Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti Tetrabenazinu MR u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem (TBZ-MR)

26. listopadu 2019 aktualizováno: Bausch Health Americas, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Tetrabenazinu MR u subjektů ve věku 5 až 17 let s Tourettovým syndromem

Účelem této klinické studie je studovat terapeutický účinek tetrabenazinu MR u dětí s Tourettovým syndromem, jak je měřeno zlepšením celkového tikového skóre na Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tourettův syndrom (TS) je typicky diagnostikován v raném dětství (6-7 let) nebo před dosažením věku 21 let a je charakterizován chronickými, intermitentními motorickými a fonickými tiky. Existuje řada důkazů, většinou z údajů z klinických zkušeností, naznačujících účinnost tetrabenazinu u pacientů s TS s tiky, včetně pacientů, kteří nereagovali na jiné možnosti léčby. Tyto publikace konzistentně uvádějí užitečnost tetrabenazinu jako alternativy ke konvenčním neuroleptikům pro léčbu TS.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria:

  1. Děti ve věku od 5 do 17 let
  2. Subjekty musí být schopny poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas, je-li to vhodné, a rodiče/zákonní zástupci musí být schopni poskytnout informovaný souhlas/povolení a dodržovat studijní postupy
  3. Subjekt a rodiče/zákonný zástupce musí být schopni efektivně komunikovat s řešitelem a koordinátorem studie
  4. Diagnostikován Tourettovým syndromem podle DSM-IV-TR a pomocí K-SADS-PL k usnadnění diagnózy a vyžadující lékovou terapii
  5. Celkové tic skóre ≥ 22 měřené pomocí YGTSS při screeningu a na začátku
  6. Celková tělesná hmotnost ≥ 15 kg (33 liber)
  7. Tiky způsobují úzkost nebo poškození, jak určí rodič/zákonný zástupce nebo subjekt a zkoušející, a to navzdory současnému léčebnému režimu
  8. Schopnost polykat celé tablety bez potíží

  9. Netěhotná:

    • Všechny ženy musí být netěhotné (jak bylo prokázáno negativním sérovým β-HCG testem), nekojící a musí se vyhýbat těhotenství alespoň 10 dnů před podpisem informovaného souhlasu/souhlasu a do 1 měsíce po ukončení studie zdržením se sexuální aktivity nebo použitím dvou (2) lékařsky přijatelných metod antikoncepce, jako jsou: nehormonální IUD se spermicidem, ženský kondom se spermicidem, antikoncepční houba se spermicidem, intravaginální systém, bránice se spermicidem, cervikální čepice se spermicid, mužský sexuální partner, který souhlasí s použitím mužského kondomu se spermicidem, sterilním sexuálním partnerem.
    • Muži se musí zdržet sexuální aktivity od okamžiku, kdy podepíší informovaný souhlas/souhlas, až do 1 měsíce po skončení studie nebo používat kondom se spermicidem.
    • U všech žen ve fertilním věku musí být výsledek těhotenského testu v séru při screeningu negativní a těhotenský test v moči musí být při výchozím stavu negativní

Kritéria vyloučení:

Subjekty nejsou způsobilé, pokud jsou splněny některé z následujících kritérií:

  1. Subjekty s anamnézou nebo současnou velkou depresivní poruchou
  2. Předchozí léčba > 7 dávkami tetrabenazinu
  3. Předchozí léčba reserpinem
  4. Jedinci s poruchou funkce ledvin (definovanou jako s hladinou kreatininu ≥ 1,5násobkem horní hranice normální hodnoty přiměřené věku)
  5. Subjekty se současnou nebo jakoukoli historií sebevražedných myšlenek
  6. Účast na výzkumné medikační studii během 3 měsíců před screeningovou návštěvou, s výjimkou studie BVF-018-102
  7. Použití Botoxu® (botulotoxin) během 4 měsíců před screeningovou návštěvou
  8. Bezprostřední rodiny vyšetřovatelů nebo sponzorských zaměstnanců
  9. S výjimkou stavů souvisejících přímo s nemocí, která je předmětem studie, má subjekt v anamnéze nebo v přítomnosti klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, gastrointestinálního, endokrinního, imunologického, dermatologického, neurologického nebo onkologického stavu nebo jakéhokoli jiného onemocnění, které podle názoru zkoušejícího, by ohrozilo bezpečnost subjektu nebo platnost výsledků studie.
  10. Subjekty s klinicky významnou dysfunkcí štítné žlázy vyžadující léky
  11. Jedinci s poruchou funkce jater (definovanou jako s hladinami SGOT/SGPT ≥ 1,5násobkem horní hranice normálních hodnot odpovídajících věku)
  12. Subjekty s celkovým skóre podle škály hodnocení dětské deprese (CDRS-R) > 65
  13. Muži s QTc > 450 ms; ženy s QTc > 470 ms na základě Bazzettova korekčního vzorce
  14. Organické onemocnění mozku, například zbytky traumatického poranění mozku nebo toxické delirium
  15. Jakýkoli subjekt s bezprostředním rizikem nutnosti hospitalizace
  16. Fyzikální vyšetření, elektrokardiografie nebo laboratorní hodnoty, které jsou podle názoru zkoušejícího klinicky důležité
  17. Porucha autistického spektra
  18. Schizofrenie
  19. Jiná psychotická porucha
  20. Subjekty s bipolární poruchou I
  21. Subjekty s jedním nebo více příbuznými prvního stupně s bipolární poruchou I
  22. Jedinci, kteří nejsou schopni dokončit vymývací období 4 týdny pro fluoxetin a 3 týdny pro IMAO před vstupní návštěvou a kteří potřebují fluoxetin a MAOI během období léčby
  23. Neschopnost vymýt silné inhibitory nebo induktory CYP2D6 do 7 dnů od výchozí návštěvy
  24. Pozitivní nálezy na screeningu drog v moči při screeningové návštěvě
  25. Alergie na tetrabenazin nebo jeho pomocné látky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
1 až 5 tablet jednou denně v závislosti na hmotnosti po dobu 12 týdnů
Experimentální: Tetrabenazin MR
Lék: Tetrabenazin MR
Tablety s modifikovaným uvolňováním (MR) obsahující 15 mg nebo 30 mg tetrabenazinu, dávka se zvyšuje až na maximálně 150 mg v závislosti na hmotnosti, jednou denně po dobu 12 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Zlepšení celkového tic skóre měřeného pomocí Yale Global Tic Severity Score (YGTSS)
Časové okno: Dny 0 až 84
Dny 0 až 84

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost tetrabenazinu pomocí kognitivních měření
Časové okno: Dny 0 a 84
Dny 0 a 84
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost tetrabenazinu pomocí hodnocení deprese
Časové okno: Dny 0 až 84
Dny 0 až 84
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost tetrabenazinu pomocí posouzení suicidality
Časové okno: Dny 0 až 91
Dny 0 až 91
Prozkoumat terapeutické účinky tetrabenazinu pomocí plného YGTSS
Časové okno: Dny 0 až 84
Dny 0 až 84
Prozkoumat terapeutické účinky tetrabenazinu pomocí stupnice Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Časové okno: Dny 0 až 84
Dny 0 až 84
Prozkoumat terapeutické účinky tetrabenazinu pomocí škály klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Dny 0 až 84
Dny 0 až 84

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bausch Health Americas, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2011

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2011

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. května 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. května 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. května 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BVF-018-201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení