Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Studie des rekombinanten Faktor-IX-Produkts IB1001 bei zuvor behandelten pädiatrischen Probanden mit Hämophilie B

11. März 2021 aktualisiert von: Medexus Pharma, Inc.
Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit (akute Wirkungen im Zusammenhang mit Infusionen und Entwicklung von Inhibitoren) und Wirksamkeit (Durchbruchblutung und Blutungskontrolle während der Prophylaxe) von IB1001 bei zuvor behandelten pädiatrischen Probanden mit Hämophilie B.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
      • Kolkata, Indien, 700073
        • AMRI Hospital, Institute of Haematology & Transfusion Medicine
      • Ludhiana, Indien, 141008
        • Christian Medical College and Hospital
      • Pune, Indien, 411004
        • Sahyadri Speciality Hospital
      • Pune, Indien, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre Pvt. Ltd. Jehangir Hospital Premises
      • Vadodara, Indien, 390003
        • Bhailal Amin General Hospital
      • Vellore, Indien, 632004
        • Christian Medical College
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia & Thrombosis center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Gulf States Hemophilia & Thrombophilia Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden müssen eine schriftliche Einverständniserklärung des Institution Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) abgeben und bereit sein, die erforderlichen Studienbesuche durchzuführen und Anweisungen zu befolgen, während sie an der Studie teilnehmen. Für Probanden im Alter von ≥ 7 Jahren wird die Zustimmung eingeholt, wenn dies von der Institution verlangt wird. Für Probanden unter 7 Jahren ist es nicht sinnvoll, eine rechtliche Zustimmung einzuholen.
  2. Patienten mit schwerer (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 IE/dl) Hämophilie B, die derzeit eine Bedarfstherapie erhalten, mit mindestens 2 Blutungsepisoden, die eine Faktor-IX-Therapie erforderten, in den vorangegangenen 6 Monaten oder 4 Blutungsepisoden in den vorangegangenen 12 Monaten; Patienten unter Prophylaxe mit einem ähnlichen Blutungsmuster wie oben, das vor Beginn der Prophylaxe gezeigt wurde
  3. Immunkompetent (CD4-Zahl >400/mm3) und keine immunmodulierenden oder chemotherapeutischen Wirkstoffe erhalten
  4. Vorbehandelte Patienten mit mindestens 50 Kontakttagen mit einem Faktor-IX-Präparat
  5. Thrombozytenzahl mindestens 150.000/mm3
  6. Leberfunktion: Alanin-Transaminase [ALT] und Aspartat-Transaminase [AST] ≤2-fache Obergrenze des Normalbereichs
  7. Gesamtbilirubin ≤ 1,5-fache Obergrenze des Normalbereichs
  8. Nierenfunktion: Serumkreatinin ≤ 1,25-fache Obergrenze des Normalbereichs
  9. Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie für ca. 6 Monate (50 Expositionen)
  10. Alter ≤12 Jahre
  11. Hämoglobin ≥7 g/dl zum Zeitpunkt der Blutabnahme

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte von Faktor-IX-Inhibitoren ≥0,6 Bethesda-Einheiten (BE)
  2. Vorliegen einer anderen Gerinnungsstörung
  3. Hinweise auf eine thrombotische Erkrankung, Fibrinolyse oder disseminierte intravaskuläre Gerinnung (DIC)
  4. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt
  5. Auf Medikamente, die die Hämostase beeinflussen könnten, wie Aspirin
  6. Schlechte Compliance in der Vorgeschichte, ein schwerwiegender medizinischer oder sozialer Zustand oder andere Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme oder Einhaltung des Studienprotokolls beeinträchtigen würden
  7. Vorgeschichte einer Nebenwirkung auf entweder aus Plasma gewonnenen Faktor IX oder rekombinanten Faktor IX, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigte, Blutungsepisoden mit einem Faktor-IX-Produkt zu behandeln

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: IB1001
Biologisch: IB1001
Andere Namen:
  • Rekombinanter Faktor IX
  • IXINITÄT

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der für die Blutungskontrolle erforderlichen Infusionen
Zeitfenster: Behandlungsstudie: mindestens 50 ED (ca. 6 Monate); tatsächliche mittlere Studiendauer: 39,7 ± 12,4 Monate
Behandlungsstudie: mindestens 50 ED (ca. 6 Monate); tatsächliche mittlere Studiendauer: 39,7 ± 12,4 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bereich unter der Kurve (0-inf)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Terminale Halbwertszeit
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Konzentration (max.)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Spielraum
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen (Steady State)
Zeitfenster: Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion

Die Faktor-IX-Spiegel wurden zu folgenden Zeitpunkten bestimmt:

Vor der Infusion, nach der Infusion bei 15-30 min, 4-6 Stunden, 24-26 Stunden, 68-72 Stunden
Vor der Infusion bis 72 Stunden nach der Infusion
Annualisierte Blutungsrate
Zeitfenster: Behandlungsstudie: mindestens 50 ED (ca. 6 Monate); tatsächliche mittlere Studiendauer: 41,7 +/- 11,7 Monate
Die Maßnahme wurde während der Behandlungsstudie bewertet
Behandlungsstudie: mindestens 50 ED (ca. 6 Monate); tatsächliche mittlere Studiendauer: 41,7 +/- 11,7 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Medexus Pharma, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Januar 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Januar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Januar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. März 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IB1001-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten