Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Atalurenu (PTC124) w hemofilii A i B

28 maja 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie fazy 2a Atalurenu (PTC124) jako doustnego leczenia hemofilii A i B wywołanej mutacjami nonsensownymi

Hemofilia A (HA) i hemofilia B (HB) to dziedziczne skazy krwotoczne spowodowane mutacjami w genie czynnika VIII (FVIII) i czynnika IX (FIX). Białka te są niezbędne do krzepnięcia krwi. Brak FVIII/FIX może powodować epizody krwawienia, które powodują uszkodzenie kości, mięśni, stawów i tkanek. Specyficzny typ mutacji, zwany mutacją nonsensowną (przedwczesny kodon stop), jest przyczyną choroby u około 10-30% uczestników z hemofilią i skutkuje ciężkimi objawami. Ataluren (PTC124) to eksperymentalny lek podawany doustnie, który działa w celu przezwyciężenia skutków przedwczesnego kodonu stop, potencjalnie umożliwiając wytwarzanie funkcjonalnego FVIII/FIX. To badanie jest badaniem fazy 2a oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność atalurenu u uczestników z HA lub HB z powodu mutacji nonsensownej. Głównym celem tego badania jest zrozumienie, czy ataluren może bezpiecznie zwiększać poziomy aktywności FVIII/FIX.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W tym badaniu uczestnicy z hemofilią A lub hemofilią B spowodowaną mutacją nonsensowną byli leczeni eksperymentalnym lekiem o nazwie ataluren (PTC124). Procedury oceny kwalifikującej uczestnika do badania przeprowadzono w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem leczenia. Kwalifikujący się uczestnicy, którzy zdecydowali się wziąć udział w badaniu, uczestniczyli następnie w 28-dniowym okresie leczenia. W okresie 28 dni leczenie atalurenem (PTC124) miało być przyjmowane przez 2 cykle po 14 dni każdy 3 razy dziennie z posiłkami na poziomie dawki 5, 5, 10 miligramów/kilogram (mg/kg) w pierwszej cyklu i poziom dawki 20, 20, 40 mg/kg w drugim cyklu. Po pierwszym 14-dniowym cyklu badane dawki zmieniono na 10 mg/kg (rano), 10 mg/kg (południe) i 20 mg/kg (wieczorem) i dawki podawano tylko przez 1 cykl. Następnie nastąpiła przerwa około 14 dni bez leczenia. Podczas badania okresowo oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę atalurenu (PTC124) za pomocą pomiaru aktywności FVIII/FIX i poziomu inhibitora, innych badań krwi i analizy moczu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
13

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lille Cedex, Francja
        • Hôpital Cardiologique
      • Lyon Cedex, Francja
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Paris, Francja
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61614
        • The Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • St. Vincent Indianapolis Hospital
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
        • New England Hemophilia Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt Hemostatis and Thrombosis Clinic
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Puget Sound Blood Center
  • Włochy
      • Firenze, Włochy
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi Viale G.B. Morgagni
      • Milano, Włochy
        • A.Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  • Wiek ≥18 lat
  • Obecność mutacji nonsensownej jako jedynej mutacji powodującej chorobę w genie FVIII lub FIX
  • Co najmniej 20 wcześniejszych zabiegów koncentratami FVIII lub FIX
  • Gotowość i zdolność do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu podawania leku, ograniczeń badania i procedur badania

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku
  • Jakiekolwiek wcześniejsze stosowanie inhibitorów anty-FVIII/FIX w wywiadzie
  • Niemożność lub niechęć do rezygnacji z profilaktycznego stosowania koncentratu FVIII/FIX podczas badań przesiewowych i okresów badania (Uwaga: uczestnikom pozwolono na stosowanie koncentratów FVIII/FIX w leczeniu epizodów krwawienia podczas badania)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ogólne badanie Ataluren
Ataluren był dostarczany w postaci proszku o smaku waniliowym do zmieszania z wodą lub mlekiem. Ataluren przyjmowano 3 razy dziennie, w dawce zależnej od masy ciała uczestnika. Poziom dawki atalurenu wynosił 5 mg/kg rano, 5 mg/kg w południe i 10 mg/kg wieczorem lub 10 mg/kg rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem przez 14 dni, po czym następuje 14-dniowa przerwa bez leczenia.
Lek: Ataluren
Proszek doustny
Inne nazwy:
  • PTC124

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z odpowiedzią aktywną FVIII/FIX w osoczu w dniu 14
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 14
Odpowiedź w postaci aktywności FVIII/FIX w osoczu zdefiniowano jako aktywność pod koniec leczenia (dzień 14) ≥1%.
Linia bazowa do dnia 14

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zmianą miana inhibitora FVIII/FIX w osoczu w stosunku do wartości początkowej w dniu 14
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 14
Aby ocenić zmianę mian anty-FVIII/FIX w osoczu w stosunku do linii bazowej, określono, czy jakiekolwiek potencjalne przeciwciała neutralizowały, stosując test Bethesda. Test Bethesda wykazuje przeciwciała neutralizujące poprzez ilościowe oznaczenie resztkowej aktywności FVIII/FIX w normalnym osoczu po seryjnych rozcieńczeniach z osoczem uczestnika. W tym teście wartość progowa przeciwciała neutralizującego wynosiła 0,6 jednostek Bethesda (BU).
Wartość bazowa i dzień 14
Liczba uczestników z leczonymi nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) i leczonymi poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) według ciężkości i związku z badanym lekiem
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28
Związek TEAE i SAE z badanymi lekami oceniono jako: prawdopodobnie powiązany, możliwy powiązany, mało prawdopodobny powiązany i niezwiązany. Nasilenie TEAE zostało sklasyfikowane przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 3.0, jako: Stopień 1 (łagodny), Stopień 2 (umiarkowany), Stopień 3 (ciężki), Stopień 4 (zagrażający życiu) lub Stopień 5 ( fatalny). Podsumowanie innych nieciężkich zdarzeń niepożądanych (AE) i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w części Zgłaszane AE.
Linia bazowa do dnia 28
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych (hematologia, testy nadnerczy, biochemia i analiza moczu) Parametry
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28
Badacz kierował się własnym osądem w celu ustalenia, czy nieprawidłowość była istotna klinicznie, ocena diagnostyczna była uzasadniona, a potencjalne przerwanie podawania atalurenu było właściwe. Zagrażające życiu (stopień 4) lub ciężkie (stopień 3) nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych uznano za ograniczające dawkę, chociaż nawracające lub utrzymujące się umiarkowane (stopień 2) zdarzenia również uznano za ograniczające dawkę w pewnych okolicznościach. Wartości uważane za nieprawidłowe obejmowały -Hematologia: bilirubina całkowita w surowicy Stopień 2 (>1,5-3,0*górna granica normy [GGN]) i aminotransferaza alaninowa w surowicy, aminotransferaza asparaginianowa w surowicy i transferaza gamma glutamylowa w surowicy Stopień 2 (>2,5-3,0*ULN); - Nadnercza: hormon adrenokortykotropowy w osoczu > GGN (i kortyzol w granicach normy); i -nerki: stężenie kreatyniny w surowicy stopnia 1 (>ULN-1,5*ULN) oraz Azot mocznikowy w surowicy krwi ≥1,5-3,0*GGN. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
Linia bazowa do dnia 28
Zgodność z administracją Ataluren
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28
Zgodność z Atalurenem oceniana na podstawie ilościowego określenia użytego i niewykorzystanego leku. Dane nie zostały zebrane ani przeanalizowane pod kątem tego środka, ponieważ uczestnicy zostali wcześniej przerwani w badaniu.
Linia bazowa do dnia 28
Ekspozycja na osocze atalurenu
Ramy czasowe: Dzień 10 (przed podaniem) i Dzień 14 (po podaniu)
Zmierzono stężenie atalurenu w osoczu przed i 2 godziny po pierwszej porannej dawce pod koniec leczenia.
Dzień 10 (przed podaniem) i Dzień 14 (po podaniu)
Występowanie epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28
Rejestrowano częstość, czas, umiejscowienie anatomiczne i nasilenie wszelkich epizodów krwawienia. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Linia bazowa do dnia 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
PTC Therapeutics

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 października 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 sierpnia 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 sierpnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 lipca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 lipca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PTC124-GD-011-HEM

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami