Studie účinnosti a bezpečnosti Tetrabenazinu MR u pediatrických pacientů s Tourettovým syndromem (TBZ-MR)

Kritéria pro zařazení:

Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria:

1. Děti ve věku od 5 do 17 let
2. Subjekty musí být schopny poskytnout informovaný souhlas nebo souhlas, je-li to vhodné, a rodiče/zákonní zástupci musí být schopni poskytnout informovaný souhlas/povolení a dodržovat studijní postupy
3. Subjekt a rodiče/zákonný zástupce musí být schopni efektivně komunikovat s řešitelem a koordinátorem studie
4. Diagnostikován Tourettovým syndromem podle DSM-IV-TR a pomocí K-SADS-PL k usnadnění diagnózy a vyžadující lékovou terapii
5. Celkové tic skóre ≥ 22 měřené pomocí YGTSS při screeningu a na začátku
6. Celková tělesná hmotnost ≥ 15 kg (33 liber)
7. Tiky způsobují úzkost nebo poškození, jak určí rodič/zákonný zástupce nebo subjekt a zkoušející, a to navzdory současnému léčebnému režimu
8. Schopnost polykat celé tablety bez potíží

9. Netěhotná:

   • Všechny ženy musí být netěhotné (jak bylo prokázáno negativním sérovým β-HCG testem), nekojící a musí se vyhýbat těhotenství alespoň 10 dnů před podpisem informovaného souhlasu/souhlasu a do 1 měsíce po ukončení studie zdržením se sexuální aktivity nebo použitím dvou (2) lékařsky přijatelných metod antikoncepce, jako jsou: nehormonální IUD se spermicidem, ženský kondom se spermicidem, antikoncepční houba se spermicidem, intravaginální systém, bránice se spermicidem, cervikální čepice se spermicid, mužský sexuální partner, který souhlasí s použitím mužského kondomu se spermicidem, sterilním sexuálním partnerem.
   • Muži se musí zdržet sexuální aktivity od okamžiku, kdy podepíší informovaný souhlas/souhlas, až do 1 měsíce po skončení studie nebo používat kondom se spermicidem.
   • U všech žen ve fertilním věku musí být výsledek těhotenského testu v séru při screeningu negativní a těhotenský test v moči musí být při výchozím stavu negativní

Kritéria vyloučení:

Subjekty nejsou způsobilé, pokud jsou splněny některé z následujících kritérií:

1. Subjekty s anamnézou nebo současnou velkou depresivní poruchou
2. Předchozí léčba > 7 dávkami tetrabenazinu
3. Předchozí léčba reserpinem
4. Jedinci s poruchou funkce ledvin (definovanou jako s hladinou kreatininu ≥ 1,5násobkem horní hranice normální hodnoty přiměřené věku)
5. Subjekty se současnou nebo jakoukoli historií sebevražedných myšlenek
6. Účast na výzkumné medikační studii během 3 měsíců před screeningovou návštěvou, s výjimkou studie BVF-018-102
7. Použití Botoxu® (botulotoxin) během 4 měsíců před screeningovou návštěvou
8. Bezprostřední rodiny vyšetřovatelů nebo sponzorských zaměstnanců
9. S výjimkou stavů souvisejících přímo s nemocí, která je předmětem studie, má subjekt v anamnéze nebo v přítomnosti klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, gastrointestinálního, endokrinního, imunologického, dermatologického, neurologického nebo onkologického stavu nebo jakéhokoli jiného onemocnění, které podle názoru zkoušejícího, by ohrozilo bezpečnost subjektu nebo platnost výsledků studie.
10. Subjekty s klinicky významnou dysfunkcí štítné žlázy vyžadující léky
11. Jedinci s poruchou funkce jater (definovanou jako s hladinami SGOT/SGPT ≥ 1,5násobkem horní hranice normálních hodnot odpovídajících věku)
12. Subjekty s celkovým skóre podle škály hodnocení dětské deprese (CDRS-R) > 65
13. Muži s QTc > 450 ms; ženy s QTc > 470 ms na základě Bazzettova korekčního vzorce
14. Organické onemocnění mozku, například zbytky traumatického poranění mozku nebo toxické delirium
15. Jakýkoli subjekt s bezprostředním rizikem nutnosti hospitalizace
16. Fyzikální vyšetření, elektrokardiografie nebo laboratorní hodnoty, které jsou podle názoru zkoušejícího klinicky důležité
17. Porucha autistického spektra
18. Schizofrenie
19. Jiná psychotická porucha
20. Subjekty s bipolární poruchou I
21. Subjekty s jedním nebo více příbuznými prvního stupně s bipolární poruchou I
22. Jedinci, kteří nejsou schopni dokončit vymývací období 4 týdny pro fluoxetin a 3 týdny pro IMAO před vstupní návštěvou a kteří potřebují fluoxetin a MAOI během období léčby
23. Neschopnost vymýt silné inhibitory nebo induktory CYP2D6 do 7 dnů od výchozí návštěvy
24. Pozitivní nálezy na screeningu drog v moči při screeningové návštěvě
25. Alergie na tetrabenazin nebo jeho pomocné látky