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Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von täglich verabreichtem rAvPAL-PEG bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU)

4. Februar 2019 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von subkutanen Dosierungen von rAvPAL-PEG, die täglich bei Patienten mit Phenylketonurie verabreicht werden

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirkung der täglichen Verabreichung von rAvPAL-PEG auf die Verringerung der Blut-Phe-Konzentration bei Personen mit PKU zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese 16-wöchige multizentrische, offene Phase-2-Studie dient der Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von täglichen subkutanen Injektionen von rAvPAL-PEG bei Patienten mit PKU. Probanden, die gegenüber einer vorherigen Behandlung mit rAvPAL-PEG naiv sind und die anderen Zulassungskriterien für die Studie erfüllt haben, werden an etwa 8 Zentren in den USA und Kanada aufgenommen. Bis zu 6 Tagesdosismengen von rAvPAL-PEG sind geplant und können während dieser Studie bewertet werden (0,06 mg/kg/Tag, 0,1 mg/kg/Tag, 0,2 mg/kg/Tag; 0,4 mg/kg/Tag, 0,6 mg/kg/Tag oder 0,8 mg/kg/Tag). Die Registrierung beginnt mit einer Dosis von 0,4 mg/kg/Tag, und es können zusätzliche höhere oder niedrigere Dosen hinzugefügt werden. Die für die Bewertung ausgewählten zusätzlichen Dosisstufen basieren auf den Informationen zur Sicherheit (systemische Reaktion oder klinisch signifikante abnormale Labortestergebnisse, die in Bezug auf das Studienmedikament bewertet wurden) und zur Wirksamkeit (Senkung des Phe-Werts im Blut auf weniger als oder gleich 60 μmol/l) von at mindestens 3 Probanden mit mindestens 2 Wochen täglicher Gabe von rAvPAL-PEG. Der Beginn der Dosierung mit höheren oder niedrigeren Dosierungen erfolgt nach der Entscheidung des medizinischen Offiziers des Sponsors in Absprache mit dem Prüfarzt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
16

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin-Madison

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer PKU mit beiden der folgenden: aktuelle Blut-Phe-Konzentration von ≥ 600 Mikromol/l beim Screening und durchschnittliche Blut-Phe-Konzentration von ≥ 600 Mikromol/l in den letzten 3 Jahren, unter Verwendung verfügbarer Daten
  • Nachweis, dass der Proband auf die Behandlung mit Kuvan® nicht anspricht (d. h. 4 Wochen Behandlung mit 20 mg/kg/Tag Kuvan, unzureichendes Ansprechen laut Untersuchungsarzt und Behandlungsende ≥ 14 Tage vor Tag 1 [d. h. erste Dosis]). Teilnahmeberechtigt sind Personen, die zuvor auf eine Behandlung mit Kuvan® angesprochen haben, Kuvan® jedoch derzeit wegen Nichteinhaltung nicht einnehmen und vor dem Screening ≥ 4 Monate nicht behandelt wurden.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung oder bei Teilnehmern unter 18 Jahren eine schriftliche Einverständniserklärung (falls erforderlich) und eine schriftliche Einverständniserklärung eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde , und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  • Bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.
  • Zwischen 16 und 70 Jahren, einschließlich.
  • Negativer Schwangerschaftstest beim Screening und Bereitschaft, zusätzliche Schwangerschaftstests während der Studie nur für Frauen im gebärfähigen Alter durchführen zu lassen. Als nicht gebärfähige Frauen gelten Frauen, die sich seit mindestens 2 Jahren in der Menopause befinden oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder die sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.
  • Bereit, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden (nur sexuell aktive Probanden).
  • Aufrechterhaltung einer stabilen Ernährung ohne wesentliche Änderungen während der 4 Wochen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Allgemein guter Gesundheitszustand, nachgewiesen durch körperliche Untersuchung, klinische Laboruntersuchungen (Hämatologie, Chemie und Urinanalyse) und EKG beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Anwendung von rAvPAL-PEG.
  • Verwendung eines Prüfpräparats oder medizinischen Prüfgeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  • Verwendung von Medikamenten zur Behandlung von PKU innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Verwendung oder geplante Verwendung von injizierbaren Arzneimitteln, die PEG enthalten (außer rAvPAL-PEG), einschließlich Depo-Provera, innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening und während der Studienteilnahme.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen rAvPAL-PEG-Hilfsstoffe.
  • Stillen beim Screening oder Planung, schwanger zu werden (selbst oder Partnerin) oder jederzeit während der Studie zu stillen.
  • Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen würde (z. B. Anamnese oder Vorhandensein klinisch signifikanter kardiovaskulärer, pulmonaler, hepatischer, renaler, hämatologischer, gastrointestinaler, endokriner, immunologischer, dermatologischer, neurologischer, onkologischer oder psychiatrischer Erkrankungen).
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue oder des Nichtbeendens der Studie aussetzt.
  • Alanin-Aminotransferase (ALT)-Konzentration > 2-mal die Obergrenze des Normalwerts.
  • Kreatinin > 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG in unterschiedlichen Dosierungen
Arzneimittel: rAvPAL-PEG
0,06 mg/kg/Tag, 0,1 mg/kg/Tag, 0,2 mg/kg/Tag, 0,4 mg/kg/Tag, 0,6 mg/kg/Tag, 0,8 mg/kg/Tag
Andere Namen:
  • Rekombinante Phenylalanin-Ammoniak-Lyase aus Anabaena variabilis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phenylalaninkonzentration im Blut
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Plasma-Phe
Baseline, Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Untersuchen Sie arzneimittelbezogene Nebenwirkungen
Zeitfenster: Wöchentlich
Die Sicherheit wird anhand des Auftretens von unerwünschten Ereignissen und klinisch signifikanten Veränderungen der Vitalfunktionen sowie anhand von klinischen Labors und EKG bewertet. Eine umfassende Auflistung aller während der Studie aufgezeichneten unerwünschten Ereignisse finden Sie unten im Abschnitt UE.
Wöchentlich
Prozentsatz der Teilnehmer mit PAL-IgG-Antikörper Prozentsatz der Teilnehmer mit positivem PAL-IgG
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Antikörper gegen Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL)
Baseline, Woche 16
Plasmakonzentrationen von rAvPAL-PEG (BMN 165)
Zeitfenster: Baseline, Woche 8, Woche 13
Messungen vor der Dosis
Baseline, Woche 8, Woche 13
Prozentsatz der Teilnehmer mit PEG-IgG-Antikörper-Positivität
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Antikörper gegen Polyethylenglykol (PEG) des Isotyps IgG
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit Positivität für PAL-IgM-Antikörper
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Antikörper gegen Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL) vom Isotyp IgM
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit PEG-IgM-Antikörper-Positivität
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Antikörper gegen Polyethylenglykol (PEG) des Isotyps IgM
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit neutralisierender Antikörperpositivität
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Antikörper-Positivität im Laufe der Zeit
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit Positivität für PAL-IgE-Antikörper
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Antikörper gegen Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL) des Isotyps IgE
Baseline, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit Positivität für PAL-PEG-IgE-Antikörper
Zeitfenster: Baseline, Woche 16
Antikörper gegen Phenylalanin-Ammoniak-Lyase (PAL)-Polyethylenglycol (PEG) des IgE-Isotyps
Baseline, Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. April 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. April 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. September 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Oktober 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. Februar 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Februar 2019

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PAL-004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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