Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności rAvPAL-PEG podawanego codziennie pacjentom z fenyloketonurią (PKU)

4 lutego 2019 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność poziomów dawek podskórnych rAvPAL-PEG podawanych codziennie pacjentom z fenyloketonurią

Celem niniejszego badania jest ocena wpływu codziennego podawania rAvPAL-PEG na obniżenie stężenia Phe we krwi u osób z PKU.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To 16-tygodniowe, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności codziennych wstrzyknięć SC rAvPAL-PEG u pacjentów z PKU. Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni rAvPAL-PEG i którzy spełnili inne kryteria kwalifikacji do badania, zostaną włączeni do około 8 ośrodków w USA i Kanadzie. Planowanych jest do 6 dziennych dawek rAvPAL-PEG, które można ocenić podczas tego badania (0,06 mg/kg/dobę, 0,1 mg/kg/dobę, 0,2 mg/kg/dobę; 0,4 mg/kg/dobę, 0,6 mg/kg/dobę lub 0,8 mg/kg/dobę). Rejestracja rozpocznie się od poziomu dawki 0,4 mg/kg mc./dobę, z możliwością dodania dodatkowych wyższych lub niższych dawek. Dodatkowe poziomy dawek wybrane do oceny będą oparte na informacjach dotyczących bezpieczeństwa (reakcji ogólnoustrojowej lub klinicznie istotnych nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych ocenianych jako związane z badanym lekiem) i skuteczności (zmniejszenie stężenia Phe we krwi do wartości mniejszej niż lub równej 60 μmol/l) co co najmniej 3 pacjentów z co najmniej 2 tygodniami codziennego dawkowania rAvPAL-PEG. Rozpoczęcie dawkowania przy wyższych lub niższych poziomach dawki będzie zgodne z ustaleniami lekarza sponsora w porozumieniu z badaczem.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
16

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Weisskopf Child Evaluation Center / University of Louisville
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • University of Wisconsin-Madison

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie PKU na podstawie obu poniższych kryteriów: obecne stężenie Phe we krwi ≥ 600 mikromoli/l podczas badań przesiewowych i średnie stężenie Phe we krwi ≥ 600 mikromoli/l w ciągu ostatnich 3 lat, na podstawie dostępnych danych
  • Dowód na to, że pacjent nie reaguje na leczenie Kuvanem® (tj. 4 tygodnie leczenia Kuvanem w dawce 20 mg/kg/dzień, niewystarczająca odpowiedź według oceny badacza i data zakończenia leczenia ≥ 14 dni przed Dniem 1 [tj. pierwsza dawka]). Do udziału kwalifikują się pacjenci, u których wcześniej wystąpiła odpowiedź na leczenie preparatem Kuvan®, ale obecnie nie przyjmują preparatu Kuvan® z powodu braku przestrzegania zaleceń i nie stosowano leczenia przez ≥ 4 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Chęć i możliwość wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w przypadku uczestników poniżej 18 roku życia, pisemnej zgody (jeśli jest wymagana) i pisemnej świadomej zgody prawnie upoważnionego przedstawiciela, po wyjaśnieniu charakteru badania oraz przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniami.
  • Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
  • W wieku od 16 do 70 lat włącznie.
  • Ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i chęć wykonania dodatkowych testów ciążowych podczas badania wyłącznie dla kobiet w wieku rozrodczym. Kobiety uważane za niebędące w wieku rozrodczym to kobiety, które są w okresie menopauzy od co najmniej 2 lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.
  • Chęć stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu (tylko osoby aktywne seksualnie).
  • Utrzymywali stabilną dietę bez istotnych modyfikacji w ciągu 4 tygodni poprzedzających podanie badanego leku.
  • Ogólnie dobry stan zdrowia potwierdzony badaniem fizykalnym, klinicznymi ocenami laboratoryjnymi (hematologia, chemia i analiza moczu) oraz EKG podczas badań przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze użycie rAvPAL-PEG.
  • Używanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  • Stosowanie jakiegokolwiek leku przeznaczonego do leczenia PKU w ciągu 14 dni przed podaniem badanego leku.
  • Stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (inne niż rAvPAL-PEG), w tym Depo-Provera, w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i podczas udziału w badaniu.
  • Znana nadwrażliwość na substancje pomocnicze rAvPAL-PEG.
  • Karmienie piersią podczas badania przesiewowego lub planowania ciąży (samodzielnie lub z partnerem) lub karmienie piersią w dowolnym momencie podczas badania.
  • Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby zakłócić udział w badaniu lub jego bezpieczeństwo (np. historia lub obecność klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerkowych, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych, onkologicznych lub psychiatrycznych).
  • Każdy stan, który w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko złego przestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) > 2 razy powyżej górnej granicy normy.
  • Kreatynina > 1,5-krotność górnej granicy normy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: rAvPAL-PEG
rAvPAL-PEG w różnych dawkach
Lek: rAvPAL-PEG
0,06 mg/kg/dzień, 0,1 mg/kg/dzień, 0,2 mg/kg/dzień, 0,4 mg/kg/dzień, 0,6 mg/kg/dzień, 0,8 mg/kg/dzień
Inne nazwy:
  • Rekombinowana liaza amoniakalna Anabaena variabilis

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie fenyloalaniny we krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Fenomen osocza
Wartość wyjściowa, tydzień 16

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z badanym lekiem
Ramy czasowe: Tygodniowo
Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych i klinicznie istotnych zmian parametrów życiowych, a także badań laboratoryjnych i EKG. Proszę zapoznać się z sekcją AE poniżej, aby uzyskać wyczerpującą listę wszystkich zdarzeń niepożądanych zarejestrowanych podczas badania.
Tygodniowo
Odsetek uczestników z przeciwciałem PAL IgG Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem PAL IgG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Przeciwciało przeciwko liazie amoniakalnej fenyloalaniny (PAL)
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Stężenie rAvPAL-PEG w osoczu (BMN 165)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 13
Pomiary wykonane przed podaniem dawki
Wartość wyjściowa, tydzień 8, tydzień 13
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PEG-IgG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Przeciwciała przeciw glikolowi polietylenowemu (PEG) izotypu IgG
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PAL-IgM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Przeciwciała przeciwko liazie amoniakalnej fenyloalaniny (PAL) izotypu IgM
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PEG-IgM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Przeciwciała przeciwko glikolowi polietylenowemu (PEG) izotypu IgM
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał neutralizujących
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Pozytywny wynik przeciwciał w czasie
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PAL-IgE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Przeciwciała przeciwko liazie amoniakalnej fenyloalaniny (PAL) izotypu IgE
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Odsetek uczestników z dodatnim wynikiem przeciwciał PAL-PEG-IgE
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Przeciwciała przeciwko liazie fenyloalaninowo-amoniakowej (PAL)-glikolowi polietylenowemu (PEG) izotypu IgE
Wartość wyjściowa, tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 września 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 września 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 października 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 lutego 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 lutego 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PAL-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami