo genitore o tutore legale devono firmare e datare il consenso informato.
  • Diagnosi di emofilia grave A.
  • Livelli di Fattore VIII inferiori a 0,01 UI/mL.
  • Trattamento con crioprecipitato, concentrati di fattore VIII e/o sangue intero, per almeno 150 giorni di esposizione cumulativa (CED) prima dell'arruolamento.
  • Nessun trattamento con crioprecipitato, concentrato di fattore VIII o qualsiasi altro emoderivato per almeno 72 ore prima dello screening.
  • Nessuna diagnosi precedente con inibitori del Fattore VIII a qualsiasi titolo rilevabile.
  • Ai soggetti non devono essere mai stati diagnosticati inibitori aspecifici della coagulazione.
  • Test negativo per la presenza di inibitori del fattore VIII allo screening e all'arruolamento.
  • Conta di CD4 maggiore o uguale a 400 cellule/µL.
  • Vaccinazione contro l'epatite A e l'epatite B, o evidenza di anticorpi contro l'epatite A e l'epatite B. (A un soggetto che non ha una precedente immunità contro l'epatite A verrà offerto un ciclo di vaccinazione per l'epatite A).
  • Karnofsky Performance Score di almeno 50.

Criteri di esclusione:

  • Eventuali farmaci immunosoppressori, comprese le immunoglobuline per via endovenosa al momento dell'arruolamento.
  • Segni o sintomi clinici di un'infezione, come febbre, brividi o nausea durante lo screening o l'arruolamento.
  • Anamnesi di frequenti reazioni ai concentrati di fattore VIII (ad es. brividi o mal di testa).
  • Previo trattamento con Alphanate® (solvente-detergente/trattamento termico).
  • Immunocompromesso (incluso lo stato HIV + o ha un sistema immunitario compromesso a causa di malattia o trattamento).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Fattore VIII della coagulazione (umano)
Fattore VIII della coagulazione antiemofilico (umano) alfanato SD/HT
Droga: Alfanato SD/HT
Preparazione plasmaderivata di Fattore VIII
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione antiemofilico (umano).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sviluppo di inibitori del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: Fino al mese 30
L'incidenza dello sviluppo dell'inibitore del FVIII è stata definita come qualsiasi risultato determinato positivo presso un laboratorio centrale (titolo dell'inibitore superiore a 0,6 unità Bethesda modificate/millilitri [BU/mL]) utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda.
Fino al mese 30

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino al mese 30
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un medicinale o un trattamento in studio e che non ha necessariamente avuto una relazione causale con questa somministrazione. Qui la fine dello studio è definita come visita di completamento/interruzione.
Fino al mese 30
Variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale dell'alanina aminotransferasi
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Cambiamento rispetto al basale nell'aspartato aminotransferasi
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale della bilirubina
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale dell'azoto ureico nel sangue
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale della creatinina
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Numero di partecipanti Virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 e 2 (HIV-1/HIV-2), virus dell'epatite A (HAV), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o parvovirus B19 -negativi al basale che sono sieropositivi per uno qualsiasi di questi virus
Lasso di tempo: Fino al mese 30
Sieroconversione basata su saggio di immunoassorbimento enzimatico (ELISA). Sieronegativo definito come non reattivo in un test ELISA per anticorpi al virus in questione. Sieropositivo definito come reattivo in un test ELISA per anticorpi al virus in questione.
Fino al mese 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Grifols Biologicals, LLC

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 aprile 2003

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
14 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 maggio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 maggio 2006

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 maggio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 gennaio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GBI 04-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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