Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Atalurenu (PTC124) u hemofilie A a B

28. května 2020 aktualizováno: PTC Therapeutics

Studie fáze 2a Atalurenu (PTC124) jako perorální léčby hemofilie A a B zprostředkované nesmyslnými mutacemi

Hemofilie A (HA) a hemofilie B (HB) jsou dědičné krvácivé poruchy způsobené mutacemi v genu pro faktor VIII (FVIII) a faktor IX (FIX). Tyto proteiny jsou nezbytné pro srážení krve. Nedostatek FVIII/FIX může způsobit krvácení, které způsobí poškození kostí, svalů, kloubů a tkání. Specifický typ mutace, nazývaný nesmyslná (předčasný stop kodon) mutace, je příčinou onemocnění přibližně u 10–30 % účastníků s hemofilií a má za následek závažné projevy. Ataluren (PTC124) je perorálně podávaný zkoumaný lék, který působí tak, že překonává účinky předčasného stop kodonu a potenciálně umožňuje produkci funkčního FVIII/FIX. Tato studie je studií fáze 2a hodnotící bezpečnost a účinnost atalurenu u účastníků s HA ​​nebo HB v důsledku nesmyslné mutace. Hlavním účelem této studie je pochopit, zda ataluren může bezpečně zvýšit hladinu aktivity FVIII/FIX.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V této studii byli účastníci s hemofilií A nebo hemofilií B v důsledku nesmyslné mutace léčeni zkoumaným lékem zvaným ataluren (PTC124). Hodnotící procedury k určení, zda se účastník kvalifikuje pro studii, byly provedeny během 14 dnů před zahájením léčby. Způsobilí účastníci, kteří se rozhodli zapsat do studie, se poté zúčastnili 28denního léčebného období. Během 28denního období měla být léčba atalurenem (PTC124) podávána ve 2 cyklech po 14 dnech každý 3krát denně s jídlem v dávce 5, 5, 10 miligramů/kilogramů (mg/kg) v prvním cyklus a úroveň dávky 20, 20, 40 mg/kg ve druhém cyklu. Po prvním 14denním cyklu byly studijní dávky změněny na 10 mg/kg (ráno), 10 mg/kg (v poledne) a 20 mg/kg (večer) a dávky byly podávány pouze po dobu 1 cyklu. Poté byl interval přibližně 14 dní bez léčby. Během studie byla pravidelně hodnocena účinnost, bezpečnost a farmakokinetika atalurenu (PTC124) měřením aktivity FVIII/FIX a hladin inhibitorů, dalšími krevními testy a analýzou moči.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
13

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille Cedex, Francie
        • Hôpital Cardiologique
      • Lyon Cedex, Francie
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Paris, Francie
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Itálie
      • Firenze, Itálie
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Viale G.B. Morgagni
      • Milano, Itálie
        • A.Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
        • The Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • St. Vincent Indianapolis Hospital
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
        • New England Hemophilia Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Hemostatis and Thrombosis Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Puget Sound Blood Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Věk ≥18 let
  • Přítomnost nesmyslné mutace jako jediné mutace způsobující onemocnění v genu FVIII nebo FIX
  • Alespoň 20 předchozích ošetření koncentráty FVIII nebo FIX
  • Ochota a schopnost dodržovat plánované návštěvy, plán podávání léků, studijní omezení a studijní postupy

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku nebo pomocnou látku studovaného léku
  • Jakákoli anamnéza předchozích anti-FVIII/FIX inhibitorů
  • Neschopnost nebo ochotna se vzdát profylaktického použití koncentrátu FVIII/FIX během období screeningu a studie (Poznámka: Účastníci měli povoleno používat koncentráty FVIII/FIX k léčbě krvácivých epizod během studie)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Celková studie Ataluren
Ataluren byl poskytován jako prášek s vanilkovou příchutí, který se mísí s vodou nebo mlékem. Ataluren byl užíván 3krát denně, přičemž dávkování bylo založeno na tělesné hmotnosti účastníka. Dávka atalurenu byla 5 mg/kg ráno, 5 mg/kg v poledne a 10 mg/kg večer nebo 10 mg/kg ráno, 10 mg/kg v poledne a 20 mg/kg večer po dobu 14 dnů, poté následuje interval 14 dnů bez léčby.
Lék: Ataluren
Orální prášek
Ostatní jména:
  • PTC124

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s odezvou na aktivitu FVIII/FIX v plazmě v den 14
Časové okno: Základní stav do dne 14
Plazmatická odpověď na aktivitu FVIII/FIX byla definována jako aktivita na konci léčby (den 14) ≥1 %.
Základní stav do dne 14

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se změnou od výchozí hodnoty v titrech plazmových anti-FVIII/FIX inhibitorů v den 14
Časové okno: Základní stav a den 14
Aby se vyhodnotila změna od základní hodnoty v titrech inhibitoru FVIII/FIX v plazmě, bylo stanoveno, zda byly nějaké potenciální protilátky neutralizující pomocí testu Bethesda. Test Bethesda prokazuje protilátky, které se neutralizují kvantifikací zbytkové aktivity FVIII/FIX v normální plazmě po sériových ředěních účastnickou plazmou. Pro tento test byla prahová hodnota neutralizačních protilátek 0,6 jednotek Bethesda (BU).
Základní stav a den 14
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami při léčbě (SAE) podle závažnosti a vztahu ke studovanému léku
Časové okno: Základní stav do dne 28
Vztah TEAE a SAE ke studovaným léčivům byl hodnocen jako: pravděpodobný související, možný související, nepravděpodobný související a nesouvisející. Závažnost TEAE byla hodnocena pomocí Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky, verze 3.0, jako: stupeň 1 (mírný), stupeň 2 (středně závažný), stupeň 3 (závažný), stupeň 4 (život ohrožující) nebo stupeň 5 ( fatální). Souhrn ostatních nezávažných nežádoucích příhod (AE) a všech závažných AE, bez ohledu na kauzalitu, se nachází v části Hlášené AE.
Základní stav do dne 28
Počet účastníků s klinicky smysluplnými abnormálními parametry klinické laboratoře (hematologie, adrenální testy, biochemie a analýza moči)
Časové okno: Základní stav do dne 28
Zkoušející použil svůj úsudek při určování, zda je abnormalita klinicky významná, zda bylo opodstatněné diagnostické hodnocení a potenciální přerušení podávání atalurenu bylo vhodné. Život ohrožující (4. stupeň) nebo závažné (3. stupeň) laboratorní abnormality byly považovány za limitující dávku, ačkoli rekurentní nebo přetrvávající středně závažné (2. stupeň) příhody byly za určitých okolností rovněž považovány za limitující dávku. Hodnoty považované za abnormální zahrnují -Hematologie: Celkový bilirubin v séru 2. stupně (>1,5-3,0*horní limit normální [ULN]) a sérová alaninaminotransferáza, sérová aspartátaminotransferáza a sérová gama glutamyltransferáza stupně 2 (>2,5-3,0*ULN); -Nadledviny: Plazmatický adrenokortikotropní hormon >ULN (a kortizol v normálních mezích); a - Renální: sérový kreatinin 1. stupně (>ULN-1,5*ULN) a Dusík močoviny v krvi ≥1,5-3,0*ULN. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Základní stav do dne 28
Soulad se správou Atalurenu
Časové okno: Základní stav do dne 28
Kompliance atalurenu hodnocená kvantifikací použitého a nepoužitého léku. Data nebyla shromažďována ani analyzována pro toto opatření, protože účastníci byli ze studie předčasně ukončeni.
Základní stav do dne 28
Ataluren plazmová expozice
Časové okno: Den 10 (před dávkou) a den 14 (po dávce)
Byly měřeny plazmatické koncentrace atalurenu před a 2 hodiny po první ranní dávce na konci léčby.
Den 10 (před dávkou) a den 14 (po dávce)
Výskyt epizod krvácení
Časové okno: Základní stav do dne 28
Byla zaznamenána frekvence, načasování, anatomické umístění a závažnost případných krvácivých epizod. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Základní stav do dne 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
PTC Therapeutics

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. října 2009

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. srpna 2011

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. srpna 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. července 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. července 2009

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. července 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. května 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PTC124-GD-011-HEM

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení