Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie produktu rekombinantního faktoru IX, IB1001, u dříve léčených pediatrických subjektů s hemofilií B

11. března 2021 aktualizováno: Medexus Pharma, Inc.
Primárním cílem studie je vyhodnotit farmakokinetiku, bezpečnost (akutní účinky spojené s infuzemi a vývoj inhibitorů) a účinnost (průnikové krvácení a kontrola krvácení během profylaxe) IB1001 u dříve léčených pediatrických pacientů s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Indie
      • Kolkata, Indie, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Indie, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Indie, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indie, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Indie, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Indie, 632004
        • Christian Medical College
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodič nebo zákonný zástupce subjektu musí dát písemný informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC) a být ochoten uskutečnit požadované studijní návštěvy a řídit se pokyny, zatímco je zapsán do studie. Pro subjekty ve věku ≥7 let bude souhlas získán, pokud to instituce vyžaduje. U subjektů mladších 7 let není rozumné získat právní souhlas.
  2. Subjekty těžké (aktivita faktoru IX ≤2 IU/dl) hemofilie B v současné době na vyžádání s minimálně 2 epizodami krvácení vyžadujícími léčbu faktorem IX během předchozích 6 měsíců nebo 4 epizodami krvácení během předchozích 12 měsíců; subjekty na profylaxi se vzorem krvácení podobným tomu výše uvedenému před zahájením profylaxe
  3. Imunokompetentní (počet CD4 > 400/mm3) a nedostávající imunomodulační nebo chemoterapeutické látky
  4. Dříve léčení pacienti s minimálně 50 dny expozice přípravku faktoru IX
  5. Počet krevních destiček minimálně 150 000/mm3
  6. Funkce jater: alanintransamináza [ALT] a aspartáttransamináza [AST] ≤2násobek horní hranice normálního rozmezí
  7. Celkový bilirubin ≤1,5násobek horní hranice normálního rozmezí
  8. Renální funkce: sérový kreatinin ≤1,25násobek horní hranice normálního rozmezí
  9. Ochota zúčastnit se studie po dobu přibližně 6 měsíců (50 expozic)
  10. Věk ≤ 12 let
  11. Hemoglobin ≥7 g/dl v době odběru krve

Kritéria vyloučení:

  1. Historie inhibitoru faktoru IX ≥ 0,6 jednotek Bethesda (BU)
  2. Existence jiné poruchy koagulace
  3. Důkazy o trombotickém onemocnění, fibrinolýze nebo diseminované intravaskulární koagulaci (DIC)
  4. Použití hodnoceného léku během 30 dnů před vstupem do studie
  5. Na léky, které by mohly ovlivnit hemostázu, jako je aspirin
  6. Anamnéza špatné compliance, vážný zdravotní nebo sociální stav nebo jakákoli jiná okolnost, která by podle názoru zkoušejícího narušovala účast nebo dodržování protokolu studie
  7. Nežádoucí reakce buď na faktor IX získaný z plazmy nebo na rekombinantní faktor IX v anamnéze, která interferovala se schopností subjektu léčit krvácivé epizody přípravkem obsahujícím faktor IX

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: IB1001
Biologický: IB1001
Ostatní jména:
  • Rekombinantní faktor IX
  • IXINITY

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet infuzí potřebných pro kontrolu krvácení
Časové okno: Léčebná studie: alespoň 50 ED (přibližně 6 měsíců); skutečné průměrné trvání subjektu: 39,7 ± 12,4 měsíců
Léčebná studie: alespoň 50 ED (přibližně 6 měsíců); skutečné průměrné trvání subjektu: 39,7 ± 12,4 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oblast pod křivkou (0-inf)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Terminální poločas
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Koncentrace (max.)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Přírůstkové zotavení
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Odbavení
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Objem distribuce (ustálený stav)
Časové okno: Před infuzí do 72 hodin po infuzi

Hladiny faktoru IX byly hodnoceny v následujících časových bodech:

Před infuzí, po infuzi za 15–30 minut, 4–6 hodin, 24–26 hodin, 68–72 hodin
Před infuzí do 72 hodin po infuzi
Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: Léčebná studie: alespoň 50 ED (přibližně 6 měsíců); skutečné průměrné trvání předmětu: 41,7+/- 11,7 měsíců
Měření bylo hodnoceno během studie léčby
Léčebná studie: alespoň 50 ED (přibližně 6 měsíců); skutečné průměrné trvání předmětu: 41,7+/- 11,7 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Medexus Pharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IB1001-02

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení