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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di rAvPAL-PEG somministrato quotidianamente in soggetti con fenilchetonuria (PKU)

4 febbraio 2019 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dei livelli di dose sottocutanea di rAvPAL-PEG somministrati quotidianamente in soggetti con fenilchetonuria

Lo scopo di questo studio è valutare l'effetto della somministrazione giornaliera di rAvPAL-PEG sulla riduzione delle concentrazioni ematiche di Phe in soggetti con PKU.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2 multicentrico, in aperto, della durata di 16 settimane è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle iniezioni sottocutanee giornaliere di rAvPAL-PEG in soggetti con PKU. I soggetti naïve al precedente trattamento con rAvPAL-PEG e che hanno soddisfatto gli altri criteri di ammissibilità dello studio saranno arruolati in circa 8 centri negli Stati Uniti e in Canada. Sono previsti fino a 6 livelli di dose giornaliera di rAvPAL-PEG e possono essere valutati durante questo studio (0,06 mg/kg/giorno, 0,1 mg/kg/giorno, 0,2 mg/kg/giorno; 0,4 mg/kg/giorno, 0,6 mg/kg/giorno o 0,8 mg/kg/giorno). L'arruolamento inizierà con il livello di dose di 0,4 mg/kg/giorno e potranno essere aggiunte ulteriori dosi più alte o più basse. I livelli di dose aggiuntivi scelti per la valutazione si baseranno sulla sicurezza (reazione sistemica o risultati di test di laboratorio anomali clinicamente significativi valutati come correlati al farmaco in studio) e sull'efficacia (riduzione della Phe ematica a un valore inferiore o uguale a 60 μmol/L) di almeno 3 soggetti con almeno 2 settimane di somministrazione giornaliera di rAvPAL-PEG. L'inizio della somministrazione a livelli di dose più alti o più bassi sarà stabilito dall'ufficiale medico dello sponsor in consultazione con lo sperimentatore.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin-Madison

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PKU con entrambi i seguenti: concentrazione ematica attuale di Phe ≥ 600 micromol/L allo screening e concentrazione media di Phe ematica ≥ 600 micromol/L negli ultimi 3 anni, utilizzando i dati disponibili
  • Prova che il soggetto non risponde al trattamento con Kuvan® (ovvero, 4 settimane di trattamento con 20 mg/kg/giorno di Kuvan, risposta insufficiente secondo quanto stabilito dallo sperimentatore e data di fine del trattamento ≥ 14 giorni prima del giorno 1 [ovvero, prima dose]). I soggetti che hanno avuto una precedente risposta al trattamento con Kuvan® ma non stanno attualmente assumendo Kuvan® a causa della non conformità e sono stati sospesi dal trattamento per ≥ 4 mesi prima dello screening sono idonei per la partecipazione.
  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto e firmato o, nel caso di partecipanti di età inferiore ai 18 anni, fornire il consenso scritto (se richiesto) e il consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato, dopo che la natura dello studio è stata spiegata , e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.
  • Età compresa tra i 16 e i 70 anni compresi.
  • Test di gravidanza negativo allo screening e disponibilità a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza eseguiti durante lo studio solo per le donne in età fertile. Le donne considerate non potenzialmente fertili sono quelle che sono in menopausa da almeno 2 anni o che hanno subito una legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening, o che hanno subito un'isterectomia totale.
  • Disponibilità a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio (solo soggetti sessualmente attivi).
  • - Mantenuto una dieta stabile senza modifiche significative durante le 4 settimane precedenti la somministrazione del farmaco in studio.
  • In generale buona salute come evidenziato dall'esame obiettivo, dalle valutazioni cliniche di laboratorio (ematologia, chimica e analisi delle urine) e dall'ECG allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Uso precedente di rAvPAL-PEG.
  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima dello screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • Uso di qualsiasi farmaco destinato a trattare la PKU entro 14 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Uso o uso pianificato di qualsiasi farmaco iniettabile contenente PEG (diverso da rAvPAL-PEG), incluso Depo-Provera, entro 3 mesi prima dello screening e durante la partecipazione allo studio.
  • Ipersensibilità nota agli eccipienti rAvPAL-PEG.
  • Allattamento al seno allo screening o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) o allattamento al seno in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Malattia o condizione concomitante che interferirebbe con la partecipazione o la sicurezza dello studio (ad esempio, storia o presenza di malattia cardiovascolare, polmonare, epatica, renale, ematologica, gastrointestinale, endocrina, immunologica, dermatologica, neurologica, oncologica o psichiatrica clinicamente significativa).
  • Qualsiasi condizione che, a parere dello sperimentatore, pone il soggetto ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di mancato completamento dello studio.
  • Concentrazione di alanina aminotransferasi (ALT) > 2 volte il limite superiore della norma.
  • Creatinina > 1,5 volte il limite superiore del normale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG in dosi variabili
Droga: rAvPAL-PEG
0,06 mg/kg/giorno, 0,1 mg/kg/giorno, 0,2 mg/kg/giorno, 0,4 mg/kg/giorno, 0,6 mg/kg/giorno, 0,8 mg/kg/giorno
Altri nomi:
  • Anabaena variabilis ricombinante fenilalanina ammoniaca liasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione di fenilalanina nel sangue
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Plasma Fe
Basale, settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio degli eventi avversi correlati al farmaco
Lasso di tempo: Settimanalmente
La sicurezza sarà valutata in base all'incidenza di eventi avversi e ai cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, nonché nei laboratori clinici e nell'ECG. Fare riferimento alla sezione AE di seguito per un elenco completo di tutti gli eventi avversi registrati durante lo studio.
Settimanalmente
Percentuale di partecipanti con anticorpi IgG PAL Percentuale di partecipanti con IgG PAL positivi
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpo contro fenilalanina ammoniaca liasi (PAL)
Basale, settimana 16
Concentrazioni plasmatiche di rAvPAL-PEG (BMN 165)
Lasso di tempo: Basale, settimana 8, settimana 13
Misurazioni effettuate prima della dose
Basale, settimana 8, settimana 13
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi PEG-IgG
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro il polietilenglicole (PEG) dell'isotipo IgG
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi PAL-IgM
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro la fenilalanina ammoniaca liasi (PAL) dell'isotipo IgM
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi PEG-IgM
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro il polietilenglicole (PEG) dell'isotipo IgM
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi neutralizzanti
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Positività anticorpale nel tempo
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività agli anticorpi PAL-IgE
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro fenilalanina ammoniaca liasi (PAL) dell'isotipo IgE
Basale, settimana 16
Percentuale di partecipanti con positività anticorpale PAL-PEG-IgE
Lasso di tempo: Basale, settimana 16
Anticorpi contro fenilalanina ammoniaca liasi (PAL)-polietilenglicole (PEG) dell'isotipo IgE
Basale, settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 settembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 settembre 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 ottobre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 febbraio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 febbraio 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PAL-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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