Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af rekombinant faktor IX-produkt, IB1001, hos tidligere behandlede pædiatriske forsøgspersoner med hæmofili B

11. marts 2021 opdateret af: Medexus Pharma, Inc.
Undersøgelsens primære mål er at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden (akutte virkninger forbundet med infusioner og inhibitorudvikling) og effektiviteten (gennembrudsblødning og kontrol af blødninger under profylakse) af IB1001 hos tidligere behandlede pædiatriske personer med hæmofili B.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Indien, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indien, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Indien, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonens forælder eller værge skal give skriftligt, Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-godkendt informeret samtykke og være villig til at foretage de påkrævede undersøgelsesbesøg og følge instruktioner, mens de er tilmeldt undersøgelsen. For forsøgspersoner ≥7 år indhentes samtykke, hvis institutionen kræver det. For forsøgspersoner under 7 år er juridisk samtykke ikke rimeligt at opnå.
  2. Svær (faktor IX-aktivitet ≤2 IE/dL) hæmofili B-patienter, der aktuelt kræves behandling med minimum 2 blødningsepisoder, der kræver faktor IX-behandling over de foregående 6 måneder eller 4 blødningsepisoder i løbet af de foregående 12 måneder; forsøgspersoner i profylakse med et blødningsmønster svarende til det ovenfor påvist før påbegyndelse af profylakse
  3. Immunkompetent (CD4-tal >400/mm3) og modtager ikke immunmodulerende eller kemoterapeutiske midler
  4. Tidligere behandlede patienter med minimum 50 eksponeringsdage for et faktor IX præparat
  5. Blodpladetal mindst 150.000/mm3
  6. Leverfunktion: alanintransaminase [ALT] og aspartattransaminase [AST] ≤2 gange den øvre grænse for normalområdet
  7. Total bilirubin ≤1,5 ​​gange den øvre grænse for normalområdet
  8. Nyrefunktion: serumkreatinin ≤1,25 gange den øvre grænse for normalområdet
  9. Villighed til at deltage i forsøget i cirka 6 måneder (50 eksponeringer)
  10. Alder ≤12 år
  11. Hæmoglobin ≥7 g/dL på tidspunktet for blodprøvetagningen

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med faktor IX-hæmmer ≥0,6 Bethesda-enheder (BU)
  2. Eksistensen af ​​en anden koagulationsforstyrrelse
  3. Tegn på trombotisk sygdom, fibrinolyse eller dissemineret intravaskulær koagulation (DIC)
  4. Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før studiestart
  5. På medicin, der kan påvirke hæmostase, såsom aspirin
  6. Historie om dårlig compliance, en alvorlig medicinsk eller social tilstand eller enhver anden omstændighed, der efter investigatorens mening ville forstyrre deltagelse eller overholdelse af undersøgelsesprotokollen
  7. Anamnese med bivirkning af enten plasma-afledt faktor IX eller rekombinant faktor IX, der interfererede med forsøgspersonens evne til at behandle blødningsepisoder med et faktor IX-produkt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: IB1001
Biologisk: IB1001
Andre navne:
  • Rekombinant faktor IX
  • IXINITY

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal krævede infusioner til blødningskontrol
Tidsramme: Behandlingsundersøgelse: mindst 50 ED (ca. 6 måneder); faktisk gennemsnitlig emnevarighed: 39,7 ± 12,4 måneder
Behandlingsundersøgelse: mindst 50 ED (ca. 6 måneder); faktisk gennemsnitlig emnevarighed: 39,7 ± 12,4 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Område under kurven (0-inf)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Terminal halveringstid
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Koncentration (maks.)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Inkrementel genopretning
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Klarering
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Distributionsvolumen (steady state)
Tidsramme: Præ-infusion til 72 timer efter infusion

Faktor IX-niveauer blev vurderet på følgende tidspunkter:

Præ-infusion, post-infusion efter 15-30 minutter, 4-6 timer, 24-26 timer, 68-72 timer
Præ-infusion til 72 timer efter infusion
Årlig blødningsrate
Tidsramme: Behandlingsundersøgelse: mindst 50 ED (ca. 6 måneder); faktisk gennemsnitlig emnevarighed: 41,7+/- 11,7 måneder
Foranstaltningen blev vurderet under behandlingsundersøgelsen
Behandlingsundersøgelse: mindst 50 ED (ca. 6 måneder); faktisk gennemsnitlig emnevarighed: 41,7+/- 11,7 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Medexus Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. januar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. januar 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. januar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. marts 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IB1001-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger