Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitetsundersøgelse af rAvPAL-PEG administreret dagligt i forsøgspersoner med phenylketonuri (PKU)

4. februar 2019 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 2, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​subkutane dosisniveauer af rAvPAL-PEG administreret dagligt hos forsøgspersoner med phenylketonuri

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​daglig administration af rAvPAL-PEG på reduktionen af ​​Phe-koncentrationer i blodet hos personer med PKU.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette 16-ugers multicenter, åbne fase 2-studie er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​daglige SC-injektioner af rAvPAL-PEG i forsøgspersoner med PKU. Forsøgspersoner, der er naive over for tidligere behandling med rAvPAL-PEG, og som har opfyldt de øvrige kriterier for undersøgelsesberettigelse, vil blive tilmeldt ca. 8 steder i USA og Canada. Op til 6 daglige dosisniveauer af rAvPAL-PEG er planlagt og kan vurderes i løbet af denne undersøgelse (0,06 mg/kg/dag, 0,1 mg/kg/dag, 0,2 mg/kg/dag; 0,4 mg/kg/dag, 0,6 mg/kg/dag eller 0,8 mg/kg/dag). Tilmelding vil begynde med dosisniveauet på 0,4 mg/kg/dag, og yderligere højere eller lavere doser kan tilføjes. De yderligere dosisniveauer, der vælges til vurdering, vil være baseret på information om sikkerhed (systemisk reaktion eller klinisk signifikante abnorme laboratorietestresultater vurderet som relateret til undersøgelseslægemidlet) og effektivitet (blod-Phe-reduktion til mindre end eller lig med 60 μmol/L) kl. mindst 3 forsøgspersoner med mindst 2 ugers daglig dosering med rAvPAL-PEG. Påbegyndelse af dosering ved højere eller lavere dosisniveauer vil ske efter afgørelse af sponsorens læge i samråd med investigator.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin-Madison

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af PKU med begge af følgende: aktuel Phe-koncentration i blodet på ≥ 600 mikromol/L ved screening og gennemsnitlig Phe-koncentration i blodet på ≥ 600 mikromol/L over de seneste 3 år, ved hjælp af tilgængelige data
  • Bevis på, at forsøgspersonen ikke reagerer på Kuvan®-behandling (dvs. 4 ugers behandling med 20 mg/kg/dag Kuvan, utilstrækkelig respons pr. investigator-bestemmelse og behandlingsslutdato ≥ 14 dage før dag 1 [dvs. første dosis]). Forsøgspersoner, der har haft et tidligere respons på Kuvan®-behandling, men som i øjeblikket ikke tager Kuvan® på grund af manglende overholdelse og har været ude af behandling i ≥ 4 måneder før screening, er berettiget til deltagelse.
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller, i tilfælde af deltagere under 18 år, give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret , og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.
  • Mellem 16 og 70 år inklusive.
  • Negativ graviditetstest ved screening og villig til at få udført yderligere graviditetstest under undersøgelsen kun for kvinder i den fødedygtige alder. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, er dem, der har været i overgangsalderen i mindst 2 år eller har haft en tubal ligering mindst 1 år før screening, eller som har fået foretaget en total hysterektomi.
  • Villig til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens du deltager i undersøgelsen (kun seksuelt aktive forsøgspersoner).
  • Opretholdt en stabil diæt uden væsentlige ændringer i løbet af de 4 uger forud for administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet.
  • Ved generelt godt helbred, som det fremgår af fysisk undersøgelse, kliniske laboratorieevalueringer (hæmatologi, kemi og urinanalyse) og EKG ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Før brug af rAvPAL-PEG.
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før screening eller krav om et forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Brug af enhver medicin, der er beregnet til at behandle PKU inden for 14 dage før administration af undersøgelseslægemidlet.
  • Brug eller planlagt brug af injicerbare lægemidler, der indeholder PEG (bortset fra rAvPAL-PEG), inklusive Depo-Provera, inden for 3 måneder før screening og under undersøgelsesdeltagelse.
  • Kendt overfølsomhed over for rAvPAL-PEG hjælpestoffer.
  • Amning ved screening eller planlægning af at blive gravid (selv eller partner) eller at amme på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelse eller sikkerhed (f.eks. historie eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk, onkologisk eller psykiatrisk sygdom).
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.
  • Alanin aminotransferase (ALT) koncentration > 2 gange den øvre grænse for normal.
  • Kreatinin > 1,5 gange den øvre normalgrænse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG i varierende doser
Medicin: rAvPAL-PEG
0,06 mg/kg/dag, 0,1 mg/kg/dag, 0,2 mg/kg/dag, 0,4 mg/kg/dag, 0,6 mg/kg/dag, 0,8 mg/kg/dag
Andre navne:
  • Rekombinant Anabaena variabilis phenylalanin ammoniak lyase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Phenylalaninkoncentration i blodet
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Plasma Phe
Baseline, uge ​​16

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøg lægemiddelrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Ugentlig
Sikkerheden vil blive evalueret på forekomsten af ​​AE'er og klinisk signifikante ændringer i vitale tegn samt kliniske laboratorier og EKG. Se venligst AE-afsnittet nedenfor for en omfattende liste over alle uønskede hændelser registreret under undersøgelsen.
Ugentlig
Procentdel af deltagere med PAL IgG-antistof Procentdel af deltagere med positiv PAL IgG
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Antistof mod phenylalanin ammoniak lyase (PAL)
Baseline, uge ​​16
Plasmakoncentrationer af rAvPAL-PEG (BMN 165)
Tidsramme: Baseline, uge ​​8, uge ​​13
Målinger taget før dosis
Baseline, uge ​​8, uge ​​13
Procentdel af deltagere med PEG-IgG-antistofpositivitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Antistoffer mod polyethylenglycol (PEG) af IgG-isotypen
Baseline, uge ​​16
Procentdel af deltagere med PAL-IgM-antistofpositivitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Antistoffer mod phenylalanin ammoniak lyase (PAL) af IgM isotypen
Baseline, uge ​​16
Procentdel af deltagere med PEG-IgM-antistofpositivitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Antistoffer mod polyethylenglycol (PEG) af IgM isotypen
Baseline, uge ​​16
Procentdel af deltagere med neutraliserende antistofpositivitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Antistofpositivitet over tid
Baseline, uge ​​16
Procentdel af deltagere med PAL-IgE-antistofpositivitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Antistoffer mod phenylalanin ammoniak lyase (PAL) af IgE isotypen
Baseline, uge ​​16
Procentdel af deltagere med PAL-PEG-IgE antistofpositivitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Antistoffer mod phenylalanin ammoniak lyase (PAL)-polyethylenglycol (PEG) af IgE isotypen
Baseline, uge ​​16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. september 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. september 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
1. oktober 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. februar 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PAL-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger