En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​Tetrabenazin MR hos pædiatriske personer med Tourettes syndrom (TBZ-MR)

Inklusionskriterier:

Emner skal opfylde alle følgende kriterier:

1. Børn i alderen 5 til op til 17 år
2. Forsøgspersoner skal være i stand til at give informeret samtykke eller samtykke, hvis det er relevant, og forældre/værge skal være i stand til at give informeret samtykke/tilladelse og overholde undersøgelsesprocedurer
3. Forsøgsperson og forældre/værge skal være i stand til at kommunikere effektivt med efterforsker og studiekoordinator
4. Diagnosticeret med Tourettes syndrom ifølge DSM-IV-TR og ved at bruge K-SADS-PL til at hjælpe med diagnosticering og kræver lægemiddelbehandling
5. Samlet tic-score ≥ 22 målt ved YGTSS ved screening og baseline
6. Samlet kropsvægt ≥ 15 kg (33 lbs.)
7. Tics forårsager angst eller svækkelse, som bestemt af forælder/værge eller forsøgsperson og af investigator, på trods af det aktuelle behandlingsregime
8. Kan sluge hele tabletter uden besvær

9. Ikke-gravid status:

   • Alle kvindelige forsøgspersoner skal være ikke-gravide (som påvist ved negativ serum β-HCG-test), ikke-amme og skal undgå graviditet fra mindst 10 dage før underskrivelse af det informerede samtykke/samtykke og indtil 1 måned efter afslutningen af undersøgelse ved at afholde sig fra seksuel aktivitet eller bruge to (2) medicinsk acceptable præventionsmetoder, såsom: en ikke-hormonel spiral med sæddræbende middel, kvindekondom med sæddræbende middel, svangerskabsforebyggende svamp med sæddræbende middel, et intravaginalt system, mellemgulv med sæddræbende middel, cervikal hætte med spermicid, en mandlig seksuel partner, der accepterer at bruge et mandligt kondom med spermicid, en steril seksuel partner.
   • Mandlige forsøgspersoner skal afholde sig fra seksuel aktivitet fra det tidspunkt, de underskriver det informerede samtykke/samtykke og indtil 1 måned efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller bruge kondom med sæddræbende middel.
   • For alle kvinder i den fødedygtige alder skal et serumgraviditetstestresultat være negativt ved screening, og uringraviditetstest skal være negativt ved baseline

Ekskluderingskriterier:

Emner er ikke kvalificerede, hvis et af følgende kriterier er opfyldt:

1. Forsøgspersoner med historie eller nuværende svær depressiv lidelse
2. Forudgående behandling med > 7 doser tetrabenazin
3. Forudgående behandling med reserpin
4. Personer med nedsat nyrefunktion (defineret som havende et kreatininniveau på ≥ 1,5 gange den øvre grænse for alderssvarende normalværdi)
5. Forsøgspersoner med aktuelle eller en hvilken som helst historie med selvmordstanker
6. Deltagelse i et forsøg med medicin inden for de 3 måneder forud for screeningsbesøget, undtagen undersøgelse BVF-018-102
7. Brug af Botox® (botulinumtoksin) inden for de 4 måneder forud for screeningsbesøget
8. Umiddelbare familier til efterforskere eller sponsormedarbejdere
9. Med undtagelse af tilstande, der er direkte relateret til den undersøgte sygdom, har forsøgspersonen en historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, hepatisk, nyre, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk eller onkologisk eller enhver anden tilstand, som efter vurderingen af investigator, ville bringe forsøgspersonens sikkerhed eller validiteten af ​​undersøgelsesresultaterne i fare.
10. Personer med klinisk vigtig skjoldbruskkirteldysfunktion, der kræver medicin
11. Personer med nedsat leverfunktion (defineret som havende SGOT/SGPT-niveauer ≥ 1,5 gange den øvre grænse for alderssvarende normale værdier)
12. Forsøgspersoner med en samlet score for børns depressionsvurdering (CDRS-R) på > 65
13. Mandlige forsøgspersoner med QTc > 450 msek; kvindelige forsøgspersoner med QTc > 470 msek baseret på Bazzetts korrektionsformel
14. Organisk hjernesygdom, for eksempel traumatiske hjerneskaderester eller toksisk delirium
15. Ethvert individ med umiddelbar risiko for at kræve hospitalsindlæggelse
16. Fysisk undersøgelse, elektrokardiografi eller laboratorieværdier, der er klinisk vigtige efter investigatorens mening
17. Autistisk spektrum forstyrrelse
18. Skizofreni
19. Anden psykotisk lidelse
20. Personer med bipolar I lidelse
21. Forsøgspersoner med en eller flere førstegradsslægtninge med Bipolar I-lidelse
22. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at gennemføre en udvaskningsperiode på henholdsvis 4 uger for fluoxetin og 3 uger for MAO-hæmmere forud for baseline-besøget, og som har behov for fluoxetin og MAO-hæmmere i behandlingsperioden
23. Manglende evne til at udvaske stærke hæmmere eller inducere af CYP2D6 inden for 7 dage efter baseline besøget
24. Positive fund på urinmedicinsk screening ved screeningsbesøget
25. Allergi over for tetrabenazin eller dets hjælpestoffer