Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti rAvPAL-PEG podávaného denně pacientům s fenylketonurií (PKU)

4. února 2019 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 2, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti úrovní subkutánní dávky rAvPAL-PEG podávaného denně u subjektů s fenylketonurií

Účelem této studie je vyhodnotit účinek denního podávání rAvPAL-PEG na snížení koncentrací Phe v krvi u subjektů s PKU.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato 16týdenní multicentrická, otevřená studie fáze 2 je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost každodenních SC injekcí rAvPAL-PEG u subjektů s PKU. Subjekty, které dosud nebyly léčeny rAvPAL-PEG a kteří splnili další kritéria způsobilosti pro studii, budou zařazeni na přibližně 8 místech v USA a Kanadě. Plánováno je až 6 denních dávek rAvPAL-PEG a mohou být hodnoceny během této studie (0,06 mg/kg/den, 0,1 mg/kg/den, 0,2 mg/kg/den; 0,4 mg/kg/den, 0,6 mg/kg/den nebo 0,8 mg/kg/den). Zařazení bude zahájeno dávkou 0,4 mg/kg/den a mohou být přidány další vyšší nebo nižší dávky. Dodatečné úrovně dávek zvolené pro posouzení budou založeny na informacích o bezpečnosti (systémová reakce nebo klinicky významné abnormální výsledky laboratorních testů hodnocené jako související se studovaným lékem) a účinnosti (snížení Phe v krvi na méně než nebo rovné 60 μmol/l) při alespoň 3 subjekty s alespoň 2 týdny denního dávkování rAvPAL-PEG. Zahájení dávkování při vyšších nebo nižších úrovních dávek bude podle rozhodnutí lékaře sponzora po konzultaci s vyšetřovatelem.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin-Madison

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza PKU s oběma následujícími: současná koncentrace Phe v krvi ≥ 600 mikromol/l při screeningu a průměrná koncentrace Phe v krvi ≥ 600 mikromol/l za poslední 3 roky za použití dostupných údajů
  • Důkaz, že subjekt nereaguje na léčbu Kuvanem® (tj. 4 týdny léčby 20 mg/kg/den Kuvanem, nedostatečná odpověď podle stanovení zkoušejícího a datum ukončení léčby ≥ 14 dní před 1. dnem [tj. první dávka]). Subjekty, které již dříve reagovaly na léčbu přípravkem Kuvan®, ale v současné době neužívají přípravek Kuvan® z důvodu nedodržování předpisů a byly bez léčby ≥ 4 měsíce před screeningem, mají nárok na účast.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas, nebo, v případě účastníků mladších 18 let, poskytnout písemný souhlas (pokud je vyžadován) a písemný informovaný souhlas zákonně oprávněného zástupce poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  • Ochotný a schopný dodržovat všechny studijní postupy.
  • Ve věku od 16 do 70 let včetně.
  • Negativní těhotenský test při screeningu a ochota nechat si během studie provést další těhotenské testy pouze pro ženy ve fertilním věku. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, jsou ty, které byly v menopauze alespoň 2 roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem, nebo které prodělaly totální hysterektomii.
  • Ochota používat při účasti ve studii přijatelnou metodu antikoncepce (pouze sexuálně aktivní subjekty).
  • Během 4 týdnů před podáním studovaného léku udržoval stabilní dietu bez významných úprav.
  • Obecně dobrý zdravotní stav, o čemž svědčí fyzikální vyšetření, klinická laboratorní hodnocení (hematologie, chemie a analýza moči) a EKG při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí použití rAvPAL-PEG.
  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  • Použití jakéhokoli léku, který je určen k léčbě PKU, během 14 dnů před podáním studovaného léku.
  • Užívání nebo plánované použití jakýchkoliv injekčních léků obsahujících PEG (jiných než rAvPAL-PEG), včetně Depo-Provera, během 3 měsíců před screeningem a během účasti ve studii.
  • Známá přecitlivělost na pomocné látky rAvPAL-PEG.
  • Kojení při screeningu nebo plánování těhotenství (sebe nebo partnera) nebo kojení kdykoli během studie.
  • Souběžné onemocnění nebo stav, který by narušoval účast ve studii nebo bezpečnost (např. anamnéza nebo přítomnost klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, gastrointestinálního, endokrinního, imunologického, dermatologického, neurologického, onkologického nebo psychiatrického onemocnění).
  • Jakýkoli stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.
  • Koncentrace alaninaminotransferázy (ALT) > 2násobek horní hranice normálu.
  • Kreatinin > 1,5násobek horní hranice normálu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG v různých dávkách
Lék: rAvPAL-PEG
0,06 mg/kg/den, 0,1 mg/kg/den, 0,2 mg/kg/den, 0,4 mg/kg/den, 0,6 mg/kg/den, 0,8 mg/kg/den
Ostatní jména:
  • Rekombinantní Anabaena variabilis fenylalanin amonná lyáza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Koncentrace fenylalaninu v krvi
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Plazmové Phe
Výchozí stav, týden 16

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Studie nežádoucích účinků souvisejících s drogami
Časové okno: Týdně
Bezpečnost bude hodnocena na základě výskytu AE a klinicky významných změn vitálních funkcí, stejně jako klinických laboratoří a EKG. Pro úplný seznam všech nežádoucích příhod zaznamenaných během studie si prosím přečtěte část AE níže.
Týdně
Procento účastníků s PAL IgG protilátkou Procento účastníků s pozitivní PAL IgG
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Protilátka proti fenylalanin amonné lyáze (PAL)
Výchozí stav, týden 16
Plazmatické koncentrace rAvPAL-PEG (BMN 165)
Časové okno: Výchozí stav, týden 8, týden 13
Měření provedená před dávkou
Výchozí stav, týden 8, týden 13
Procento účastníků s pozitivitou PEG-IgG protilátky
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Protilátky proti polyethylenglykolu (PEG) izotypu IgG
Výchozí stav, týden 16
Procento účastníků s pozitivitou protilátek PAL-IgM
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Protilátky proti fenylalanin amonné lyáze (PAL) izotypu IgM
Výchozí stav, týden 16
Procento účastníků s pozitivitou PEG-IgM protilátky
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Protilátky proti polyethylenglykolu (PEG) izotypu IgM
Výchozí stav, týden 16
Procento účastníků s pozitivitou neutralizující protilátky
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Pozitivita protilátek v průběhu času
Výchozí stav, týden 16
Procento účastníků s pozitivitou protilátek PAL-IgE
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Protilátky proti fenylalanin amonné lyáze (PAL) izotypu IgE
Výchozí stav, týden 16
Procento účastníků s pozitivitou protilátek PAL-PEG-IgE
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Protilátky proti fenylalanin amonné lyáze (PAL)-polyethylenglykolu (PEG) izotypu IgE
Výchozí stav, týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioMarin Pharmaceutical

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. září 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. září 2010

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. října 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. února 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. února 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PAL-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení